Approvazione

Il farmaco a base di cannabis sarà ora disponibile per i pazienti affetti da queste due rare forme di epilessia

Milano - L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha riconosciuto lo status di farmaco innovativo ad Epidyolex® (cannabidiolo) e ne ha autorizzato l’utilizzo e la rimborsabilità come terapia aggiuntiva per le crisi epilettiche associate alle sindromi di Lennox-Gastaut o di Dravet, in combinazione con clobazam, per pazienti di età pari o superiore a due anni.

Farmaci

I benefici del farmaco sono stati evidenziati in pazienti affetti da sindrome di Dravet o di Lennox-Gastaut

Roma – Il cannabidiolo puro, uno dei tanti componenti della cannabis, riduce la frequenza delle crisi epilettiche fino al 54% nei pazienti affetti da sindrome di Dravet o di Lennox-Gastaut con epilessia farmaco-resistente, ed il suo effetto è riscontrabile anche nel lungo periodo. È quanto emerso nel corso del 43° Congresso Nazionale della Lega Italiana contro l’Epilessia (LICE), svoltosi dal 30 settembre al 2 ottobre 2020.

In Europa, il farmaco è in revisione da parte dell'EMA, e il parere dell'Agenzia è atteso per il primo trimestre del 2019

Londra (REGNO UNITO) e Carlsbad (USA) - La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato l'impiego di cannabidiolo (CBD) in soluzione orale per il trattamento delle crisi epilettiche associate alla sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) o alla sindrome di Dravet (DS) in pazienti aventi almeno 2 anni d'età. Il medicinale (nome commerciale Epidiolex®) è il capostipite di una nuova categoria di agenti antiepilettici (AED) ed è la prima formulazione farmaceutica a base di cannabidiolo di origine vegetale ad essere approvata negli USA.

Un primo ma sostanziale passo avanti nel percorso di approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) di un farmaco a base di Cannabis per il trattamento delle crisi epilettiche infantili è stato recentemente compiuto, quando un comitato consultivo dell’agenzia statunitense ha votato all’unanimità l’utilizzo del cannabidiolo (Epidiolex®) nel trattamento delle crisi epilettiche associate alla sindrome di Lennox-Gastaut e alla sindrome di Dravet in pazienti di età superiore ai 2 anni.

Il farmaco, testato in uno studio randomizzato in doppio cieco, ha prodotto un buon livello di tollerabilità e un’efficacia superiore a quella delle altre terapie farmacologiche in uso

Scorrendo rapidamente la lista dei più comuni farmaci antiepilettici ciò che non si può evitare di osservare è che le molecole con questa indicazione non scarseggiano: fenobarbital, valproato, carbamazepina, felbamato e topiramato sono solo alcune delle più note, che però non sempre producono effetti soddisfacenti, come nel caso dei pazienti colpiti da sindrome di Lennox-Gastaut. Infatti, questa rara encefalopatia epilettica affligge i bambini, specie di sesso maschile, nei primi dieci anni d’età, provocando crisi quotidiane che influiscono in maniera negativa sul normale sviluppo cognitivo, danneggiando, a volte anche in maniera irreparabile, il sistema nervoso e configurandosi come un’importante causa di ritardo mentale.

Uno studio su 171 pazienti ha rivelato che il principio attivo della cannabis è efficace e ben tollerato nei pazienti con questa grave encefalopatia epilettica resistente al trattamento

Boston (U.S.A.) – Il cannabidiolo (CBD) è il secondo principio attivo per concentrazione presente nella pianta di cannabis, dopo il più noto tetraidrocannabinolo (THC). A differenza di quest'ultimo non ha effetti psicoattivi, ed è utilizzato nel trattamento di una grande varietà di disturbi. Ora uno studio pubblicato sulla rivista scientifica The Lancet ha dimostrato che è efficace e generalmente ben tollerato anche nei pazienti con crisi di caduta associate alla sindrome di Lennox-Gastaut, una forma rara e grave di encefalopatia epilettica spesso resistente al trattamento con i farmaci disponibili.

Nei pazienti pediatrici dal primo anno di età in avanti (oltre che negli adulti) rufinamide, farmaco indicato per il trattamento delle crisi epilettiche associate alla sindrome di Lennox-Gastaut (LGS), risulterebbe sicura e ben tollerata nei soggetti di età compresa tra 1 e 4 anni. Il risultato, di rilievo perché finora erano carenti i dati sulla safety dell’antiepilettico (AED) in questa fascia d’età, emerge da un’analisi ad interim di uno studio pubblicata online sull’European Journal of Paediatric Neurology.

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