Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 18 Ottobre 2023

Deficit ormone della crescita: disponibile nuovo trattamento Somatrogon,

Diagnosi precoce e lavoro multidisciplinare tra pediatri e specialisti fondamentali per garantire che i pazienti con deficit di GH possano raggiungere un'altezza normale in età adulta e crescere più sani

Somatrogon, l’innovativo ormone della crescita a lunga durata d’azione per il trattamento del deficit di GH in età pediatrica, sviluppato da Pfizer, ha ottenuto la rimborsabilità nel nostro Paese. La nuova opzione terapeutica, che consente ai piccoli pazienti di passare da un’iniezione giornaliera di trattamento a una alla settimana, è stata presentata oggi in un incontro con i media, moderato dalla direttrice di Omar Ilaria Ciancaleoni Bartoli, dedicato ad approfondire aspetti clinici e psicologici di una patologia rara la cui prevalenza va da 1/4000 a 1/10.000 bambini.

: Autore: Redazione; 13 Settembre 2023

Agenzia Italiana del Farmaco apre le porte: nasce “AIFA Incontra”

L’iniziativa, presentata ieri, prevede una serie di incontri con i portatori di interesse che saranno resi pubblici

AIFA Incontra è un'iniziativa dell'Agenzia Italiana del Farmaco per attuare forme dirette di dialogo e ascolto, in trasparenza, con i soggetti portatori di interessi costituiti in forma associata che ne presentino richiesta motivata. L’iniziativa è stata presentata ieri con una conferenza stampa (qui la registrazione) alla presenza del Presidente Giorgio Palù, del Direttore Generale sostituto Anna Rosa Marra.

“Tra poco - ha ricordato Palù durante la conferenza - saranno 20 anni dall’istituzione dell’agenzia e c’è in ballo una riforma, questi momenti si collocano in un tempo di svolta per il Paese. La salute e le scienze biomediche sono il futuro. Sentiamo l’esigenza di dialogare con l’industria farmaceutica, le fondazioni, le associazioni non solo industriali ma anche dei pazienti, delle malattie rare, le società scientifiche; c’è n’è bisogno in questo Paese, che investe in ricerca il 2% del Pil. Un tavolo con le Regioni esiste fin dall’inizio del mio mandato, ora il progetto si ampia. Puntiamo a fare di questa iniziativa un punto di miglioramento dell’Agenzia. Come ente pubblico, avendo obbligo di trasparenza ed efficacia, vogliamo creare un canale semplificato di apertura e di miglioramento del processo di comunicazione e condivisione.”

“‘Aifa Incontra’ aumenta la velocità di accesso e condivisione – ha precisato Marra un maggior coinvolgimento con i nostri interlocutori ci consentirà di migliorare anche le competenze dell’agenzia, a livello europeo e internazionale. Una forma di collaborazione virtuosa, di raccolta di opportunità. Aifa vuole raccogliere le aspettative degli stakeholder, raccogliendo tutti gli input che possono arrivare dai nostri interlocutori. Questo si andrà a incardinare nella nuova Aifa, per poter dare i migliori farmaci a tutti i cittadini italiani”.

“Saranno inammissibili le richieste di incontri finalizzate a rappresentare tematiche riconducibili a procedure di valutazione in corso presso la Commissione Tecnico Scientifica (CTS) e il Comitato Prezzi Rimborso (CPR) dell’AIFA – conclude Marra - e quelle riferite a procedure europee in corso relative ad autorizzazione e negoziazione dei medicinali”.

GLI INCONTRI DI "AIFA INCONTRA" - LA PROCEDURA DA SEGUIRE

Gli incontri sono disciplinati dal "Regolamento di istituzione e funzionamento" adottato con Delibera del Consiglio di Amministrazione n. 20 del 7 giugno 2023 e disponibile nei "Documenti correlati", insieme alla relativa modulistica.

Le richieste di partecipazione agli incontri devono essere indirizzate esclusivamente alla casella PEC Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo. indicando nell’oggetto: “PRES – Richiesta partecipazione AIFA INCONTRA”.

