Sperimentazioni

Le nuove regole hanno validità temporanea e serviranno a evitare il contatto fra pazienti e sperimentatori

Roma – Con l'emergenza Coronavirus, cambiano (temporaneamente) alcune regole relative alla gestione degli studi clinici in Italia: lo ha comunicato l'AIFA nei giorni scorsi. L'obiettivo delle nuove indicazioni è chiaramente quello di tutelare al massimo i pazienti e il personale coinvolto dal rischio di contagio: molte aziende farmaceutiche, promotori no-profit e organizzazioni di ricerca a contratto (CRO) hanno infatti già applicato o esteso la modalità dello smart working per non interrompere le attività.

Farmaci

Al momento, le strategie terapeutiche che appaiono più promettenti si basano sull’uso di antivirali e di anticorpi monoclonali

Ormai non c’è angolo del pianeta - fatto salvo per l’Antartide - dove l’infezione da Coronavirus SARS-CoV-2 non sia giunta, tanto da costringere l’Organizzazione Mondiale della Sanità a riclassificarla come pandemia e più di qualcuno a definirla come la crisi sanitaria più grave degli ultimi cento anni. Ma mentre il numero dei contagiati cresce a vista d’occhio - solo nel nostro Paese, al 20 marzo, erano più di 35mila - l’universo medico non è rimasto immobile e, nell’attesa della messa a punto di un vaccino specifico, diversi farmaci e molecole vengono testati per trattare i tanti malati ricoverati nei reparti di ospedale e nelle terapie intensive di tutto il mondo.

La decisione è dovuta alla scarsa probabilità che i trial raggiungano l'endpoint di efficacia, anche se il farmaco mostra segnali incoraggianti di attività terapeutica

Parigi (FRANCIA) – Stop, almeno per ora, agli studi sul farmaco palovarotene per la fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP): l'ha annunciato il 24 gennaio scorso la società farmaceutica francese Ipsen. La decisione di sospendere il dosaggio dei pazienti riguarda lo studio globale di Fase III MOVE (in corso anche in Italia, presso il reparto Pediatria II – Malattie Rare del Gaslini di Genova, diretto dalla dr.ssa Maja Di Rocco) e 3 studi di estensione di Fase II.

Ricerca farmacologica

Si tratta della prima e unica terapia sperimentale sviluppata per la patologia

Milano – Olipudasi alfa, versione ricombinante umana dell’enzima sfingomielinasi acida, ha dimostrato risultati positivi in due diversi studi clinici che lo hanno valutato nel trattamento del deficit di sfingomielinasi acida (ASMD), conosciuto anche come malattia di Niemann-Pick, in pazienti adulti e pediatrici. Olipudasi alfa è la prima e unica terapia enzimatica sostitutiva per questa malattia, per la quale oggi non vi sono trattamenti approvati.

Gli ultimi risultati mostrano una produzione di emoglobina anti-falcemica pari al 40% o più dell’emoglobina totale dopo sei mesi di trattamento

Milano - In occasione del 61° Congresso annuale della American Society of Hematology (ASH) in corso a Orlando (Florida), bluebird bio ha annunciato i risultati aggiornati relativi al Gruppo C dello studio clinico di Fase I/II HGB-206, tuttora in corso allo scopo di valutare la terapia genica LentiGlobin in pazienti con anemia falciforme, una malattia genetica grave, progressivamente invalidante, causata da una mutazione del gene della beta-globina.

Ricerca

Lo studio coinvolgerà l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e il Policlinico Gemelli di Roma

Roma – Le sindromi da iperaccrescimento sono delle patologie rare causate da mutazioni somatiche nel gene PIK3CA, che provocano una crescita sproporzionata di una o più parti del corpo. A queste malattie, che in precedenza si pensava fossero a sé stanti (macrodattilia, sindromi M-CM, Cloves, Klippel-Trenaunay e altre ancora), oggi ci si riferisce con l'acronimo PROS. Per queste condizioni, e per la rarissima sindrome di Proteus, è in corso una sperimentazione che coinvolge circa 20 Centri nel mondo, fra i quali due in Italia.

Terapia genica

I risultati di 5 anni di follow-up evidenziano costanti miglioramenti nelle principali tappe di sviluppo motorio, cognitivo e linguistico

South Plainfield (U.S.A.) – Nuovi risultati per la terapia genica PTC-AADC, in sperimentazione nei pazienti affetti da deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (deficit di AADC). I dati, presentati da PTC Therapeutics al 48° meeting annuale della Child Neurology Society e relativi a un follow-up fino a cinque anni post trattamento, hanno dimostrato miglioramenti clinicamente significativi e costanti nelle principali tappe dello sviluppo motorio, cognitivo e linguistico.

Sportello legale

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