La biotech americana Spark Therapeutics ha annunciato i risultati positivi di uno studio di Fase III condotto con la terapia genica SPK-RPE65 utilizzata per il trattamento delle distrofie retinica ereditarie. Il farmaco ha raggiunto il suo endpoint primario, dimostrando un miglioramento della visione funzionale rispetto al gruppo di controllo, misurata dalla variazione della mobilità bilaterale test tra il basale e dopo un anno.

USA - RetroSense Therapeutics ha annunciato di aver ottenuto l'autorizzazione, da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, per poter intraprendere il programma di sperimentazione clinica di RST-001, una terapia in via di sviluppo per il trattamento della retinite pigmentosa (RP), una malattia rara della retina caratterizzata da un grave deterioramento della vista e che può portare anche alla completa cecità. A seguito del parere favorevole espresso dalla FDA, RetroSense prevede di avviare, entro la fine di quest'anno, uno studio di Fase I/II per valutare la sicurezza e la potenziale efficacia di RST-001.

Losanna, Svizzera - Dopo aver comunicato la riuscita del primo impianto di Argus II su un paziente affetto da AMD, per la prima volta al mondo trattato con una protesi retinica, Second Sight annuncia la sua partecipazione al XV Congresso di Euretina a Nizza.

L’azienda farmaceutica Shire e la Fondazione Fighting Blindness hanno annunciato un accordo per promuovere la ricerca di un nuovo trattamento per la retinite pigmentosa autosomica dominante (ADRP), una rara malattia genetica che si verifica di solito nella tarda infanzia o adolescenza ed è seguita dalla perdita progressiva della visione periferica.

In un articolo recentemente pubblicato sul giornale di scienza Galileo, Eugenio Aringhieri- CEO dell’azienda farmaceutica Dompé- ha fatto il punto sugli studi, ancora in corso, che hanno lo scopo di testare gli effetti di un collirio a base di Nerve Growth Factor (NGF) su pazienti affetti da ulcere della cornea e retinite pigmentosa.
Il Nerve Growth Factor è il fattore di crescita delle cellule nervose, scoperto nel 1950 dalla scienziata Rita Levi Montalcini. Nel 2011 e nel 2014 sono partiti due studi italiani per testare gli effetti di un collirio a base di questa molecola su pazienti affetti da ulcere della cornea o retinite pigmentosa.

Oltre 250 le chiamate effettuate da pazienti e familiari da tutta Italia per avere informazioni sulla malattia e sulla nuova protesi retinica

È attivo dallo scorso mese di luglio il nuovo numero verde 800 879 697, riservato ai pazienti affetti da retinite pigmentosa, per conoscere ed avere informazioni sulla malattia e sui nuovi trattamenti. È ora a disposizione di chi chiama anche un opuscolo informativo sul Sistema di Protesi Retinica Argus® II, che viene inviato gratuitamente a chi ne fa richiesta lasciando il proprio indirizzo email o postale. “Cos’è una protesi retinica”?, “Chi potrebbe beneficiarne”? e “Quale tipo di vista restituisce”? è questa la tipologia di domande a cui risponde l’opuscolo.

Sono 15 mila gli italiani che soffrono di retinite pigmentosa, una malattia rara, ereditaria e degenerativa che porta alla cecità. La malattia ha un decorso diverso a secondo dei casi, manifestandosi ad età diverse ma comportando effetti sempre più invalidanti sulla vita quotidiana del paziente. Oggi una speranza, più che concreta, arriva dall'occhio bionico (protesi retinica 'Argus II') prodotto dall'azienda Second Sight. Jeroen Perk, ormai cieco a causa della retinite pigmentosa, si è sottoposto nel 2013 all'intervento per l'impianto dell'occhio bionico. Oggi, come dimostra anche un video, Perk è in grado di tirare con l'arco e centrare il bersaglio e di compiere azioni che prima erano considerate impossibili e impensabili.

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