Ogni altra comunicazione tra AIFA e i soggetti esterni interessati per ogni aspetto riguardante l’attività di AIFA Incontra avviene tramite la casella di posta elettronica Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo..
A tale casella sono indirizzate le richieste di informazioni, l’invio della documentazione relativa agli incontri e ogni comunicazione successiva o connessa alla richiesta.

Gli incontri avverranno esclusivamente nei locali dell’AIFA e possono svolgersi anche in modalità telematica.

I rappresentanti dell’Aifa, previa prenotazione attraverso il portale, si confronteranno vis-a-vis con tutti i portatori di interesse che ne faranno richiesta. I temi e gli argomenti affrontati saranno pubblicati sul sito istituzionale, mentre sul canale YouTube verrà inserita la registrazione integrale di ogni evento. Sarà inoltre resa pubblica l’agenda degli appuntamenti con le relative tematiche affrontate nel corso di ogni singolo appuntamento.

L’agenda degli incontri sarà pubblica e saranno pubblici anche gli eventuali documenti oggetto di incontro.
Anche le associazioni di pazienti potranno accedere a tali incontri con la modalità sopraindicata.

Per ulteriori informazioni si prega di consultare il sito Aifa.

: Autore: Redazione; 09 Settembre 2023

Il farmaco ha dimostrato di ridurre la patologica formazione di nuovo tessuto osseo al di fuori dello scheletro

Milano – La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato il farmaco palovarotene, un retinoide indicato per la riduzione del volume di nuovi focolai di ossificazione eterotopica in pazienti adulti e pediatrici, di età pari o superiore a 8 anni per le femmine e 10 anni per i maschi, affetti da fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP).

: Autore: Redazione; 23 Giugno 2023

Il farmaco è indicato per il trattamento dell’infezione virale in pazienti adulti che sono stati sottoposti a trapianto d’organo o di cellule staminali

Roma – Oggi i pazienti italiani sottoposti a trapianto hanno a disposizione una nuova opzione terapeutica in grado di contrastare un’eventuale infezione da citomegalovirus refrattaria ai più comuni trattamenti antivirali. Con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determina AIFA n. 424, è stata infatti ufficializzata la rimborsabilità in Italia di maribavir, farmaco orfano per il trattamento dell'infezione/malattia da citomegalovirus (CMV) refrattaria a una o più terapie precedenti in pazienti adulti che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) o di organo solido (SOT). Con la decisione dell’Agenzia Italiana del Farmaco, maribavir, il primo trattamento orale che inibisce la proteina chinasi UL97 specifica del CMV e i suoi substrati naturali, è classificato in Fascia A-PHT, a carico del Servizio Sanitario Nazionale.

: Autore: Redazione; 31 Marzo 2023

AIFA ha approvato l’impiego del farmaco in regime di rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale

Milano – L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato il rimborso di inebilizumab per il trattamento dei pazienti adulti affetti da disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD). Inebilizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato afucosilato diretto contro i linfociti B che esprimono l’antigene di superficie CD19, linfociti che sono primariamente coinvolti nel meccanismo patologico della NMOSD.

: Autore: Redazione; 18 Ottobre 2022

AIFA ha approvato l’uso del farmaco come trattamento di seconda linea in pazienti adulti con anticorpi anti-AQP4

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di eculizumab, un inibitore del complemento C5, come trattamento di seconda linea, in seguito a rituximab, nei pazienti adulti con disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) positivi agli anticorpi anti-acquaporina 4 (AQP4) con storia clinica di almeno una recidiva negli ultimi 12 mesi. L’approvazione è stata pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale n.210.

: Autore: Redazione; 14 Ottobre 2022

La molecola si basa su un principio attivo ricavato da una pianta dell’Amazzonia peruviana

Milano – L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso lo status di farmaco orfano a crofelemer, molecola sviluppata dall’azienda farmaceutica Napo Therapeutics, per il trattamento della malattia da inclusioni microvillari (MVID), rara forma di diarrea cronica. La decisione arriva al termine del processo di valutazione avviato lo scorso 19 maggio 2022, con la presentazione all’EMA della domanda di designazione di farmaco orfano.