approvazione europea per maralixibat

Il farmaco è indicato per il trattamento del prurito colestatico associato alla patologia in pazienti di almeno due mesi di età

La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco maralixibat (nome commerciale Livmarli) per il trattamento del prurito colestatico in pazienti con sindrome di Alagille (ALGS) di età pari o superiore a due mesi. L’approvazione fa seguito al parere positivo recentemente espresso dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). Maralixibat è il primo e unico farmaco approvato sia nell’Unione Europea che negli Stati Uniti per il trattamento di questa rara malattia epatica che colpisce una persona su 30.000 a livello globale.

Ospedale Papa Giovanni XXIII

Il nuovo farmaco si è rivelato efficace nella riduzione degli acidi biliari sierici ed è ben tollerato dai bambini

Bergamo – Sono passate poche settimane dal via libera di AIFA alla rimborsabilità del nuovo farmaco odevixibat per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC), malattia rara del fegato che colpisce i bambini spesso nel primo anno di vita. Al Papa Giovanni XXIII i primi pazienti hanno ricevuto la terapia per questa patologia.

Agenzia Europea per i Medicinali (EMA)

L’approvazione ufficiale del farmaco da parte della Commissione Europea dovrebbe arrivare nei prossimi mesi

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo in merito all’impiego di maralixibat per il trattamento del prurito colestatico in pazienti con sindrome di Alagille (ALGS) dai due mesi di età. Il giudizio favorevole del CHMP rappresenta la raccomandazione scientifica alla Commissione Europea per il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio di un farmaco in Europa. Nel 2021, maralixibat aveva già ottenuto l’approvazione della Food and Drug Administration statunitense come primo e unico trattamento contro il prurito colestatico in pazienti ALGS di almeno un anno.

Farmaci

AIFA ha approvato l’uso del farmaco come trattamento di seconda linea in pazienti adulti con anticorpi anti-AQP4

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di eculizumab, un inibitore del complemento C5, come trattamento di seconda linea, in seguito a rituximab, nei pazienti adulti con disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) positivi agli anticorpi anti-acquaporina 4 (AQP4) con storia clinica di almeno una recidiva negli ultimi 12 mesi. L’approvazione è stata pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale n.210.

Massimo Mineo

La molecola si basa su un principio attivo ricavato da una pianta dell’Amazzonia peruviana

Milano – L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso lo status di farmaco orfano a crofelemer, molecola sviluppata dall’azienda farmaceutica Napo Therapeutics, per il trattamento della malattia da inclusioni microvillari (MVID), rara forma di diarrea cronica. La decisione arriva al termine del processo di valutazione avviato lo scorso 19 maggio 2022, con la presentazione all’EMA della domanda di designazione di farmaco orfano.

Farmaci

Nel nostro Paese sono circa 1200 i pazienti che convivono con questa patologia rara del sistema nervoso centrale 

Monza – I pazienti con disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD), una malattia rara e debilitante del sistema nervoso centrale, hanno da oggi a disposizione satralizumab, primo trattamento sottocutaneo, in monoterapia o in combinazione, sviluppato e studiato specificamente per i pazienti adulti e adolescenti con diagnosi di NMOSD, ad elevata efficacia, sicura e somministrabile per via sottocutanea al domicilio.

DNA

Nuovo appello da Fondazione Telethon: “Necessarie azioni concrete europee per contrastare il ritiro dal mercato di terapie geniche salvavita”

Milano – Prosegue l’impegno per contrastare la tendenza sempre più forte da parte delle aziende farmaceutiche e biotecnologiche a disinvestire nell’ambito delle malattie rare per ragioni di insufficiente ritorno economico, cercando soluzioni alternative per rendere disponibili le terapie geniche salvavita per i bambini nati con malattie genetiche rare.

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