Nel nostro Paese continua la ricerca di una nuova terapia per la Retinite Pigmentosa. Questo percorso affonda le proprie radici negli studi, condotti dal premio Nobel per la Medicina Rita Levi Montalcini, sull'individuazione dei fattori di crescita nervosa.
Tali studi, come spiegato su Pharmastar, sono stati portati avanti dall'azienda farmaceutica Dompé che, impiegata nella ricerca di nuove soluzioni terapeutiche per il trattamento delle patologie rare, ha messo a punto il fattore ricombinante umano rhNGF (Nerve Growth Factor) per uso oftalmico.

RhNGF viene prodotto servendosi della tecnologia del DNA ricombinante, ovvero per mezzo del trasferimento di DNA umano (codificante per tale fattore) in una cellula batterica.
La molecola, che ad oggi è in fase avanzata di sviluppo clinico per un'altra patologia (cheratite neurotrofica), sarà ora sottoposta allo studio Lumos che ne valuterà il profilo di sicurezza e l'efficacia in riferimento alla Retinite pigmentosa.

Lumos è uno studio di fase Ib/II, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e controllato che arruolerà un totale di 50 pazienti a partire da  cinque centri di eccellenza presenti a Firenze, Milano, Roma e Napoli. I pazienti verranno distribuiti in tre gruppi: uno sarà sottoposto alla somministrazione del dosaggio minore (60 µg/ml) di rhNGF, uno al dosaggio maggiore (180 µg/ml) e uno al trattamento con placebo. Il monitoraggio previsto per ogni paziente è di 24 settimane.

Queste le parole della Prof.ssa Francesca Simonelli, Direttore della Clinica Oculistica della Seconda Università degli Studi di Napoli: "La retinite pigmentosa rappresenta una grande sfida per l'oftalmologia, perché si tratta di una patologia che ancora non ha una cura efficace. Nei pazienti che soffrono di questa malattia cronica, i fotorecettori (le cellule della retina chiamate coni e bastoncelli che hanno il compito di cogliere il segnale visivo per inviarlo al cervello) vengono danneggiati e vanno incontro a progressiva degenerazione, senza che sia possibile arrestare il processo patologico. Guardiamo quindi con grande interesse ad un potenziale trattamento, come quello offerto da rhNGF, che potrebbe portare a nuove prospettive nella cura della retinite pigmentosa".

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