avapritinib approvato in Italia

Una nuova opzione terapeutica per due patologie che affliggono la vita di poche centinaia di persone

Roma – Arriva in Italia un nuovo farmaco contro due malattie rare, la mastocitosi sistemica avanzata e il tumore stromale gastrointestinale con mutazione del recettore alfa del fattore di crescita derivato dalle piastrine (PDGFRA) D842V. Dopo l’approvazione dell’EMA, della Commissione Europea e di AIFA, è quindi ufficiale il via libera definitivo per avapritinib, prodotto da Blueprint Medicines.

Dolore addominale

Un facile accesso ai test genetici, un supporto nutrizionale e psicologico e un più stretto rapporto medico-paziente le necessità più espresse 

Roma – Cresce, seppur lentamente, la consapevolezza della popolazione rispetto ai temi che riguardano la sfera della salute dell’apparato digerente, in particolare sull’importanza della diagnosi precoce e dei campanelli d’allarme. Tuttavia, le zone d’ombra non mancano e i pazienti che convivono con un tumore gastrointestinale rivendicano una maggiore informazione sulla malattia e il percorso di cura e più attenzione agli aspetti della vita quotidiana, come la nutrizione, il supporto psicologico, i postumi dell’intervento chirurgico, gli effetti collaterali delle terapie oltre a una maggiore necessità di un più stretto contatto con il medico curante. Abbastanza soddisfacente l’informazione ricevuta dallo specialista dopo la diagnosi sulle terapie da adottare, mentre resta lacunoso e disomogeneo sul territorio nazionale l’accesso ai test genetici, offerti a meno di un paziente su 3.

Farmaci

La Commissione Europea si pronuncerà sull’eventuale approvazione del farmaco entro il prossimo mese di settembre

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) ha espresso parere positivo circa l’approvazione del farmaco avapritinib (nome commerciale Ayvakit) per il trattamento dei pazienti adulti affetti da tumori stromali gastrointestinali (GIST), non asportabili chirurgicamente o metastatici, nei quali si rilevi la mutazione D842V del gene PDGFRA. Avapritinib è un inibitore delle chinasi sviluppato da Blueprint Medicines.

Il trattamento adiuvante con imatinib dopo l’intervento non ha avuto alcun impatto sulla sopravvivenza libera da fallimento di imatinib (IFFS) né sulla sopravvivenza globale (OS) nei pazienti con tumori stromali del tratto gastrointestinale o rischio alto o intermedio (GIST). Il trattamento però ha mostrato di avere un effetto positivo sulla sopravvivenza libera da recidiva (RFS) in uno studio multicentrico di fase III appena pubblicato sul Journal of Clinical Oncology.

Secondo quanto riscontrato da un'analisi dei dati ricavati da un recente studio di Fase III, nei pazienti sottoposti ad intervento chirurgico di asportazione di un tumore stromale gastrointestinale (GIST) ad alto rischio, una successiva terapia adiuvante con il farmaco imatinib è in grado di ottenere migliori tassi di sopravvivenza libera da recidiva (RFS) e di sopravvivenza globale (OS) se portata avanti per un periodo di 3 anni piuttosto che per soli 12 mesi.

Il farmaco oncologico regorafenib di Bayer è stato approvato dalla Commissione Europea (EC) per il trattamento dei pazienti adulti con tumori stromali gastrointestinali (GIST) non resecabili o metastatici con progressione di malattia o intolleranti al trattamento  precedente con imatinib  e sunitinib  L’approvazione di  regorafenib nei GIST si basa sui risultati dello studio registrativo di fase III GRID che ha dimostrato un aumento statisticamente significativo della sopravvivenza libera da progressione di malattia (PFS) rispetto al placebo nei pazienti con GIST la cui malattia era progredita dopo trattamenti precedenti. Regorafenib è già approvato in EU per il trattamento di pazienti con  carcinoma  metastatico del colon retto (mCRC).

Il farmaco antitumorale regorafenib di Bayer è stato raccomandato dal Comitato Europeo per i medicinali per uso umano (CHMP) per l’approvazione per il trattamento dei pazienti adulti con tumori stromali gastrointestinali (GIST) non resecabili o metastatici con progressione di malattia o intolleranti al trattamento  precedente con imatinib  e sunitinib. La decisione della Commissione Europea sull’approvazione è attesa nel terzo quadrimestre del 2014. Regorafenib è già approvato in EU per il trattamento di pazienti con  carcinoma  metastatico del colon retto (mCRC).

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