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OssMalattieRare Secondo gli studiosi dell'Università di Yale, tra i pazienti con anomalie nel gene KLHL7 ci sono abbastanza sintomi in comune per definire una nuova malattia multisistemica: la sindrome #PERCHING . #RareDiseases #MalattieRare bit.ly/2T71vgp pic.twitter.com/yxnfY6hSke
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OssMalattieRare Si parlerà anche di #malattierare , con un focus sulla #lipodistrofia a “Bimbi dei Miracoli" in programma dal 25 al 27 gennaio 2019 presso il palazzo dei Congressi di Pisa. #BimbiDeiMiracoli bit.ly/2SZAJGt pic.twitter.com/hqEMeJzTG4
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OssMalattieRare Il 19 Gennaio si terrà a Verona la presentazione del libro “La sabbia negli occhi”. Un viaggio dell’anima tra ricordi ed emozioni. @ANIMaSS05 #SindromediSj%C3%B6gren #RareDiseases bit.ly/2RPStGZ
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OssMalattieRare Il farmaco ha dimostrato di ridurre il tempo di normalizzazione della conta piastrinica nei pazienti affetti da #porpora trombotica trombocitopenica acquisita. bit.ly/2APR09M pic.twitter.com/NLJU1Ye2id
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OssMalattieRare Cambio ai vertici dell’Istituto Nazionale dei Tumori. Il dottor Enzo Lucchini ha concluso il suo mandato e ha passato il testimone al dottor Marco Luigi Votta, il cui incarico avrà una durata di cinque anni. bit.ly/2FxUIc7 pic.twitter.com/RRS5wqVmDu
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Tumori rari

I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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L'agente immunoterapico è stato identificato da AIFA come “farmaco innovativo”

“Guardare le stelle e non i piedi, perché per quanto difficile possa essere la vita c’è sempre qualcosa che è possibile fare e in cui si può riuscire”. Queste sono le parole di Stephen Hawking che Mario Melazzini ha ripreso nella sua lettera di commiato da Direttore Generale di AIFA. Queste parole sottolineano l’ottimo lavoro svolto da Melazzini che, alla guida dell'Agenzia Italiana del Farmaco, ha contribuito all’approvazione di nusinersen (Spinraza®), primo trattamento per l’atrofia muscolare spinale (SMA), e al riconoscimento della rimborsabilità, nonché della designazione di “farmaco innovativo”, per dinutuximab beta (Qarziba®), indicato per il neuroblastoma ad alto rischio.

Nello studio di Fase III INO-VATE ALL, il farmaco ha dimostrato una elevata efficacia, con risposte rapide e profonde in circa l’81% dei casi trattati e un buon profilo di tollerabilità

Roma – La leucemia linfoblastica acuta (LLA) è riconosciuta come uno dei tumori del sangue più aggressivi e difficili da trattare. È una forma rara (0,4 casi per 100.000 abitanti) di leucemia che può essere fatale in pochi mesi se non trattata. Essa colpisce per lo più adolescenti e giovani adulti e consiste nella proliferazione aberrante dei linfociti, le cellule che di norma sono deputate a difendere il nostro organismo da virus e batteri. Da oggi, per combattere questa malattia, i pazienti italiani hanno a disposizione un'opzione terapeutica innovativa ed efficace: Besponsa® (inotuzumab ozogamicin).

Roma – Il tumore alla tiroide, seppur raro, è il tumore endocrino più frequente e riguarda circa il 5% dei noduli tiroidei, che invece sono molto comuni con una prevalenza di quasi il 50% della popolazione. Secondo l’ultimo rapporto Airtum, nel 2017 ci sono state più di 15.000 nuove diagnosi di tumore alla tiroide e si prevede che diventerà il secondo tumore più frequente nelle donne entro il 2020. Questo aumento nel numero di diagnosi, non associato a un aumento della mortalità (nel 76% dei casi si guarisce), sembra essere associato alla sempre maggiore frequenza degli screening e alla maggiore accuratezza degli esami, che permettono di scoprire i tumori di piccole dimensioni, non ancora palpabili. Questo scenario fa comprendere l’importanza di una maggiore appropriatezza delle strategie diagnostiche e terapeutiche, per evitare i rischi di sovra-trattamento.

Il nuovo finanziamento giunge dalla Fondazione CRT di Torino

Con grande soddisfazione, Fondazione Italiana Linfomi (FIL) ha ricevuto comunicazione dalla Fondazione CRT di Torino in merito all'assegnazione della seconda parte di un finanziamento di fondamentale importanza per completare l'allestimento di una biobanca, che avrà un ruolo di rilievo per la ricerca biologica sui linfomi in Italia. L’ultimo finanziamento assegnato, da 15.000 euro, si aggiunge agli ulteriori 25.000 euro dedicati alla prima parte del progetto, avviato nel 2015.

Amgen ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha approvato l’estensione di indicazione per Blincyto® (blinatumomab) in monoterapia per il trattamento di pazienti pediatrici di età pari o superiore a 1 anno con leucemia linfoblastica acuta (LLA) da precursori delle cellule B, recidivante o refrattaria, positiva per CD19, negativa per il cromosoma Philadelphia, in recidiva dopo aver ricevuto almeno due precedenti terapie o in recidiva dopo allotrapianto di cellule staminali ematopoietiche.

Roma – Anche famose opere d’arte possono “perdere la testa” (e il collo). Questa la “provocazione” lanciata dall’Associazione Italiana di Oncologia Cervico-Cefalica (AIOCC) in occasione della Make Sense Campaign, la campagna europea di sensibilizzazione sui tumori della testa e del collo che dal 17 al 21 settembre metterà in campo numerose iniziative su tutto il territorio. “Tieni la testa sul collo. Un controllo può salvarti la vita” è il messaggio che mira a sensibilizzare la popolazione nelle piazze di tutta Italia e presso numerosi Centri specialistici. L’obiettivo è quello di sottolineare l’importanza della diagnosi precoce, unico strumento in grado di sconfiggere queste patologie che colpiscono oltre 110.000 italiani (84.000 uomini e 28.000 donne).

I pazienti affetti da leucemia mieloide acuta (LMA) hanno, da oggi, un’arma in più per combattere la malattia. È stato infatti approvato anche in Italia il nuovo farmaco midostaurina (Rydapt®) in regime di rimborsabilità. Approssimativamente 350.000 persone nel mondo sono affette da leucemie, di queste il 25% hanno la LMA. La LMA è considerata un tumore relativamente raro. In Italia si possono stimare circa 3.200 nuovi casi ogni anno. Ha anche il tasso di sopravvivenza più basso di tutte le leucemie dell’adulto.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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