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Miastenia

Secondo uno studio retrospettivo monocentrico condotto a Parigi e pubblicato online su Neuromuscular Disorders, rituximab (RTX), l'anticorpo monoclonale chimerico anti-CD20, sarebbe efficace nel 50% dei pazienti affetti da miastenia gravis (MG) resistente agli altri agenti immunosoppressori, in base allo stato post-intervento (PIS - Postintervention Status).

Su 14 pazienti che avevano subito una riacutizzazione, 9 avevano interrotto la terapia e 4 avevano marcatamente ridotto la dose

SACRAMENTO (U.S.A.) – Nei pazienti con miastenia gravis, la sospensione o la marcata riduzione della terapia a base di micofenolato mofetile può provocare delle esacerbazioni.

USA – Il mese scorso, la casa farmaceutica Alexion aveva annunciato che, in uno studio clinico di Fase III denominato REGAIN, il farmaco Soliris (eculizumab) non era stato in grado di raggiungere l'endpoint primario di efficacia in persone affette da miastenia gravis generalizzata (gMG). Tuttavia, i risultati emersi da un'analisi degli endpoint secondari della sperimentazione evidenziano i benefici indotti da eculizumab in questi pazienti, risultati che sono stati presentati da Alexion in occasione dell'International Congress on Neuromuscular Diseases (ICNMD), tenutosi a Toronto (Canada) lo scorso 7 luglio.

USA - Alexion Pharmaceuticals ha annunciato i risultati provenienti da REGAIN, uno studio di Fase III sull'impiego di Soliris® (eculizumab) per il trattamento dei pazienti con miastenia gravis generalizzata (gMG) refrattaria, una malattia neuromuscolare ultra-rara mediata dal sistema del complemento. In base a quanto riportato, il farmaco non è riuscito a raggiungere l'endpoint primario di efficacia della sperimentazione, rappresentato dalla variazione, rispetto al basale, del punteggio nella scala MG-ADL, utilizzata per la valutazione dello stato dei pazienti affetti da gMG. La società ha sostenuto di essere comunque incoraggiata dalla complessiva positività dei dati raccolti.

“In relazione all'endpoint primario dello studio REGAIN, i risultati di eculizumab non hanno avuto significatività statistica, ma sottolineano l'importanza dell'inibizione del sistema del complemento nell'affrontare la fisiopatologia sottostante alla gMG. È importante notare come la totalità dei dati esaminati mostri precoci e sostenuti miglioramenti nei pazienti trattati con eculizumab rispetto al placebo”, ha dichiarato Martin Mackay, Vice Presidente esecutivo di Alexion.

La casa farmaceutica ha reso nota l'intenzione di continuare ad analizzare i risultati dello studio REGAIN con l'obiettivo di presentarli in occasione dell'International Congress on Neuromuscular Diseases (ICNMD), che avrà luogo a Toronto (Canada) il prossimo 7 luglio 2016.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

USA – La società biofarmaceutica CuraVac ha annunciato di aver avviato uno studio di Fase Ib sul farmaco CV-MG01, un'immunoterapia sperimentale che verrà indagata per il trattamento di pazienti affetti da una malattia rara conosciuta come miastenia gravis (MG) o miastenia grave. CuraVac prevede di portare avanti, entro il 2017, altre due sperimentazioni cliniche su CV-MG01, entrambe di Fase IIb: la prima si svolgerà in Europa, mentre la seconda sarà condotta negli Stati Uniti.



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Practice to Policy® Health Awards è un premio bandito da Intercept Pharmaceuticals con l'obiettivo di sovvenzionare proposte e idee innovative mirate al sostegno delle persone affette da colangite biliare primitiva (CPB), una rara malattia autoimmune del fegato.

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