USA - Alexion Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso l'autorizzazione alla commercializzazione di Kanuma® (sebelipase alfa), una terapia enzimatica sostitutiva (ERT) indicata per il trattamento di pazienti di tutte le età affetti da deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL-d). Kanuma® rappresenta il primo farmaco approvato negli USA per la LAL-d, una malattia metabolica ultra-rara che provoca una progressiva disfunzione multiorgano associata a morte prematura.

Il parere favorevole della FDA si fonda sui dati ricavati da diversi studi clinici sull'impiego di Kanuma in pazienti con diagnosi di LAL-d. In base ai risultati ottenuti, il farmaco si è dimostrato in grado di produrre un significativo beneficio in termini di sopravvivenza nei soggetti con forma infantile della malattia, oltre ad indurre la normalizzazione dei livelli di alanina aminotransferasi (ALT) e di altri marcatori di danno epatico in pazienti pediatrici e adulti.

Alexion si aspetta che Kanuma sia disponibile negli Stati Uniti a partire dalla prima settimana di gennaio del 2016. Inoltre, attraverso il programma OneSource® e l'ente di beneficenza Alexion Access Foundation, la società farmaceutica provvederà a fornire sia un supporto informativo che un sostegno economico a tutti quei pazienti con LAL-d che avranno difficoltà di accesso a Kanuma.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.


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