USA – In occasione del 5° Congresso Mondiale di Gastroenterologia, Epatologia e Nutrizione Pediatrica (WCPGHAN), tenutosi a Montréal (Canada) dal 5 all'8 ottobre di quest'anno, sono stati presentati nuovi dati provenienti dalla fase di estensione dello studio clinico di Fase III 'ARISE', in cui il farmaco Kanuma® (sebelipase alfa) è stato testato per il trattamento a lungo termine di adulti e bambini affetti da deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL-D), una grave malattia rara, metabolica e progressiva. I dati in questione mostrano che la terapia, sviluppata e commercializzata da Alexion Pharmaceuticals, è stata in grado di determinare duraturi miglioramenti in relazione ad importanti marcatori di danno epatico.

Nello studio in doppio cieco ARISE sono stati coinvolti 66 pazienti con LAL-D, randomizzati per ricevere sebelipase alfa o placebo per un periodo di cura di 20 settimane. In base ai risultati ottenuti, pubblicati sul New England Journal of Medicine a settembre del 2015, il farmaco ha determinato una normalizzazione dei livelli epatici di alanina aminotransferasi (ALT) in un numero di pazienti significativamente maggiore rispetto al placebo (31% contro 7%, p = 0.03).

Al termine della parte di studio in doppio cieco, 35 partecipanti sottoposti a Kanuma e 30 sottoposti a placebo hanno iniziato la successiva fase di estensione in aperto, in cui sono stati tutti trattati con sebelipase alfa per un massimo di 130 settimane. Nei 65 soggetti, le valutazioni di efficacia sono state effettuate dopo 52 settimane di esposizione al farmaco, tranne che per quanto riguarda i valori di volume e contenuto di grassi del fegato, che sono stati misurati dopo 30 settimane di esposizione a Kanuma nei pazienti inizialmente trattati con placebo e dopo 52 settimane di esposizione a Kanuma nei pazienti inizialmente trattati con lo stesso principio attivo.

I risultati presentati al WCPGHAN dimostrano che, a 52 settimane di esposizione a Kanuma, il 47% dei partecipanti è riuscito a raggiungere la normalizzazione di livelli di ALT e il 56% ha ottenuto la normalizzazione dei livelli di aspartato aminotransferasi (AST). Inoltre, i pazienti hanno mostrato miglioramenti anche nel tasso medio di colesterolo LDL, colesterolo non-HDL, colesterolo HDL e trigliceridi. I benefici della terapia sono apparsi simili sia nei soggetti trattati con il farmaco che in quelli trattati con placebo nel corso della prima parte di studio in doppio cieco. Per quanto riguarda i parametri di contenuto epatico di grassi e di volume del fegato, i pazienti che sono stati inizialmente trattati con Kanuma hanno riportato una riduzione media, rispettivamente, del 21,9% e del 13,5%, mentre in quelli inizialmente sottoposti a placebo la riduzione è stata, sempre rispettivamente, del 28,1% e dell'11,4%.

“Siamo incoraggiati da questi risultati, che mostrano notevoli miglioramenti delle anomalie epatiche e lipidiche nei pazienti con LAL-D trattati con Kanuma, e mettono in evidenza la necessità di una terapia a lungo termine per le persone affette da questa grave malattia”, spiega la prof.ssa Katryn Furuya (Mayo Clinic di Rochester, Minnesota), uno dei principali autori dello studio. “È importante sottolineare che i risultati dei pazienti che hanno inizialmente ricevuto il placebo sono stati simili a quelli dei pazienti che hanno ricevuto Kanuma fin dalla prima fase di sperimentazione in doppio cieco. Ciò dimostra che gli effetti del trattamento sono uniformi e riproducibili in un ampio gruppo di pazienti con LAL-D”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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