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OssMalattieRare 2° Forum Nazionale dei Pazienti con #Mielodisplasia . L'evento organizzato dall'Associazione Italiana Pazienti con Sindrome Mielodisplastica #AiPaSiM Onlus in collaborazione @QOL_ONE 28 settembre, Reggio Calabria @FISM_Onlus bit.ly/2x1wHof pic.twitter.com/jlnEuFpDDl
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OssMalattieRare #SclerosiMultipla : il Comitato per i Medicinali per Uso Umano ha raccomandato l’approvazione di questo farmaco che potrebbe diventare la prima e unica terapia orale in Europa per bambini e adolescenti. bit.ly/2QRg9Hw pic.twitter.com/8AjGOa0sX8
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OssMalattieRare “The young side of Lymphoma” l'evento destinato a medici under 40. Giovani specialisti con una esperienza già consolidata nella cura dei #linfomi . @FIL_Onlus 24-25 Settembre 2018, Roma. bit.ly/2N7Zphe pic.twitter.com/VzaBVZVFa9
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OssMalattieRare Cellule staminali pluripotenti per la cura dei #Parkinson . I primi risultati dello studio giapponese mostrano un significativo miglioramento nel movimento nei 2 anni successivi al trattamento. bit.ly/2ML6BuF pic.twitter.com/AxdE6WsSS8
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OssMalattieRare Aiutaci a promuovere la conoscenza della #ceroidolipofuscinosi di tipo 7, meglio nota come #MalattiadiBatten . Questa #malattiarara ha colpito due fratellini, Marco e Francesco. Per loro la speranza arriva da una terapia sperimentale negli USA. @AssNCL pic.twitter.com/MGw8NtZHRB
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Miastenia

Il codice di esenzione della miastenia gravis è RFG101 (afferisce al gruppo "Sindromi miasteniche congenite e disimmuni").

Il farmaco rappresenta la prima e unica terapia basata sul complemento per i pazienti di un sottogruppo ultra-raro: la forma generalizzata refrattaria

New Haven (U.S.A.) – La Commissione Europea ha esteso l'indicazione di Soliris (eculizumab) per includere il trattamento della miastenia gravis generalizzata refrattaria nei pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR): l'ha annunciato lunedì scorso l'azienda farmaceutica Alexion. Soliris è la prima e unica terapia basata sul complemento approvata nell'Unione Europea per questo sottogruppo ultra-raro di pazienti: sarà lanciato, per questa nuova indicazione, inizialmente in Germania, ma Alexion sta valutando il lancio anche in altri Paesi dell'UE.

Se approvato dalla Commissione Europea, il farmaco sarebbe il primo e unico inibitore del complemento indicato per questa malattia

New Haven (USA) - Alexion Pharmaceuticals ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo circa l'estensione d'impiego di Soliris® (eculizumab), raccomandando l'approvazione del farmaco per il trattamento della miastenia gravis (MG) generalizzata refrattaria in pazienti che risultano positivi agli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR). Il giudizio del CHMP, giunto alla fine dello scorso mese di giugno, dovrà ora essere confermato dalla Commissione Europea (CE), la cui decisione è prevista per la fine del terzo trimestre di quest'anno.

Secondo uno studio retrospettivo monocentrico condotto a Parigi e pubblicato online su Neuromuscular Disorders, rituximab (RTX), l'anticorpo monoclonale chimerico anti-CD20, sarebbe efficace nel 50% dei pazienti affetti da miastenia gravis (MG) resistente agli altri agenti immunosoppressori, in base allo stato post-intervento (PIS - Postintervention Status).

Su 14 pazienti che avevano subito una riacutizzazione, 9 avevano interrotto la terapia e 4 avevano marcatamente ridotto la dose

SACRAMENTO (U.S.A.) – Nei pazienti con miastenia gravis, la sospensione o la marcata riduzione della terapia a base di micofenolato mofetile può provocare delle esacerbazioni.

USA – Il mese scorso, la casa farmaceutica Alexion aveva annunciato che, in uno studio clinico di Fase III denominato REGAIN, il farmaco Soliris (eculizumab) non era stato in grado di raggiungere l'endpoint primario di efficacia in persone affette da miastenia gravis generalizzata (gMG). Tuttavia, i risultati emersi da un'analisi degli endpoint secondari della sperimentazione evidenziano i benefici indotti da eculizumab in questi pazienti, risultati che sono stati presentati da Alexion in occasione dell'International Congress on Neuromuscular Diseases (ICNMD), tenutosi a Toronto (Canada) lo scorso 7 luglio.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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