La Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) è un tumore maligno relativamente raro, pari al 9,5 per cento di tutte le leucemie diagnosticate nel periodo 1998-2002 nell’area dell’AIRT. La malattia deriva dalla proliferazione maligna delle cellule linfoidi, che vengono bloccate in uno stadio precoce della differenziazione. La LLA rappresenta il 75 per cento di tutti i casi di leucemia infantile e in Europa vengono diagnosticati circa 5.000 casi infantili all’anno, con un picco di incidenza tra i 2 e i 5 anni di vita. Oggi, l’esistenza di diverse opzioni terapeutiche ha avuto l’effetto di aumentare considerevolmente il tasso di sopravvivenza dei bambini di età inferiore ai 15 anni.

Policlinico Milano

I risultati clinici di Fase II evidenziano un significativo aumento della sopravvivenza dei pazienti

La leucemia linfoblastica Philadelphia positiva è stata considerata, prima dell'avvento dei farmaci basati sugli inibitori delle tirosin chinasi, tra le leucemie a prognosi peggiore. Ora è in fase di sperimentazione una nuova terapia che permetterebbe una sopravvivenza globale del 95% a 18 mesi, un successo che migliora significativamente i risultati delle cure ad oggi applicate. Il nuovo trattamento non utilizza la chemioterapia nelle fasi iniziali della terapia, ma la combinazione di un inibitore delle tirosin chinasi (dasatinib) e di un anticorpo (blinatumomab). A dimostrarne questa efficacia preliminare è uno studio pubblicato sulla rivista scientifica The New England Journal of Medicine, che vede tra i suoi autori Nicola Fracchiolla, responsabile del Programma Leucemie acute dell'Unità di Ematologia del Policlinico di Milano.

DNA

Il dato emerge da uno studio condotto dalla Fondazione Tettamanti in collaborazione con l'Università di Milano Bicocca e altri centri clinici italiani

Monza – Due geni, chiamati NUTM1 e PAX5, possono aiutare a prevedere la gravità di una particolare forma di leucemia linfoblastica acuta che insorge nei bambini con meno di un anno di età. Uno studio, sviluppato nei laboratori di ricerca della Fondazione Tettamanti in collaborazione con l'Università di Milano Bicocca ed altri centri clinici italiani, ha rilevato, infatti, che se nelle cellule malate il gene NUTM1 è fuso con altri geni la prognosi della malattia è migliore, mentre se è il gene PAX5 ad essere fuso con altri, l'esito della patologia è più grave. Non solo, lo studio ha evidenziato che la presenza di queste alterazioni geniche può essere utile per scegliere i farmaci più efficaci contro la malattia.

Leucemia linfoblastica acuta

Uno studio italiano sottolinea i buoni risultati di una combinazione di terapia mirata a bersaglio molecolare e immunoterapia

Roma – Un gruppo di ricerca tutto italiano ha dimostrato che una combinazione di terapia mirata a bersaglio molecolare e immunoterapia può fronteggiare con successo il tipo più frequente di leucemia linfoblastica acuta degli adulti, evitando la chemioterapia e i suoi pesanti effetti collaterali. I risultati dello studio, promosso dalla Fondazione GIMEMA, sostenuto dal 5 per mille di Fondazione AIRC e con il contributo di Amgen, sono stati pubblicati sulla rivista New England Journal of Medicine il 22 ottobre scorso. L’importanza del lavoro è stata sottolineata anche dal Presidente della Repubblica Sergio Mattarella nel suo intervento durante la cerimonia dedicata a “I Giorni della Ricerca” di Fondazione AIRC, al Quirinale il 26 ottobre.

AIFA

Via libera anche all’impiego del farmaco nei pazienti pediatrici

Venezia – Da oggi, i pazienti italiani con leucemia linfoblastica acuta (LLA) da precursori delle cellule B, forma aggressiva di leucemia che colpisce bambini e adulti, hanno nuove opportunità per beneficiare di periodi sempre più lunghi liberi da malattia, fino alla sua possibile eradicazione completa. L’AIFA, Agenzia Italiana del Farmaco, ha approvato due estensioni delle indicazioni di blinatumomab (Blincyto®), farmaco che si avvale dell’avanzata piattaforma immuno-oncologica BiTE® (Bispecific T-cell Engager).

Pediatria

Il progetto nasce da una collaborazione tra Amgen e l’Associazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica (AIEOP)

Roma – Kindle, iPad e WII Balance… e ancora cartoni animati e realtà virtuale. L’iniziativa “Scuola e giochi in corsia”, messa a punto da Amgen in collaborazione con AIEOP (Associazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica), aiuta bambini e adolescenti con leucemia o altre neoplasie, e quelli sottoposti a procedure di trapianto di cellule emopoietiche, ad affrontare il lungo percorso di ospedalizzazione, grazie a innovativi strumenti didattici e ludico-ricreativi e al supporto di insegnanti e psico-oncologi nei reparti.

Farmaci

Il trattamento sarà rimborsato dal SSN con l’innovativa formula “payment at result”: si paga solo se la terapia funziona

Finalmente la terapia CAR-T tisagenlecleucel sarà disponibile anche in Italia: questo importante traguardo è stato tagliato grazie alla collaborazione tra AIFA, il Ministero della Salute, le Regioni, il Centro Nazionale Trapianti e Novartis, l’azienda produttrice del farmaco (noto anche con il nome commerciale Kymriah). La notizia era attesa da tempo da medici e pazienti, visto che l’approvazione del trattamento in Europa risale ad un anno fa (agosto 2018). La terapia è indicata per pazienti pediatrici e adulti (fino a 25 anni di età) affetti da leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B e per pazienti adulti affetti da linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL).

Milano - Amgen ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha approvato, per blinatumomab in monoterapia, un’estensione delle indicazioni che include pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta (LLA) da precursori delle cellule B positiva per CD19 e negativa per il cromosoma Philadelphia (Ph-) in prima o seconda remissione completa con malattia residua minima (MRD, minimal residual disease) maggiore o uguale allo 0,1%.

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