Polmoni

I risultati di due studi clinici in pazienti adulti e pediatrici saranno alla base del dossier che sarà sottoposto alle agenzie regolatorie

Milano – Il farmaco olipudasi alfa ha dimostrato miglioramenti significativi della funzione polmonare e del volume della milza in pazienti con deficit di sfingomielinasi acida (ASMD). I risultati di due diversi studi clinici in pazienti adulti e pediatrici sono stati presentati all’edizione virtuale 2020 del congresso dell’American Society of Human Genetics (ASHG) e saranno alla base del dossier che sarà sottoposto a valutazione da parte delle agenzie regolatorie dalla seconda metà del 2021.

Ricerca

Lo stabilimento italiano di Anagni sarà il primo in Europa ad avviare la produzione del farmaco

Milano – Sanofi e GSK hanno avviato lo studio clinico di Fase I/II per il loro vaccino COVID-19, sviluppato sulla base di DNA-ricombinante in subunità e basato su una tecnologia consolidata, la stessa che Sanofi adotta già con successo per la produzione del vaccino antinfluenzale quadrivalente ricombinante. Proprio l’adozione di questa tecnologia consentirà di produrre un numero notevolmente maggiore di dosi.

Congresso ILC

I dati riguardano programmi di ricerca su epatiti virali, steatoepatite non alcolica e colangite sclerosante primitiva

In occasione del Digital International Liver Congress 2020 (ILC), che si è tenuto dal 27 al 29 agosto, Gilead Sciences ha presentato oltre 40 abstract che riflettono l’ampiezza dei programmi di ricerca dell’azienda nell’area delle epatiti virali, della steatoepatite non alcolica (NASH) e della colangite sclerosante primitiva (CSP).

Neonato

In uno studio di Fase IIb, il farmaco ha dimostrato di ridurre il bisogno di assistenza medica e le ospedalizzazioni

Milano – I risultati dello studio clinico di Fase IIb sull’impiego di nirsevimab in neonati pretermine sani hanno evidenziato una riduzione significativa del bisogno di assistenza medica e delle ospedalizzazioni legate alle infezioni del tratto respiratorio inferiore causate da virus respiratorio sinciziale (RSV). I dati della sperimentazione, pubblicati sulla rivista The New England Journal of Medicine, dimostrano per la prima volta che un anticorpo monoclonale a dose singola può proteggere i neonati per tutta la durata della stagione epidemica dell’RSV.

Vaccino

Il dato proviene da un’analisi intermedia dello studio COV001, tuttora in corso in più di 1.000 adulti sani

I risultati intermedi dello studio clinico di Fase I/II COV001, tuttora in svolgimento e condotto dall’Università di Oxford, hanno dimostrato che il vaccino AZD1222, sviluppato da AstraZeneca, è stato ben tollerato e ha generato importanti risposte immunitarie contro il virus SARS-CoV-2 in tutti i partecipanti arruolati.

Carta per la partecipazione

Il documento è frutto della collaborazione tra Consiglio Nazionale delle Ricerche, Comitato Nazionale di Bioetica e la piattaforma “Persone non solo Pazienti”

Roma – Portare il punto di vista di chi affronta la malattia nel cuore della sperimentazione per rendere le terapie sempre più a misura di pazienti e favorire la comprensione e il dialogo tra gli stessi pazienti e i medici. Accelerare il percorso della ricerca clinica e far arrivare prima i farmaci al paziente. Un contributo importante in questa direzione arriva adesso dalla Carta dei principi e dei valori per la partecipazione dei pazienti ai trial clinici, presentata il 1° luglio 2020 nel corso di una web press conference.

Farmaci

Il trattamento ha il potenziale per affrontare i due elementi critici del COVID-19: la replicazione virale e la risposta infiammatoria incontrollata

South Plainfield (USA) – Un nuovo farmaco che promette di sconfiggere il Coronavirus sta entrando in una fase avanzata di sperimentazione clinica: è una piccola molecola chiamata PTC299, sotto forma di compresse da somministrare per via orale. Il farmaco, sviluppato dalla biotech americana PTC Therapeutics, ha ottenuto dalla Food and Drug Administration il via libera per uno studio multinazionale di Fase II/III, randomizzato in doppio cieco e controllato con placebo. Negli Stati Uniti il trial partirà nei prossimi giorni, mentre in Spagna è stata già presentata la domanda di sperimentazione clinica, prevista anche in altri Paesi europei, in Brasile e in Australia.

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Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

BufalaVirus: le false notizie su COVID-19

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