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Sindrome Emolitico Uremica Atipica

Le condizioni della bambina sono migliorate in seguito alla terapia con anticorpo monoclonale specifico

Givevra (Svizzera) - La sindrome emolitico uremica atipica (aHUS o SEUa) è una malattia rara di origine genetica che spesso comporta una serie di gravi complicazioni croniche quali pressione sanguigna molto elevata e disfunzione renale. Sulla rivista specializzata Archives de Pédiatrie è stato pubblicato di recente il caso di una bambina che, a pochi giorni dalla nascita, manifestava sintomi convulsivi causati da aHUS. La neonata, ricoverata presso l'Ospedale Universitario di Ginevra (Svizzera), è stata curata dai medici grazie all'impiego dell'anticorpo monoclonale eculizumab.

Le condizioni della bambina sono migliorate in seguito ad una terapia con il farmaco eculizumab

La sindrome emolitico uremica atipica (aHUS o SEUa) è una malattia rara di origine genetica che spesso comporta una serie di gravi complicazioni croniche quali pressione sanguigna molto elevata e disfunzione renale. Sulla rivista specializzata Archives de Pédiatrie è stato pubblicato di recente il caso di una bambina che, a pochi giorni dalla nascita, manifestava sintomi convulsivi causati da aHUS. La neonata, ricoverata presso l'Ospedale Universitario di Ginevra (Svizzera), è stata curata dai medici grazie all'impiego dell'anticorpo monoclonale eculizumab.

MILANO – La trombocitopenia e l’anemia emolitica microangiopatica sono i segni distintivi delle microangiopatie trombotiche (MAT), della porpora trombotica trombocitopenica (PTT) e della sindrome emolitico-uremica (SEU): la diagnosi differenziale fra queste patologie è quindi molto complessa.

La sindrome emolitico uremica atipica (aHUS) è una patologia di origine genetica principalmente caratterizzata da alterazioni del cosiddetto sistema del complemento. Questa visione della malattia, emersa soprattutto durante l'ultimo decennio, ha facilitato lo sviluppo di nuove opzioni terapeutiche in grado proprio di contrastare l'attivazione del sistema del complemento come, ad esempio, il farmaco eculizumab. Un gruppo internazionale di esperti, denominato 'HUS International', ha portato avanti un'indagine sulle problematiche connesse all'impiego di questo nuovo approccio terapeutico nella gestione clinica degli individui affetti da aHUS, dando particolare rilievo ai pazienti più giovani.

Alexion Pharmaceuticals (ALXN) ha annunciato che il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) ha approvato la somministrazione di Soliris, terapia per la Sindrome emolitico uremica atipica (aHUS), ai pazienti inglesi. Secondo il NICE Soliris è il primo ed unico trattamento per i pazienti affetti da tale patologia.

Il farmaco è attualmente disponibile ed approvato negli Stati Uniti, in Europa, in Giappone ed in altri paesi per il trattamento di pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna e aHUS.



Practice to Policy® Health Awards

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Practice to Policy® Health Awards è un premio bandito da Intercept Pharmaceuticals con l'obiettivo di sovvenzionare proposte e idee innovative mirate al sostegno delle persone affette da colangite biliare primitiva (CPB), una rara malattia autoimmune del fegato.

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