Farmaci orfani

Farmaci

I pazienti trattati con il farmaco negli studi clinici hanno mostrato significativi miglioramenti del prurito, degli acidi biliari sierici, della bilirubina e della crescita

Foster City (U.S.A.) – Il farmaco maralixibat potrebbe presto essere disponibile in Europa non solo per i pazienti affetti da sindrome di Alagille (ALGS), ma anche per quelli con colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC). Va in questa direzione la richiesta presentata all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) da Mirum Pharmaceuticals, con la quale l'azienda chiede una variazione dell'autorizzazione all'immissione in commercio del farmaco.

inebilizumab disponibile in Italia

AIFA ha approvato l’impiego del farmaco in regime di rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale

Milano – L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato il rimborso di inebilizumab per il trattamento dei pazienti adulti affetti da disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD). Inebilizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato afucosilato diretto contro i linfociti B che esprimono l’antigene di superficie CD19, linfociti che sono primariamente coinvolti nel meccanismo patologico della NMOSD.

nuovo farmaco per Colestasi intraepatica familiare progressiva

Il professor Richard Thompson (Regno Unito): “La molecola ha dimostrato di poter indurre una significativa riduzione del prurito e degli acidi biliari sierici”

Il 7 ottobre 2022 si è svolto a Pompei l’evento per il lancio in Italia del farmaco odevixibat, prodotto da Albireo Pharma, per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC). Durante l’evento, denominato “Together hand in hand”, Richard Thompson, professore di epatologia molecolare presso il King’s College di Londra, ha fatto il punto sulle terapie disponibili per la patologia, mettendo a confronto gli approcci terapeutici tradizionali con i nuovi farmaci inibitori del trasporto ileale degli acidi biliari (IBAT), come obevixibat. Questo medicinale rappresenta una promettente alternativa non chirurgica per il trattamento di questa rara malattia genetica che colpisce uno su 50.000-100.000 bambini in tutto il mondo e che causa gravi alterazioni nella sintesi e nel trasporto della bile.

approvazione europea per maralixibat

Il farmaco è indicato per il trattamento del prurito colestatico associato alla patologia in pazienti di almeno due mesi di età

La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco maralixibat (nome commerciale Livmarli) per il trattamento del prurito colestatico in pazienti con sindrome di Alagille (ALGS) di età pari o superiore a due mesi. L’approvazione fa seguito al parere positivo recentemente espresso dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). Maralixibat è il primo e unico farmaco approvato sia nell’Unione Europea che negli Stati Uniti per il trattamento di questa rara malattia epatica che colpisce una persona su 30.000 a livello globale.

Ospedale Papa Giovanni XXIII

Il nuovo farmaco si è rivelato efficace nella riduzione degli acidi biliari sierici ed è ben tollerato dai bambini

Bergamo – Sono passate poche settimane dal via libera di AIFA alla rimborsabilità del nuovo farmaco odevixibat per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC), malattia rara del fegato che colpisce i bambini spesso nel primo anno di vita. Al Papa Giovanni XXIII i primi pazienti hanno ricevuto la terapia per questa patologia.

Agenzia Europea per i Medicinali (EMA)

L’approvazione ufficiale del farmaco da parte della Commissione Europea dovrebbe arrivare nei prossimi mesi

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo in merito all’impiego di maralixibat per il trattamento del prurito colestatico in pazienti con sindrome di Alagille (ALGS) dai due mesi di età. Il giudizio favorevole del CHMP rappresenta la raccomandazione scientifica alla Commissione Europea per il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio di un farmaco in Europa. Nel 2021, maralixibat aveva già ottenuto l’approvazione della Food and Drug Administration statunitense come primo e unico trattamento contro il prurito colestatico in pazienti ALGS di almeno un anno.

Farmaci

AIFA ha approvato l’uso del farmaco come trattamento di seconda linea in pazienti adulti con anticorpi anti-AQP4

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di eculizumab, un inibitore del complemento C5, come trattamento di seconda linea, in seguito a rituximab, nei pazienti adulti con disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) positivi agli anticorpi anti-acquaporina 4 (AQP4) con storia clinica di almeno una recidiva negli ultimi 12 mesi. L’approvazione è stata pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale n.210.

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