Osservatorio Farmaci Orfani

Osservatorio Farmaci Orfani

L’OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (OSSFOR) è il primo centro studi e think-tank interamente dedicato allo sviluppo di policy innovative di incentivo e sostenibilità per il settore delle cure per malattie rare. OSSFOR nasce da una iniziativa congiunta del centro di ricerca C.R.E.A. Sanità (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) e della testata Osservatorio Malattie Rare.

Osservatorio Farmaci Orfani è realizzato con il contributo incondizionato di Alexion, Alnylam, Amicus Therapeutics, CSL Behring, Kyowa Kirin, Sanofi Genzyme, Shire Italia ora parte di Takeda e Vertex.

L'idea alla base del progetto OSSFOR è quella di un sistema di cura per le malattie rare che sia perfettamente integrato nel Sistema Sanitario Nazionale e in quelli regionali attraverso percorsi di cura dedicati, e nel quale l’utilizzo delle terapie possa essere ottimizzato al fine di massimizzarne il ritorno in termini di salute.
Per questo motivo, la Mission di OSSFOR consiste nel favorire una sinergia tra il mondo istituzionale, politico, accademico e imprenditoriale attraverso un libero confronto utile ad identificare le strategie da mettere in atto. La base di questo confronto è dato dall’analisi economica dell’impatto delle malattie rare, dalla valutazione dei farmaci orfani e dalle informazioni che l’Osservatorio si impegna a generare con continuità attraverso le proprie attività di ricerca.

Per informazioni approfondite su Osservatorio Farmaci Orfani e sulle iniziative svolte nell'ambito del progetto è possibile visitare il sito ufficiale di OSSFOR.

conferenza stampa sui farmaci orfaniGovernance farmaci orfani: tante questioni ancora irrisolte.
Le proposte di OSSFOR in un position paper dal titolo “HTA dei piccoli numeri”

Roma – Richiedere al Ministero della Salute che si detti la linea sul futuro dei farmaci orfani. Qualunque modalità di governance del mondo malattie rare che guardi all’equilibrio tra innovazioni di mercato, reali bisogni di salute dei malati rari e portafoglio del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) non può infatti prescindere da un utilizzo diffuso delle valutazioni di Health Technology Assessment (HTA). Purtroppo, la convergenza tecnico-politica sulle modalità per adeguare le valutazioni HTA ai piccoli numeri dei farmaci orfani non è ancora sufficiente e c’è quindi la necessità di attivare un confronto finalizzato e continuativo tra tutti gli stakeholder in gioco.

Facciata Ministero della SaluteLa terapia riabilitativa rappresenta l’unica terapia disponibile per molti malati rari

Il mondo associativo delle malattie rare si mobilita dopo i recenti provvedimenti sulla riabilitazione ospedaliera, sui quali il Ministero della Salute è stato chiamato a rispondere ad un’interpellanza parlamentare.
In una lettera consegnata oggi al Ministro Giulia Grillo e al Direttore Generale Andrea Urbani, 40 associazioni aderenti all’Alleanza Malattie Rare, nata su iniziativa della Senatrice Paola Binetti Presidente dell’Intergruppo Parlamentare per le malattie rare e che rappresenta oltre 80 associazioni di pazienti, esprimono perplessità in merito alle limitazioni che verrebbero introdotte dal decreto ministeriale “Criteri di Appropriatezza dell’accesso ai ricoveri di riabilitazione ospedaliera” e il suo allegato “Percorsi appropriati nella rete di riabilitazione”.

malattie rare, senatrice Paola BinettiIntervistata da OSSFOR, la senatrice traccia un bilancio del lavoro svolto nell'ultimo anno dall'Intergruppo Parlamentare Malattie Rare. Molto resta ancora da fare: in primis il nuovo Piano Nazionale Malattie Rare

Il 2018 si è appena concluso e, da una parte, ha consegnato ai 'malati rari' italiani alcune buone notizie, soprattutto sul fronte diagnostico: dalle Istituzioni, infatti, sono giunte importanti decisioni che preludono all'ampliamento delle patologie individuabili tramite lo screening neonatale, uno strumento di enorme valore, in quanto garantisce la diagnosi precoce di gravi condizioni congenite una volta che queste dispongano di terapie efficaci, in grado di incidere sensibilmente sul decorso di tali malattie e sulla qualità di vita dei pazienti. Tra gli attori che hanno portato all'attuazione di questi e altri provvedimenti c'è sicuramente l'Intergruppo Parlamentare Malattie Rare, recentemente 'rinato' grazie all'iniziativa della sua attuale presidente, la senatrice Paola Binetti, da lungo tempo impegnata a far valere, in ambito politico, le esigenze dei malati rari. Intervistata a fine 2018 da Francesco Macchia, coordinatore OSSFOR (Osservatorio Farmaci Orfani), la senatrice tira le somme del lavoro svolto finora dall'Intergruppo, illustrando, soprattutto, le priorità sanitarie da affrontare e le problematiche ancora aperte nel contesto italiano delle malattie rare.

