Sempre più concreta, questa possibilità terapeutica per la retinite pigmentosa è però off-limits per molti a causa del costo elevato

La retinite pigmentosa (RP) è una distrofia retinica ereditaria, causata dalla perdita dei fotorecettori e caratterizzata da depositi retinici di pigmento visibili all'esame del fondo dell'occhio. La forma più comune è la distrofia tipo bastoncelli-coni, che insorge con cecità notturna, seguita dalla perdita progressiva della vista diurna, del campo visivo periferico, che può portare a cecità dopo diverse decadi.
Problemi di vista al buio, immagini sempre più sfocate anche di giorno, lesioni sul fondo dell'occhio, campo visivo limitato: la retinite pigmentosa è una malattia che si stima colpisca, in Italia, 1 persona su 15000. Per coloro che sono affetti da questa patologia in stadio avanzato la vita è difficile e la cecità sembra essere l'unico destino. Arrivano invece ottime notizie dal campo della ricerca, infatti sono iniziati i primi impianti di protesi retinica ed i feedback sino ad ora paiono positivi.

Lo studio è stato condotto a Pisa e pubblicato su eLife

Un nuovo studio, condotto all'Università di Pisa e pubblicato sulla rivista eLife, ha chiarito alcuni dei meccanismi dei fotorecettori della retina. La ricerca, condotta da Sabrina Asteriti e Lorenzo Cangiano, (Dipartimento di Ricerca traslazionale e delle nuove tecnologie in Medicina e Chirurgia) in collaborazione con Claudia Gargini (Dipartimento di Farmacia), ha focalizzato la propria attenzione sull' interazione tra coni e bastoncelli.

Il retinoblastoma è un tumore maligno della retina. È il più diffuso fra i tumori maligni endoculari dell'età pediatrica, con un'incidenza compresa fra 1/15.000 e 20.000 nati vivi. Una diagnosi precoce  potrebbe salvare la visione di molti bambini.
Questa è anche l'opinione del chimico Bryan Shaw, riportata sulla pagina on-line. Shaw, che da anni lavora su questa forma tumorale, sta cercando di realizzare di un software in grado di rilevare i primi segni della malattia.

Milano - Dompé, azienda leader nella ricerca di nuove soluzioni terapeutiche per il trattamento delle patologie rare, annuncia la designazione di farmaco orfano (Orphan Drug Designation) da parte della statunitense FDA per rhNGF (Nerve Growth Factor ricombinante umano), molecola che trae origine dalla ricerca del Premio Nobel Rita Levi Montalcini. Il farmaco, sviluppato dalla ricerca Dompé, rappresenta una nuova speranza per la terapia della retinite pigmentosa, patologia attualmente orfana di cura.

Si tratta della terapia  ReN003 proposta da ReNeuron

Il gruppo ReNeuron all’avanguardia nel campo della ricerca sulle cellule staminali, ha ottenuto la designazione di farmaco orfano in Europa e Stati Uniti, per la propria terapia sperimentale basata sull’uso delle cellule staminali della retina e rivolta al trattamento della retinite pigmentosa.

Da oggi esiste una nuova possibilità per il trattamento della retinite pigmentosa: si tratta di rhNGF (Nerve Growth Factor ricombinante umano), farmaco di Dompè che ha ottenuto la designazione di farmaco orfano da parte dell'EMA.
Il riconoscimento rappresenta un ulteriore passo nello sviluppo di questo farmaco, che trae origine dalla ricerca del Premio Nobel Rita Levi Montalcini.

La GenSight Biologics, una compagnia biofarmaceutica specializzata nello sviluppo di trattamenti oftalmici basati sulla terapia genica, ha ottenuto un finanziamento di 32 milioni di euro per lo sviluppo di una terapia genica per la neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON), e di una terapia optogenetica per la retinite pigmentosa (RP).

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