Se approvato dalla Commissione Europea, il farmaco sarebbe il primo e unico inibitore del complemento indicato per questa malattia

New Haven (USA) - Alexion Pharmaceuticals ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo circa l'estensione d'impiego di Soliris® (eculizumab), raccomandando l'approvazione del farmaco per il trattamento della miastenia gravis (MG) generalizzata refrattaria in pazienti che risultano positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR). Il giudizio del CHMP, giunto alla fine dello scorso mese di giugno, dovrà ora essere confermato dalla Commissione Europea (CE), la cui decisione è prevista per la fine del terzo trimestre di quest'anno.

La miastenia gravis (MG) è una malattia neuromuscolare autoimmune, cronica, progressiva e debilitante. All'esordio, la patologia è generalmente caratterizzata da debolezza dei muscoli oculari, ed evolve, successivamente, in una forma più grave definita miastenia gravis generalizzata (gMG), che include l'indebolimento della testa, del collo, del tronco, degli arti e dei muscoli respiratori. Di solito, la maggior parte dei sintomi della gMG viene gestita con terapie convenzionali, ma in circa il 10-15% dei pazienti, la malattia è considerata refrattaria, ossia non rispondente ai trattamenti. Gli individui colpiti da gMG refrattaria hanno difficoltà a camminare, parlare, deglutire e respirare normalmente. Le complicanze, le esacerbazioni e le crisi associate alla malattia possono richiedere l'ospedalizzazione e l'assistenza intensiva, oltre ad essere pericolose per la vita.

Le persone affette da MG generalizzata refrattaria e positive agli anticorpi anti-AChR costituiscono un ultra-raro sottogruppo di pazienti con miastenia gravis che, attualmente, non dispone di valide opzioni terapeutiche approvate. In questi individui, il sistema immunitario produce anticorpi diretti contro il recettore dell'acetilcolina, con la conseguente attivazione del sistema del complemento e lo sviluppo di un danno infiammatorio progressivo a carico delle giunzioni neuromuscolari, processo che conduce alla perdita graduale della normale funzione muscolare.

Eculizumab è un inibitore della porzione terminale della cascata del complemento. In Europa, negli Stati Uniti e in altri Paesi è da tempo approvato per il trattamento di pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) o con sindrome emolitico uremica atipica (aHUS).
Il parere favorevole del CHMP in merito all'impiego di eculizumab per la miastenia gravis è basato sui dati completi provenienti dallo studio clinico di Fase III REGAIN e dal periodo di estensione a lungo termine della sperimentazione (clicca qui per maggiori informazioni).

"Nonostante le opzioni di trattamento attualmente esistenti per la gMG, i pazienti con malattia refrattaria continuano a soffrire di gravi sintomi e complicazioni, che hanno un impatto significativo sulla loro vita quotidiana", ha dichiarato John Orloff, Vice Presidente Esecutivo e Responsabile Ricerca e Sviluppo di Alexion. "Il giudizio favorevole del CHMP rappresenta un importante passo avanti nel cammino per far giungere Soliris ai pazienti con gMG refrattaria anti-AChR-positivi, per i quali i medici non dispongono, ad oggi, di alcuna terapia approvata".

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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