Milano - Dompé, azienda leader nella ricerca di nuove soluzioni terapeutiche per il trattamento delle patologie rare, annuncia la designazione di farmaco orfano (Orphan Drug Designation) da parte della statunitense FDA per rhNGF (Nerve Growth Factor ricombinante umano), molecola che trae origine dalla ricerca del Premio Nobel Rita Levi Montalcini. Il farmaco, sviluppato dalla ricerca Dompé, rappresenta una nuova speranza per la terapia della retinite pigmentosa, patologia attualmente orfana di cura.

Si tratta della terapia  ReN003 proposta da ReNeuron

Il gruppo ReNeuron all’avanguardia nel campo della ricerca sulle cellule staminali, ha ottenuto la designazione di farmaco orfano in Europa e Stati Uniti, per la propria terapia sperimentale basata sull’uso delle cellule staminali della retina e rivolta al trattamento della retinite pigmentosa.

Da oggi esiste una nuova possibilità per il trattamento della retinite pigmentosa: si tratta di rhNGF (Nerve Growth Factor ricombinante umano), farmaco di Dompè che ha ottenuto la designazione di farmaco orfano da parte dell'EMA.
Il riconoscimento rappresenta un ulteriore passo nello sviluppo di questo farmaco, che trae origine dalla ricerca del Premio Nobel Rita Levi Montalcini.

La GenSight Biologics, una compagnia biofarmaceutica specializzata nello sviluppo di trattamenti oftalmici basati sulla terapia genica, ha ottenuto un finanziamento di 32 milioni di euro per lo sviluppo di una terapia genica per la neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON), e di una terapia optogenetica per la retinite pigmentosa (RP).

Intanto in Italia effettuati i primi 8 impianti

La US Food and Drug Administration ha approvato il sistema Argus II Retinal protesi, il primo dispositivo impiantato per il trattamento di pazienti adulti con retinite pigmentosa (RP) in fase avanzata. Il dispositivo è composto da una piccola videocamera, un trasmettitore montato su un paio di occhiali, una unità di elaborazione video (VPU) e una protesi impiantata nella retina (retina artificiale). Sostituisce la funzione delle cellule degenerate nella retina (una membrana all'interno dell'occhio) e può migliorare la capacità del paziente di percepire immagini e movimento. La VPU trasforma le immagini dalla telecamera in dati elettronici che vengono trasmessi in modalità wireless alla protesi retinica.

Prima possibilità di cura per la malattia degenerativa in Italia. FDA ha ora approvato gli impianti anche negli Stati Uniti

Ho visto finalmente la sagoma di mia figlia, nata quando già avevo perso la vista”. Queste le parole di uno degli 8 pazienti affetti da retinite pigmentosa che si sono sottoposti, per primi al mondo, a un impianto di protesi retinica presso il reparto di Chirurgia oftalmica dell'Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana. Una vera rivoluzione, commentano i medici e i ricercatori coinvolti nei primi passi di questo nuovo percorso terapeutico, l’unico per questo tipo di disturbo che colpisce 1 italiano su 4 mila e che ancora oggi non può essere trattato con farmaci scientificamente validati.

Sono due i trattamenti sperimentali che potrebbero essere d’aiuto ai pazienti affetti da retinite pigmentosa (RP), rara malattia genetica progressiva che comporta la riduzione della vista fino alla cecità.
Si tratta di modalità terapeutiche a base di cellule staminali pluripotenti indotte (iPS) e terapia genica, che hanno dimostrato di produrre un miglioramento della funzione visiva a lungo termine su modelli murini della malattia.

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