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OssMalattieRare “Il mio viaggio nella #SLA ”, storie di pazienti in un percorso condiviso con esperti e familiari. Per l'autore Antonio Pinna «le battaglie più importanti riguardano l'assistenza, i fondi sono scarsi rispetto ai bisogni reali». bit.ly/2PQi7r5 pic.twitter.com/KHFOqktlmK
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OssMalattieRare SAVE THE DATE Il 29 Ottobre si terrà il 3° #OrphanDrugDay " #FarmaciOrfani e SSN, storia di un circolo virtuoso" @MinisteroSalute , Roma Per maggiori info bit.ly/2S9tUSV pic.twitter.com/yomrOQH173
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OssMalattieRare Paula Morandi è affetta da #LHON , una #malattiarara che comporta gravi problemi alla vista. Recentemente è stata condannata per truffa ai danni perché considerata una 'falsa cieca'. Le dichiarazioni di Assia Andrao @retina_italia bit.ly/2PcWrbz pic.twitter.com/C6B0YJCAJw
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OssMalattieRare Conseguenze sulla sfera emotiva, fisica, e lavorativa. È quanto emerge dall’indagine mondiale che ha avuto come obiettivo quello di esaminare le esperienze di 1.050 #caregiver di persone con #sclerosimultipla . #MultipleSclerosis bit.ly/2yyfeV3 pic.twitter.com/MlSexmScEI
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OssMalattieRare Ad un anno dalla prima giornata nazionale della Dermatite Atopica nasce l’Osservatorio dedicato alla ricerca sull'impatto socio-economico dell' #Atopia e delle malattie ad essa riconducibili. 24 Ottobre 2018, Roma. bit.ly/2CtHKKr
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Tumori rari

I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

Per ulteriori approfondimenti clicca qui.

La policitemia vera è una patologia ematologica cronica, che non sempre viene riconosciuta e diagnosticata tempestivamente. La diagnosi della policitemia vera è però fondamentale per una corretta terapia. Il trattamento della malattia in stadio proliferativo si ottiene cercando di ridurre la massa eritrocitaria ricorrendo alla salassoterapia o a farmaci come l’interferone o l’idrossiurea. Le scelte terapeutiche devono essere però massimamente personalizzate, in funzione dei fattori di rischio per il paziente.

Guido Finazzi per policitemia veraLa policitemia vera è una rara neoplasia mieloproliferativa a decorso lento e progressivo. Per capire di cosa si tratta possiamo iniziare esplorandone l’etimologia: Poli sta per “molti”, cito sta per “cellule” ed emia è il suffisso che indica il “sangue”. Letteralmente, policitemia significa “molte cellule nel sangue”. C’è poco da aggiungere a riguardo perché la policitemia vera è una malattia che si evidenzia con un elevato grado di eritrocitosi (aumento dei globuli rossi), trombocitosi (aumento delle piastrine) e con una leucocitosi (aumento dei globuli bianchi) di grado variabile. La prima e più evidente problematica connessa a questa malattia è l’insorgenza di eventi trombotici, che si manifestano in qualcosa più del 30% dei pazienti includendo soprattutto infarti del miocardio, ischemie celebrali e trombosi delle vene profonde. Gran parte dei pazienti lamenta sintomi come cefalee, dolori ossei, prurito e calo ponderale e in molti si osserva un aumento delle dimensioni della milza (splenomegalia). Alla fase attiva appena descritta può seguire una fase spenta, nella quale si osserva una riduzione dei valori ematologici e un aumentato grado di fibrosi del midollo, definibile come mielofibrosi post-policitemica.

Grazie a ricerca e innovazione aumentata del 50% la sopravvivenza dei pazienti negli ultimi 20 anni

Milano – Sensibilizzare e informare a 360° sul mieloma multiplo, dai sintomi alle possibilità terapeutiche attuali e future, con focus sul ruolo dell’associazionismo. Questo l’obiettivo del Convegno "Mieloma multiplo: riflessioni sull’oggi con uno sguardo al domani" che a marzo ha visto partecipare attivamente non solo clinici e specialisti, ma anche le associazioni di pazienti più rappresentativi.

Milano – Nuove opportunità di cura per le persone affette da leucemia mieloide acuta (LAM) grazie a farmaci efficaci e tollerati. Celgene Italia ha annunciato l’ammissione alla rimborsabilità disposta dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) di Vidaza® (azacitidina) nel trattamento dei pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (LAM) e blasti midollari >30%, non eleggibili al trapianto di cellu le staminali emopoietiche (HSCT). Il relativo provvedimento AIFA ha trovato pubblicazione nella G.U. n. 42 del 20 febbraio 2018.

Wilmington (USA) – RESPONSE è uno studio clinico di Fase III, multicentrico, internazionale, randomizzato e in aperto, che è tutt'ora in via di svolgimento allo scopo di confrontare il farmaco ruxolitinib con la miglior terapia disponibile (BAT, Best Available Therapy) per i pazienti affetti da policitemia vera (PV) che sono resistenti o intolleranti all'idrossiurea. I dati provenienti da un'analisi di follow-up relativa a 208 settimane di studio (4 anni) sono stato resi noti da Incyte Corporation e presentati in occasione dell'ultimo Congresso annuale dell'American Society of Hematology (ASH).

In occasione della 5°edizione dell’#HappyNeuroHour, l’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena (IRE) ha presentato il video di animazione “Vivere senza confini” su patologie come l’epilessia tumorale che sono molto frequenti nei pazienti con tumori cerebrali.

La mancanza di una terapia anti-retrovirale efficace contro il virus complica la già difficile gestione terapeutica di questo tumore.
Fortunatamente, contro la malattia metastatica è disponibile una nuova arma, l'anticorpo monoclonale avelumab

Se negli ambienti della politica internazionale Merkel è un nome ampiamente conosciuto, lo stesso non si può dire nell’universo medico, dove il carcinoma a cellule di Merkel è una rara e aggressiva forma tumorale della quale, purtroppo, si sa ancora troppo poco o si ignorano alcune informazioni. Nonostante sia considerato un tumore raro, secondo recenti studi epidemiologici, l’incidenza del carcinoma a cellule di Merkel risulta in netta crescita e il fatto che, in molti casi, si presenti in forma metastatica o ad alto rischio di progressione, contribuisce a renderne la prognosi decisamente infausta.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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