Ipofosfatemia

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OssMalattieRare Buone notizie per chi è affetto da #HIV . Lo studio di Fase III BRIGHTE su fostemsavir in adulti con infezione da HIV-1 multitrattati, sono stati registrati miglioramenti nella soppressione virologica e nella risposta immunologica. I dettagli: bit.ly/2ZmSd6b pic.twitter.com/qaQw5fhbu8
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OssMalattieRare #Duchenne , sollevati dubbi di sicurezza sul farmaco golodirsen. L'azienda è già pronta a reagire e incontrarsi con Food and Drug Administration degli USA. bit.ly/2Hk6UfQ pic.twitter.com/lEpa6cQK2o
1 day ago.
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OssMalattieRare Un team dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena ha pubblicato di recente, sulla rivista Journal of Neuro-Oncology, i risultati di uno studio in Fase II che mostrano i benefici di un chemioterapico su pazienti con glioma maligno in recidiva. #Cancro bit.ly/2NiVcGl pic.twitter.com/8mWd51boZx
2 days ago.
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OssMalattieRare Le #malattierare sono tali solo singolarmente: in totale colpiscono oltre 350 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa la metà sono bambini. "Collaborazione" è il metodo più efficace per combatterle. L'approfondimento bit.ly/2ze3B5M pic.twitter.com/Uq9FkQt81v
2 days ago.
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OssMalattieRare Buone notizie dall'Indianapolis (U.S.A.) per l' ultra-rara iperossaluria secondaria. Il farmaco sperimentale ALLN-177 è efficace e tollerabile in Fase II. Tutti i dettagli qui: bit.ly/33HUOqz pic.twitter.com/RtrAIqwj34
4 days ago.

Tumori rari

I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

Per ulteriori approfondimenti clicca qui.

Foto di glioma

Lo rivela uno studio condotto dai ricercatori dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena

Roma - Il trattamento dei tumori cerebrali rappresenta una delle sfide più difficili in ambito oncologico. I gliomi sono tumori che originano dal sistema nervoso centrale e hanno in Italia una incidenza di 5-6 casi per 100.000 persone adulte per anno (dati AIOM 2018). Si tratta di neoplasie eterogenee e aggressive, per le quali esistono pochi spazi terapeutici, per cui ogni piccolo passo della ricerca clinica che ne migliori la prognosi è da considerarsi un risultato incoraggiante.

Ricerca scientifica

I fondi derivano dal Bando Giovani Ricercatori 2019 promosso dalla Fondazione Italiana Linfomi Onlus

La Fondazione Italiana Linfomi Onlus (FIL) promuove il Bando Giovani Ricercatori: 100.000 euro per finanziare un progetto di ricerca sui linfomi ideato e condotto da un giovane ricercatore sotto i quaranta anni. Il Bando, reso possibile grazie alla collaborazione con la Fondazione Giulia Maramotti e la Fondazione GRADE Onlus, ha lo scopo di sostenere le attività condotte da giovani ematologi incoraggiando la crescita dei gruppi di ricerca all’interno dei centri italiani FIL che si occupano di diagnosi e terapie del linfoma.

Farmaci

Il trattamento sarà rimborsato dal SSN con l’innovativa formula “payment at result”: si paga solo se la terapia funziona

Finalmente la terapia CAR-T tisagenlecleucel sarà disponibile anche in Italia: questo importante traguardo è stato tagliato grazie alla collaborazione tra AIFA, il Ministero della Salute, le Regioni, il Centro Nazionale Trapianti e Novartis, l’azienda produttrice del farmaco (noto anche con il nome commerciale Kymriah). La notizia era attesa da tempo da medici e pazienti, visto che l’approvazione del trattamento in Europa risale ad un anno fa (agosto 2018). La terapia è indicata per pazienti pediatrici e adulti (fino a 25 anni di età) affetti da leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B e per pazienti adulti affetti da linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL).

Adenocarcinoma

Uno studio dell’IRCCS Istituto Nazionale Tumori Regina Elena apre nuovi scenari per dei trattamenti selezionati in base alle specifiche caratteristiche molecolari del singolo tumore

Oggi la medicina di precisione è in grado di individuare “il corredo” molecolare del singolo tumore, valutare l’efficacia di un trattamento e scegliere in tempo reale la strategia terapeutica. In alcuni tumori del polmone, ad esempio, la chemioterapia di prima linea non ha gli effetti attesi, anzi risulta pressoché inefficace, ma grazie alle caratterizzazioni molecolari è possibile prevedere l’efficacia del trattamento e optare subito per altre terapie. In Italia sono attese oltre 40.000 nuove diagnosi di tumore del polmone ogni anno, di cui il 40% è rappresentato dagli adenocarcinomi (fonte AIOM).

Cellule tumorali

La molecola nanofenretinide è stata testata su una varietà di cellule tumorali tra cui colon, polmone, melanoma, sarcoma, mammella, ovaio e glioblastoma

Un nuovo farmaco antitumorale in grado di neutralizzare le cellule cancerogene è stato creato dall’Istituto Superiore di Sanità, in collaborazione con l’Università Alma Mater di Bologna e l’Università Cattolica, e i risultati sono stati pubblicati pochi giorni fa sulla rivista Cell Death and Disease. Lo studio, reso possibile grazie ai finanziamenti dell’Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro (AIRC), descrive una nuova formulazione del farmaco fenretinide, che in passato aveva mostrato un promettente effetto antitumorale in fase preclinica, ma che nell’uomo non aveva dato i risultati sperati a causa della sua scarsa biodisponibilità.

Sarcoma di Ewing

L’iniziativa è servita a rilanciare anche i progetti PartOfIt e Infosarcoma

I sarcomi sono tumori rari e ultra rari perché colpiscono circa 4.000 nuovi pazienti l'anno in Italia: ne esistono oltre 80 diversi tipi, dai sarcomi delle ossa a quelli delle parti molli, che includono anche i tumori stromali gastrointestinali (GIST) e i desmoidi, forme benigne ma spesso aggressive che si sviluppano dai fibroblasti. Possono interessare qualsiasi parte del corpo e insorgere a qualsiasi età. I sarcomi restano tumori poco conosciuti, per la loro rarità e complessità, non solo dai comuni cittadini, ma anche dalla maggior parte dei medici non specialisti. I sintomi, specie all'inizio, non sono specifici e questo non facilita il sospetto diagnostico. La diagnosi corretta e tempestiva, da parte di patologi esperti, è assolutamente necessaria prima di iniziare qualsiasi trattamento, sia per l’esito sulla malattia sia per la qualità di vita dei pazienti.

Medico

All'evento formativo “Primus” si è delineato lo scenario attuale dei bisogni terapeutici dei pazienti e il ruolo degli specialisti nella diagnosi e trattamento di questo raro tumore

Padova – Non solo melanoma. Non tutti sanno che l’eccessiva esposizione al sole, tipica di questa stagione, è associata anche ad un altro tipo di tumore della pelle: il carcinoma a cellule di Merkel (MCC, Merkel Cell Cancer). Si tratta di una forma rara e aggressiva di cancro cutaneo che ogni anno in Europa colpisce circa 2.500 nuovi pazienti. Fondamentale, sia nella diagnosi sia nel trattamento, è un approccio multidisciplinare che preveda il coinvolgimento di medici chirurghi, dermatologi, oncologi, anatomopatologi e chirurghi plastici.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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