Il codice di esenzione dell'emoglobinuria parossistica notturna è RD0020.

Farmaci

Il farmaco è il primo inibitore del sistema del complemento a lunga durata d’azione autorizzato per la malattia

Milano - Alexion Pharma Italy ha annunciato l’approvazione della Commissione Europea per ravulizumab, primo e unico inibitore a lunga durata d’azione della proteina C5 del complemento somministrato ogni otto settimane, per il trattamento di pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN), con emolisi e uno o più sintomi clinici indicativi di elevata attività della malattia, nonché di pazienti adulti clinicamente stabili dopo il trattamento con eculizumab per almeno gli ultimi sei mesi.

La malattia, i trattamenti, la qualità di vita dei pazienti: questi i temi caldi affrontati nel corso dell'evento, organizzato dall'Associazione AIEPN Onlus.
Sergio Ferini Strambi (Presidente AIEPN): “in queste occasioni, pazienti e familiari ricevono informazioni corrette e aggiornate, sentendosi meno soli e più rassicurati”

Lo scorso 11 maggio, a Milano, si è svolto il Patient’s Day EPN, un importante evento promosso dall’Associazione Italiana Emoglobinuria Parossistica Notturna (AIEPN Onlus). L'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) è rara patologia del sangue, ha una prevalenza di circa 2-5 casi per milione di abitanti (in Italia si contano almeno 250 persone affette) ed è caratterizzata da un'ampia varietà di manifestazioni: tra queste, la più appariscente, che dà anche il nome alla patologia, è costituita dalla presenza di urine scure, cariche di emoglobina, che compaiono quasi sempre (ma non esclusivamente) di notte.

USA e REGNO UNITO - Akari Therapeutics ha annunciato che la l'agenzia inglese Medicines & Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) ha autorizzato l'avvio di uno studio di Fase II in cui il composto sperimentale Coversin verrà testato su pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (PNH o EPN), una raro e grave disordine ematico mediato dal sistema del complemento. Coversin è un farmaco che appartiene alla seconda generazione degli inibitori della 'frazione C5' del complemento.

USA - Alnylam Pharmaceuticals ha presentato i primi risultati ottenuti dalla parte C di uno studio clinico di Fase I/II che è tuttora in via di svolgimento per la valutazione del farmaco ALN-CC5 nel trattamento di pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN o PNH), una rara malattia ematologica mediata dal sistema del complemento. I dati provenienti dalla sperimentazione sono stati illustrati nel corso del 21° congresso della European Hematology Association (EHA), che si è svolto a Copenhagen (Danimarca) dal 9 al 12 giugno di quest'anno.

USA – Alexion Pharmaceuticals ha annunciato che, in occasione del 21° congresso della European Hematology Association (9-12 giugno 2016, Copenhagen, Danimarca), sono stati presentati i dati preliminari provenienti dallo studio di Fase I/II su ALXN1210, un nuovo anticorpo anti-C5 in via di sviluppo per l'emoglobinuria parossistica notturna (EPN o PNH), una tipologia ultra-rara di malattia del sangue. In base a quanto riscontrato, il farmaco è stato in grado di indurre benefici in rapporto ai sintomi di emolisi causati dalla condizione.

Sul New England Journal of Medicine è stato pubblicato uno studio condotto per valutare l'impiego del farmaco Soliris® (eculizumab) nel trattamento di donne incinte affette da emoglobinuria parossistica notturna (EPN o PNH), una rara malattia clonale delle cellule ematopoietiche che è caratterizzata da anemia emolitica corpuscolare, insufficienza del midollo osseo e frequenti episodi trombotici. I risultati dell'indagine sembrano evidenziare la sicurezza e l'efficacia della terapia, che si è dimostrata in grado di determinare un alto tasso di sopravvivenza fetale e un basso indice di complicanze materne.

Il Comitato per i prodotti medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole per l'aggiornamento dell'indicazione terapeutica di Soliris® (eculizumab), per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) in pazienti con un'elevata attività della malattia, indipendentemente dai precedenti di trasfusione.

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