Il codice di esenzione della sindrome di Dravet è RF0061.

Indagine online

Il sondaggio online è stato promosso dalla Federazione Europea della Sindrome di Dravet

L'attuale emergenza sanitaria mondiale legata alla pandemia di COVID-19 ha generato la necessità di imporre restrizioni alla popolazione, per prevenire il più possibile la diffusione del nuovo Coronavirus. Tali restrizioni hanno coinvolto anche i pazienti affetti dalla sindrome di Dravet e le loro famiglie, causando isolamento e, in alcuni casi, problemi legati al trattamento e al follow-up. In questo quadro, il prof. Rima Nabbout, membro del comitato scientifico della Federazione Europea della Sindrome di Dravet, ha sviluppato, con la Presidente Isabella Brambilla, un’indagine volta a esplorare le modalità con cui le famiglie con sindrome di Dravet stanno affrontando l'emergenza Coronavirus.

farmaci

Se approvato dalla CE, sarà il primo derivato da cannabis di origine vegetale ad essere indicato in Europa per il trattamento dell'epilessia

Londra (REGNO UNITO) e Carlsbad (USA) - Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un'opinione positiva raccomandando l'autorizzazione all'immissione in commercio di Epidiolex™ (soluzione orale di cannabidiolo) per l'uso come trattamento aggiuntivo delle crisi epilettiche associate alla sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) e alla sindrome di Dravet, in associazione con clobazam, nei pazienti di età pari o superiore a due anni. Si prevede che la Commissione Europea (CE) prenda una decisione finale sulla domanda di autorizzazione alla commercializzazione fra circa due mesi.

L’intervista a Isabella Brambilla, Dravet Italia Onlus

Serve la presa in carico dell’adulto con Sindrome di Dravet. È questa in sintesi l’esigenza primaria che riferisce Isabella Brambilla, Presidente Dravet Italia Onlus.
La sindrome di Dravet è stata descritta nel 1978 ed è una rara forma di epilessia, con disturbi a livello neurologico. Si manifesta durante il primo anno di vita del bambino e chi ne soffre necessita di assistenza 24 ore su 24.

Bernardo della Bernardina: “Non solo farmaci, necessario un supporto globale”

La Sindrome di Dravet è una forma rara e genetica di epilessia farmacoresistente. “Questo significa – spiega Bernardo Dalla Bernardina – già direttore della U.O.C. di Neuropsichiatria Infantile, Ospedale donna-bambino Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona, che i trattamenti farmacologici attualmente disponibili per prevenire le crisi non sono sempre efficaci”.

La sindrome di Dravet è una encefalopatia epilettica refrattaria, la cui incidenza è stata stimata tra 1/20.000 e 1/40.000 casi. Colpisce con maggiore frequenza i maschi ed esordisce nel primo anno di vita con crisi epilettiche cloniche/toniche-cloniche, monolaterali e generalizzate. Spesso tali crisi si associano alla febbre. Con l’avanzare dell’età le crisi diminuiscono d’intensità, ma crescendo si manifestano gli altri sintomi che caratterizzano il decorso della patologia tra cui il ritardo dello sviluppo psicomotorio, la comparsa di disturbi del comportamento e l’atassia.

Il farmaco è a base di cannabidiolo ed è stato sviluppato come terapia per le crisi epilettiche associate alle due patologie

Londra (REGNO UNITO) e Carlsbad (U.S.A.) – GW Pharmaceuticals, azienda biofarmaceutica incentrata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie con prodotti a base di cannabinoidi, ha annunciato venerdì scorso di avere presentato all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) la richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per Epidiolex (cannabidiolo o CBD) come terapia aggiuntiva nel trattamento delle crisi epilettiche associate alle sindromi di Dravet e di Lennox-Gastaut (LGS), due forme di epilessia a insorgenza infantile con elevata resistenza alle terapie.

Antonino RomeoIntervista ad Antonino Romeo, Direttore della Struttura Complessa Centro regionale per l’epilessia e neurologia pediatrica dell’Ospedale Fatebenefratelli e Oftalmico di Milano

La sindrome di Dravet è stata finalmente inserita nell’elenco delle malattie rare esentabili (scarica qui la nuova GUIDA di OMaR): oggi ha un suo codice di esenzione, RF0061. “Si tratta di una malattia epilettica estremamente grave, che si manifesta inizialmente nel primo anno di vita con crisi convulsive tonico-cloniche o cloniche*, talora di lunga durata e spesso associate a febbre. Dal secondo o terzo anno di vita, cominciano a esserci crisi di tipo diverso: miocloniche*, parziali, assenze o crisi generalizzate tonico-cloniche*. La frequenza delle crisi aumenta progressivamente ed è importante sottolineare che si tratta di crisi assolutamente refrattarie ai farmaci”, spiega Antonino Romeo, Direttore della Struttura Complessa Centro regionale per l’epilessia e neurologia pediatrica dell’Ospedale Fatebenefratelli e Oftalmico di Milano.

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