Con la Legge 326/2003 è stato istituito un Fondo nazionale presso l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) in cui confluiscono il 5% delle spese annuali per attività di promozione delle aziende farmaceutiche. Il 50% delle risorse di tale fondo sono utilizzate per l’impiego, a carico del SSN, di farmaci orfani per il trattamento di malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di terapia, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie. A partire dall’11 gennaio 2019 sono cambiate le modalità per richiedere l’accesso: ecco come bisogna procedere. 

Farmaci orfani, presentazione del 2° Rapporto OSSFORLa spesa per i malati rari, in media, non si discosta significativamente da quella dei pazienti cronici con due co-morbilità.
Presentato il 2° Rapporto dell’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR)

Roma – Il settore dedicato alla ricerca ed allo sviluppo di trattamenti per malattie rare sembra in buona salute: offre ai pazienti nuove opportunità terapeutiche, e in tempi sempre più brevi. Nel 2018, 9 nuovi farmaci sono stati autorizzati all’immissione in commercio, per un totale di 95 farmaci orfani commercializzati in Italia. E, a livello nazionale (AIFA), si registra una significativa riduzione dei tempi del processo di approvazione negli ultimi anni: tra autorizzazione EMA e determina di prezzo e rimborso, si passa, infatti, da 35 mesi nel triennio 2003/2005, a 11 mesi nel triennio 2015/2017. I dati positivi - che attestano una particolare attenzione per questo settore sia da parte di chi investe nella ricerca, che degli enti regolatori – sono evidenziati nel 2° Rapporto dell’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR), presentato oggi a Roma a un pubblico di esperti, politici e stakeholder del settore.

farmaci orfani e malattie rareSecondo uno studio sloveno, nel nostro Paese sono disponibili 84 medicinali su 125 autorizzati. Passa troppo tempo, però, dall'approvazione all'arrivo sul mercato: 15 mesi

Lubiana (SLOVENIA) – Il sistema sanitario italiano garantisce l'accesso a 84 farmaci per le malattie rare, su 125 autorizzati: un numero che pone il nostro Paese al quarto posto a livello europeo, alle spalle di Germania, Regno Unito e Svezia. Se però si considera il tempo trascorso fra l'approvazione e la reale presenza sul mercato di questi medicinali, i 15 mesi dell'Italia possono sembrare troppi rispetto ai 3 della Germania o accettabili rispetto ai 32 della Bulgaria. Stesso discorso per i costi affrontati per questi farmaci: i circa 12 euro per abitante nel 2014 non rappresentano un dato negativo: solo 5 nazioni hanno una spesa superiore, mentre ben 15 dedicano al settore meno risorse di noi.

farmaci orfani, evento Osservatorio Farmaci OrfaniPiù ricerca, più investimenti e migliori normative di accesso.
Francesco Macchia (OSSFOR): “E’ importante riuscire a capitalizzare il potenziale di innovazione”

Firenze – È in crescita il settore dei farmaci orfani: nel 2017, sono state ben 10 le nuove terapie per le malattie rare su 73 farmaci autorizzati in totale dall’Agenzia Europea per i Medicinali. Aumenta anche l’investimento del servizio sanitario nazionale destinato alle malattie rare: rispetto alla spesa farmaceutica pubblica totale, dal 2015 al 2016 passa dal 5,0 al 5,9 per cento*. Anche sul fronte regolatorio la situazione migliora: il processo di accesso al mercato dei farmaci orfani passa da un tempo di attesa di 29 mesi tra l’autorizzazione dell’EMA alla determina di prezzo e rimborso AIFA per il triennio 2011/2013 a un tempo di 13 mesi per il triennio 2014/2016; un periodo più che dimezzato che velocizza l’effettiva disponibilità dei farmaci per i pazienti.



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