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OssMalattieRare Ritardo di sette anni della progressione della malattia per le persone con #sclerosimultipla primariamente progressiva (SMPP) e mantenimento di un basso numero di lesioni per le persone affette da sclerosi multipla recidivante. I nuovi dati sulla terapia: bit.ly/2yzmKl8 pic.twitter.com/kW4cAwry6T
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OssMalattieRare Francesco Cucuzza, consigliere #FedEmo , ha conosciuto i due mondi dell' #emofilia : quello precedente all'avvento dei nuovi farmaci e quello attuale, in cui i millennials “possono condurre una vita paragonabile ai giovani non emofilici”. #Haemodol bit.ly/2lo7G0h pic.twitter.com/VfrOgwyuhN
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OssMalattieRare Il dolore si può trattare correttamente e addirittura prevenire. Proprio per questo nasce il progetto #Haemodol , una nuova alleanza tra esperti: bit.ly/2MJR2EA Più del 50% dei pazienti con #emofilia convive col dolore cronico. Tutti i numeri in questa #infografica pic.twitter.com/yRmUlKIlsj
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OssMalattieRare Proprietà terapeutiche della #cannabis : @WHO avvia il percorso di revisione. Lo annuncia l' @ass_coscioni , presente alla sessione dedicata a Ginevra. bit.ly/2tgyxQ3 pic.twitter.com/Ag9and5rE2
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OssMalattieRare #Generationnow , cambiamento e evoluzione dei medici millennials nell’era dell’integrated care. Domani a Milano la presentazione del progetto ideato e sviluppato da @havaslifeitaly con il partner @IpsosItalia e realizzato con il supporto di @SanofiIT . bit.ly/2HYK7E3 pic.twitter.com/ycfXjVvF4V
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Tumori rari

I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

Per ulteriori approfondimenti clicca qui.

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato l’estensione di indicazione di Cabometyx® (cabozantinib) compresse per il trattamento dei pazienti con carcinoma a cellule renali avanzato (aRCC), la più comune forma di tumore del rene negli adulti. Cabozantinib è un farmaco sviluppato in collaborazione dalle società Exelixis e Ipsen.

Sanofi e Regeneron Pharmaceuticals hanno annunciato i primi risultati positivi provenienti dallo studio clinico di Fase II EMPOWER-CSCC 1, attualmente in corso per valutare il farmaco cemiplimab in pazienti con carcinoma cutaneo a cellule squamose (CSCC) in fase avanzata, il secondo tumore della pelle per mortalità dopo il melanoma. Cemiplimab è un anticorpo monoclonale completamente umano in fase sperimentale, creato per legarsi alla proteina PD-1 (proteina di morte cellulare programmata 1).

Mario Capasso (Università di Napoli “Federico II”): “la nuova frontiera è sicuramente definita dal ricorso alla terapia personalizzata, con lo sviluppo di farmaci inibitori diretti contro le proteine alterate da specifiche mutazioni genetiche”

Spesso accade che da una perdita dolorosa nasca un’opportunità preziosa per molti. È il caso dell’Associazione Mawu (Marsilio always with us), una Onlus fondata in ricordo di Marsilio, un ragazzo strappato troppo presto alla vita dal neuroblastoma, un tumore maligno dell’età infantile che però, in casi molto rari, può colpire anche l’adulto. Si tratta di una malattia per certi versi sconosciuta e, purtroppo, molto pericolosa.

In Italia, i tumori della testa e del collo rappresentano circa il 5% di tutti i tumori maligni, al quinto posto tra i più frequenti. Sono circa 12mila i casi che vengono diagnosticati ogni anno, con un tasso di incidenza pari a 17 nuovi casi per 100mila abitanti l’anno. Entro il 2030, in Italia, tra coloro che sono affetti da tumore testa-collo, uno su due sarà over 65. Numeri non sorprendenti se si pensa che già oggi una persona su tre tra chi è colpito da questo tumore ha superato i 65 anni. Una tendenza che si mischia con l’invecchiamento della popolazione italiana, che già oggi, su circa 60 milioni di persone, conta 10 milioni di anziani.

Portata avanti da Fondazione CNAO (Centro Nazionale di Adroterapia Oncologica) insieme all’Istituto Nazionale dei Tumori, e promossa dall’Italian Sarcoma Group, la sperimentazione vede coinvolti 25 centri di cura in tutto il mondo

Pavia – Per curare neoplasie particolarmente aggressive diventa fondamentale la valutazione dell'approccio terapeutico più idoneo, stabilendo l'opzione, o combinazione di opzioni, in grado di garantire allo stesso tempo la maggiore efficacia e la più ampia sicurezza per il paziente. E' proprio in questo contesto che si colloca un importante studio clinico promosso nel nostro Paese, il primo al mondo finalizzato a confrontare i benefici e gli effetti collaterali di chirurgia e adroterapia con ioni carbonio nel trattamento del cordoma dell’osso sacro, un tumore osseo raro e maligno che colpisce maggiormente i maschi.

Thousand Oaks (USA) – Amgen ha annunciato i dati positivi sulla sopravvivenza globale (OS) che emergono dall’analisi finale dello studio clinico di Fase III ASPIRE. Lo studio ha raggiunto l’endpoint secondario chiave della OS, dimostrando che l’aggiunta di carfilzomib a lenalidomide e desametasone (KRd) riduce del 21% il rischio di morte rispetto a lenalidomide e desametasone da soli (Rd) e allunga la sopravvivenza di 7,9 mesi nei pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario (la OS mediana è stata di 48,3 mesi per KRd, contro i 40,4 mesi per Rd). Questi risultati sono stati presentati in occasione del congresso 2017 dell’American Society of Hematology (ASH) tenutosi ad Atlanta (USA) dal 9 al 12 dicembre.

Prof.ssa Alessandra Iurlo (Milano): “inibendo JAK1, il farmaco riduce il corredo sintomatologico perché agisce sulle citochine; inibendo JAK2, invece, va a lavorare sulla proteina malata”

Per dare un’idea di come funzioni la medicina di precisione basta pensare alla differenza tra i protagonisti dei vecchi film western, che sparano all’impazzata un po’ ovunque, e i cecchini dei film di guerra, che con un unico colpo centrano il bersaglio. La medicina di precisione è un cecchino. E quando nell’obiettivo c’è la mielofibrosi, le pallottole più efficaci sono gli inibitori di JAK2, come ruxolitinib.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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