Farmaci

Il farmaco è utilizzato nel trattamento delle crisi epilettiche associate alla patologia 

Firenze – Il farmaco Epidyolex® a base di cannabidiolo, sviluppato da GW Pharmaceuticals, ora parte di Jazz Pharmaceuticals, è stato approvato per il rimborso dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) come trattamento aggiuntivo delle crisi epilettiche associate a sclerosi tuberosa (TSC) in pazienti di età pari o superiore ai due anni.

Terapia genica

L’appello di Fondazione Telethon: “Occorre uno sforzo congiunto per scongiurare il ritiro dal mercato di questi farmaci innovativi e salvavita, nonostante la scarsa redditività”

Roma – La terapia genica deve continuare a essere disponibile per chi ne ha bisogno, costi quel che costi: è questo l’impegno preso dalla Fondazione Telethon di fronte a uno scenario reso sempre più difficile dai costi di sviluppo e mantenimento sul mercato di farmaci salvavita ma più complessi di quelli ‘tradizionali’ e spesso destinati a pochi pazienti. Questo il messaggio lanciato dal Direttore Generale di Fondazione Telethon, Francesca Pasinelli, in occasione dell’Evento di brokerage: la ricerca sanitaria incontra l’industria, recentemente tenutosi a Roma, presso il Ministero della Salute, e dedicato alla valorizzazione dei risultati e del trasferimento tecnologico. Come ha evidenziato Pasinelli, “anche quando il trasferimento tecnologico funziona e la ricerca riesce a portare a termine la sua missione ottenendo l’approvazione da parte delle autorità regolatorie di farmaci salvavita, nell’ambito delle terapie avanzate per le malattie rare le sfide non sono finite.”

EMA

Se approvato, il farmaco rappresenterà il primo trattamento biologico disponibile per i pazienti europei affetti dalla patologia 

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l'approvazione di burosumab per il trattamento dell'ipofosfatemia legata a FGF23 nell'osteomalacia oncogenica associata a tumori mesenchimali fosfaturici che non possono essere resecati o localizzati in modo curativo, in pazienti a partire da un anno di età. In Europa, burosumab è già autorizzato per il trattamento dell’ipofosfatemia legata all'X (XLH).

EMA

La patologia rappresenta una forma molto rara e grave di diarrea congenita cronica 

Milano – L’azienda farmaceutica Napo Therapeutics ha presentato all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) una richiesta per il riconoscimento dello status di farmaco orfano alla molecola crofelemer per una rara forma di diarrea congenita cronica chiamata malattia da inclusioni microvillari (MVID). Si tratta di una patologia genetica intestinale molto grave che colpisce i bambini sin dalla nascita, condannandoli ad alimentarsi per tutta la vita attraverso nutrizione parenterale.

Farmaci

Cosa serve all’industria bio-farmaceutica per portare rapidamente le terapie al letto del paziente? Intervista alle coordinatrici del GDL Malattie Rare e Farmaci Orfani di Federchimica Assobiotec

Una malattia si definisce rara quando la sua prevalenza non supera una determinata soglia: nell’Unione Europea un caso su 2.000 abitanti. Molte patologie sono però molto più rare, arrivando talvolta ad una frequenza di un caso su un milione di persone. I pazienti colpiti da malattie rare, gravi, fortemente invalidanti o che possono mettere in pericolo la loro vita, devono essere tutelati garantendo loro un tempestivo accesso a farmaci che hanno un'elevata valenza terapeutica e che rappresentano l’unica concreta possibilità di trattamento.

Approvazione

Si tratta dell'unico trattamento autorizzato per questa forma di anemia emolitica autoimmune

Milano - La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato il trattamento con sutimlimab-jome per ridurre la necessità di trasfusioni di globuli rossi in pazienti adulti affetti da malattia delle agglutinine fredde (CAD). Sutimlimab è il primo e unico trattamento approvato per le persone con CAD e funziona inibendo la distruzione dei globuli rossi.

AIFA

Negli ultimi cinquant’anni solo due altri farmaci sono stati approvati per questa rara forma di tubercolosi

Un nuovo farmaco approvato contro una malattia tanto diffusa quanto sottostimata e, purtroppo, particolarmente resistente ai trattamenti: stiamo parlando della tubercolosi (TB), provocata dal Mycobacterium tuberculosis (un batterio comunemente noto come Bacillo di Koch), che secondo le ultime stime solo nel 2020 si è resa responsabile del decesso di oltre 1,5 milioni di persone in tutto il mondo. Il farmaco in questione è stato sviluppato da Viatris, azienda con sede negli Stati Uniti, che ha recentemente dato annuncio del via libera alla rimborsabilità di pretomanid (nome commerciale (Dovprela) da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA); si tratta dell’unico farmaco approvato in via esclusiva per la tubercolosi polmonare a estesa farmaco-resistenza. Prima dello sviluppo di pretomanid, solo altri due medicinali contro la tubercolosi erano stati approvati nell’ultimo mezzo secolo.

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