Anemia falciforme

Si tratta della prima terapia mirata alla prevenzione delle crisi vaso-occlusive ricorrenti disponibile nel nostro continente

La Commissione Europea (CE) ha ufficialmente approvato il farmaco crizanlizumab (Adakveo®) per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive ricorrenti (VOC) o “crisi dolorose” nei pazienti con anemia falciforme a partire dai 16 anni di età. Crizanlizumab può essere somministrato come terapia aggiuntiva a idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC) o come monoterapia nei pazienti per i quali il trattamento con HU/HC è inappropriato o inadeguato.

Farmaci

Il farmaco è dotato di un meccanismo d’azione unico, progettato per affrontare diversi fattori alla base della patologia

La biotech francese Alzprotect ha annunciato che sono stati individuati i primi 5 pazienti per avviare la sperimentazione clinica di Fase IIa sul farmaco AZP2006 nella paralisi sopranucleare progressiva, patologia rara attualmente orfana di terapia. La molecola AZP2006, che è stata recentemente denominata “ezeprogind” dall’Organizzazione Mondiale della Sanità, ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e dalla FDA statunitense.

EMA

Se approvato, sarebbe il primo trattamento in Europa per questa forma di nanismo di origine genetica

San Rafael (USA) – In Europa potrebbe essere imminente l'arrivo del primo farmaco per il trattamento dei bambini affetti da acondroplasia, la forma più comune di bassa statura sproporzionata nell'uomo. L'azienda BioMarin ha infatti presentato all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per il farmaco sperimentale vosoritide, un analogo del peptide natriuretico di tipo C (CNP) da somministrare per iniezione una volta al giorno. Una volta completato il controllo di convalida da parte dell'EMA, la revisione della MAA inizierà nell'agosto 2020.

Approvazione

Il farmaco ha dimostrato di ridurre in modo significativo il tasso di crisi vaso-occlusive associate alla malattia

Basilea (SVIZZERA) – Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata di crizanlizumab (Adakveo®) per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive (VOC) ricorrenti e delle conseguenti crisi dolorose nei pazienti con anemia falciforme a partire dai 16 anni di età. Crizanlizumab può essere somministrato come terapia aggiuntiva a idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC) o come monoterapia nei pazienti per i quali HU/HC è inappropriata o inadeguata.

Uretra

Nello studio JAVELIN Bladder 100, il trattamento ha aumentato la sopravvivenza globale mediana del 50% rispetto allo standard di cura

Darmstadt (GERMANIA) e New York (USA) – Le società Merck e Pfizer hanno annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato la domanda di licenza biologica supplementare (sBLA) per avelumab nel trattamento di mantenimento dei pazienti con carcinoma uroteliale (UC) localmente avanzato o metastatico, che non è progredito dopo la chemioterapia di prima linea a base di platino.

Bronchi

Il medicinale ha già ottenuto lo status di farmaco orfano in Europa e Stati Uniti

La ciclosporina A da inalazione (L CsA i) ha ottenuto la designazione Fast Track della Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della sindrome da bronchiolite obliterante (BOS). Il trattamento è in fase di sviluppo clinico avanzato ed era già stato riconosciuto come farmaco orfano dalla stessa FDA e dall’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali). In tutto il mondo si stima che 30mila persone sottoposte a trapianto di polmone o di cellule staminali ematopoietiche siano affette da sindrome da bronchiolite obliterante.

L’intervista a Laura Crippa, General Manager RAReg, in occasione del IV Orphan Drug Day

In Europa, prima di poter essere immesso in commercio, un farmaco orfano (così come qualsiasi altro nuovo medicinale) deve essere autorizzato a livello comunitario da parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA, European Medicine Agency), una volta che ne siano state comprovate sicurezza ed efficacia. L’autorizzazione all’immissione in commercio (AIC), che deve essere ufficialmente sancita dalla Commissione Europea (CE), è tuttavia solo il primo passo prima che il farmaco sia disponibile ai pazienti di ogni singolo Paese d’Europa.

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