Farmaci

Il trattamento ha il potenziale per affrontare i due elementi critici del COVID-19: la replicazione virale e la risposta infiammatoria incontrollata

South Plainfield (USA) – Un nuovo farmaco che promette di sconfiggere il Coronavirus sta entrando in una fase avanzata di sperimentazione clinica: è una piccola molecola chiamata PTC299, sotto forma di compresse da somministrare per via orale. Il farmaco, sviluppato dalla biotech americana PTC Therapeutics, ha ottenuto dalla Food and Drug Administration il via libera per uno studio multinazionale di Fase II/III, randomizzato in doppio cieco e controllato con placebo. Negli Stati Uniti il trial partirà nei prossimi giorni, mentre in Spagna è stata già presentata la domanda di sperimentazione clinica, prevista anche in altri Paesi europei, in Brasile e in Australia.

Elica di DNA

Il dato emerge dalla nuova analisi dei dati relativi allo studio clinico HGB-206

Milano - Gli ultimi risultati derivanti dalla sperimentazione di Fase I/II HGB-206, attualmente in corso per valutare l’impiego della terapia genica sperimentale LentiGlobin nei pazienti adulti e adolescenti affetti da anemia falciforme, mostrano una riduzione quasi completa (99,5%) delle crisi vaso-occlusive e della sindrome toracica acuta. I dati sono stati presentati in occasione dell'edizione virtuale del 25° Congresso annuale della European Hematology Association.

Farmaci

I medici del San Raffaele mostrano la sicurezza e l’efficacia del farmaco nel contrastare le forme gravi di COVID-19

Milano – Un nuovo studio dell’IRCCS Ospedale San Raffaele, condotto da Giulio Cavalli, immunologo, e coordinato da Lorenzo Dagna, primario dell’Unità di Immunologia, reumatologia, allergologia e malattie rare, mostra l’efficacia e la sicurezza di una molecola – anakinra – capace di spegnere l’eccessiva risposta immunitaria causata dalle forme gravi di COVID-19. I risultati sono pubblicati sulla prestigiosa rivista Lancet Rheumatology.

Sperimentazioni su Coronavirus

La terapia potrebbe rivelarsi efficace nel contrastare la tempesta di citochine scatenata dall’infezione virale

In numerosi Paesi, i medici stanno conducendo nuovi studi sull'uso di immunoglobuline per via endovenosa (IVIG) per il trattamento di pazienti con gravi patologie respiratorie conseguenti al COVID-19. Tale approccio terapeutico non usa come materia prima il cosiddetto plasma iperimmune, donato da pazienti COVID-19 guariti, ma piuttosto il plasma di donatori volontari sani. Di conseguenza, questi prodotti IVIG ‘classici’ sono attualmente disponibili in quantità significative per il trattamento di pazienti con COVID-19 in condizioni critiche. Se questi studi avranno successo, se ne potrebbe ricavare una terapia sicura e prontamente disponibile che potrebbe salvare vite umane e ridurre la pressione sulle unità di terapia intensiva degli ospedali.

Sperimentazioni

Le nuove regole hanno validità temporanea e serviranno a evitare il contatto fra pazienti e sperimentatori

Roma – Con l'emergenza Coronavirus, cambiano (temporaneamente) alcune regole relative alla gestione degli studi clinici in Italia: lo ha comunicato l'AIFA nei giorni scorsi. L'obiettivo delle nuove indicazioni è chiaramente quello di tutelare al massimo i pazienti e il personale coinvolto dal rischio di contagio: molte aziende farmaceutiche, promotori no-profit e organizzazioni di ricerca a contratto (CRO) hanno infatti già applicato o esteso la modalità dello smart working per non interrompere le attività.

Farmaci

Al momento, le strategie terapeutiche che appaiono più promettenti si basano sull’uso di antivirali e di anticorpi monoclonali

Ormai non c’è angolo del pianeta - fatto salvo per l’Antartide - dove l’infezione da Coronavirus SARS-CoV-2 non sia giunta, tanto da costringere l’Organizzazione Mondiale della Sanità a riclassificarla come pandemia e più di qualcuno a definirla come la crisi sanitaria più grave degli ultimi cento anni. Ma mentre il numero dei contagiati cresce a vista d’occhio - solo nel nostro Paese, al 20 marzo, erano più di 35mila - l’universo medico non è rimasto immobile e, nell’attesa della messa a punto di un vaccino specifico, diversi farmaci e molecole vengono testati per trattare i tanti malati ricoverati nei reparti di ospedale e nelle terapie intensive di tutto il mondo.

La decisione è dovuta alla scarsa probabilità che i trial raggiungano l'endpoint di efficacia, anche se il farmaco mostra segnali incoraggianti di attività terapeutica

Parigi (FRANCIA) – Stop, almeno per ora, agli studi sul farmaco palovarotene per la fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP): l'ha annunciato il 24 gennaio scorso la società farmaceutica francese Ipsen. La decisione di sospendere il dosaggio dei pazienti riguarda lo studio globale di Fase III MOVE (in corso anche in Italia, presso il reparto Pediatria II – Malattie Rare del Gaslini di Genova, diretto dalla dr.ssa Maja Di Rocco) e 3 studi di estensione di Fase II.

Sportello legale

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

BufalaVirus: le false notizie su COVID-19

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