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OssMalattieRare #FibrosiCistica Selezionata da @VertexPharma la molecola progettata per essere usata in combinazione con altri due correttori già in commercio. In Europa, la richiesta di autorizzazione verrà presentata verso la fine dell'anno. bit.ly/2IkG2gS pic.twitter.com/gw15mT6m7P
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OssMalattieRare #GocciadiSperanza una campagna che non rappresenta solo una raccolta fondi per lo #ScreeningNeonatale , ma anche un’opera di sensibilizzazione sulla #Leucodistrofiametacromatica . @voavoaonlus @fondazionemeyer bit.ly/2WOAijo
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OssMalattieRare I pazienti sono i principali destinatari delle sperimentazioni cliniche ed è fondamentale che entrino a pieno titolo nei processi decisionali che le riguardano. #ClinicalTrials bit.ly/2XRTRbP pic.twitter.com/c4eYbnqgAa
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OssMalattieRare È stato premiato dal Presidente della Repubblica Sergio Mattarella, per il suo coraggio e per l’attività di ricerca sulla sua malattia genetica, la #progeria . Congratulazioni @SammyBasso bit.ly/2ISnbIW pic.twitter.com/Z82WJZd6ux
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OssMalattieRare #MalattiadiFabry : incontro regionale medici-pazienti del Lazio organizzato da #AiafOnlus . Sabato 22 giugno Roma bit.ly/31x3FdB
1 day ago.

Miastenia

Il codice di esenzione della miastenia gravis è RFG101 (afferisce al gruppo "Sindromi miasteniche congenite e disimmuni").

Il farmaco rappresenta la prima e unica terapia basata sul complemento per i pazienti di un sottogruppo ultra-raro: la forma generalizzata refrattaria

New Haven (U.S.A.) – La Commissione Europea ha esteso l'indicazione di Soliris (eculizumab) per includere il trattamento della miastenia gravis generalizzata refrattaria nei pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR): l'ha annunciato lunedì scorso l'azienda farmaceutica Alexion. Soliris è la prima e unica terapia basata sul complemento approvata nell'Unione Europea per questo sottogruppo ultra-raro di pazienti: sarà lanciato, per questa nuova indicazione, inizialmente in Germania, ma Alexion sta valutando il lancio anche in altri Paesi dell'UE.

Se approvato dalla Commissione Europea, il farmaco sarebbe il primo e unico inibitore del complemento indicato per questa malattia

New Haven (USA) - Alexion Pharmaceuticals ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo circa l'estensione d'impiego di Soliris® (eculizumab), raccomandando l'approvazione del farmaco per il trattamento della miastenia gravis (MG) generalizzata refrattaria in pazienti che risultano positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR). Il giudizio del CHMP, giunto alla fine dello scorso mese di giugno, dovrà ora essere confermato dalla Commissione Europea (CE), la cui decisione è prevista per la fine del terzo trimestre di quest'anno.

Secondo uno studio retrospettivo monocentrico condotto a Parigi e pubblicato online su Neuromuscular Disorders, rituximab (RTX), l'anticorpo monoclonale chimerico anti-CD20, sarebbe efficace nel 50% dei pazienti affetti da miastenia gravis (MG) resistente agli altri agenti immunosoppressori, in base allo stato post-intervento (PIS - Postintervention Status).

Su 14 pazienti che avevano subito una riacutizzazione, 9 avevano interrotto la terapia e 4 avevano marcatamente ridotto la dose

SACRAMENTO (U.S.A.) – Nei pazienti con miastenia gravis, la sospensione o la marcata riduzione della terapia a base di micofenolato mofetile può provocare delle esacerbazioni.

USA – Il mese scorso, la casa farmaceutica Alexion aveva annunciato che, in uno studio clinico di Fase III denominato REGAIN, il farmaco Soliris (eculizumab) non era stato in grado di raggiungere l'endpoint primario di efficacia in persone affette da miastenia gravis generalizzata (gMG). Tuttavia, i risultati emersi da un'analisi degli endpoint secondari della sperimentazione evidenziano i benefici indotti da eculizumab in questi pazienti, risultati che sono stati presentati da Alexion in occasione dell'International Congress on Neuromuscular Diseases (ICNMD), tenutosi a Toronto (Canada) lo scorso 7 luglio.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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