Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare #Terapiagenica , PTC acquisisce Agilis e i suoi quattro programmi dedicati ad atassia di Friedreich, sindrome di Angelman e sul deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (AADC) bit.ly/2JHQzzZ
About 3 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #Terapiagenica per #emofilia B: avviato un trial clinico di fase III. bit.ly/2LdeLQq
About 5 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Le persone affette da #fenilchetonuria devono seguire una dieta estremamente rigida. Oggi però è possibile anche per loro non rinunciare al gusto. Durante l'evento promosso da A.P.M.M.C. e sostenuto da APR, presentate le novità sul fronte #food . bit.ly/2LDR2oF #PKU pic.twitter.com/ku4yopvgl7
About 7 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Si celebra oggi la Giornata Mondiale della #SindromediSj%C3%B6gren . Per l'occasione @ANIMaSS05 ha organizzato a Salerno un meeting per discutere e richiamare l'attenzione su questa sindrome non ancora riconosciuta come malattia rara, grave e degenerativa. bit.ly/2KHpYJ1 pic.twitter.com/KaeREG8BWn
About 8 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #Appuntamenti | NTM day Lombardia - 28 e 29 luglio, Milano. bit.ly/2IaToJb pic.twitter.com/ZfrOudndiP
About 9 hours ago.

Farmaci orfani

Il farmaco orfano è un farmaco destinato al trattamento di una malattia rara.
Il termine ‘farmaco orfano’ compare con il Regolamento CE n. 141/2000, più o meno l’equivalente europeo dell’Orphan Drug Act approvato ne­gli Usa nel 1983. Tradurre ‘Orphan Drug’ con ‘Farmaco orfano’ è molto immediato, eppure per rendere me­glio l’idea si dovrebbe dire ‘farmaco per malattia orfana’. Il termine ‘farmaco orfano’, estratto da questo contesto, può portare a domandarsi ‘di cosa sono orfani i farmaci?’. Da qui alcune risposte poco corrette: c’è chi ritiene che siano orfani di interesse da parte delle aziende e chi ritiene siano orfani di ricerca e di investimenti, ma è una lettura scorretta.

Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui.

Un nuovo farmaco efficace per tre malattie autoinfiammatorie, un gruppo di malattie rare recentemente scoperte e caratterizzate da episodi ricorrenti di febbre e di infiammazione. La sua efficacia è stata valutata all’interno di una sperimentazione clinica a livello mondiale coordinata dai medici della Reumatologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista scientifica The New England Journal of Medicine.

La terapia genica sperimentale ha ricevuto il riconoscimento della FDA sulla base dei positivi risultati preliminari di uno studio di Fase II/III

Cambridge (U.S.A.) – Bluebird Bio ha annunciato che la statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha assegnato la designazione di 'terapia fortemente innovativa' (Breakthrough Therapy) a Lenti-D per il trattamento di pazienti con adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD), una malattia neurologica ereditaria rara e gravissima. La terapia genica sperimentale Lenti-D ha già ottenuto la designazione di farmaco orfano da parte della FDA e dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), nonché la designazione di Rare Pediatric Disease da parte della FDA per il trattamento dell'adrenoleucodistrofia (ALD).

L’azienda è presente in Italia da 10 anni

“Sobi è un’azienda focalizzata nell’ambito delle malattie rare. Siamo presenti in Italia da 10 anni, particolarmente impegnati nell’ambito dell’emofilia, per la quale abbiamo lanciato due prodotti estremamente innovativi – spiega Sergio Lai, General Manager di Sobi Italia – fra pochi mesi lanceremo un prodotto estremamente importanti per i pazienti che soffrono di disturbi del ciclo dell’urea.”
“Poter dare una soluzione e una speranza di vita a questi pazienti – prosegue Lai – è estremamente gratificante per tutti coloro che lavorano ogni giorno con serietà e impegno per queste persone.”

Milano – L’Agenzia europea del farmaco (EMA) nell’Annual Report 2016 ha definito Zavicefta® (ceftazidima/avibactam) ‘terapia innovativa’ perché rappresenta una nuova opportunità di trattamento e un progresso per la salute pubblica: adesso finalmente Pfizer annuncia l’arrivo di questo nuova terapia antibiotica anche in Italia, dove è disponibile dal 21 febbraio in regime di rimborsabilità.

Alnylam intende portare la terapia RNAi sperimentale in uno studio di Fase III alla fine del 2018

Cambridge (U.S.A.) – Alnylam Pharmaceuticals, azienda leader nella tecnologia di RNA interference (RNAi) ad uso terapeutico, ha annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accettato l'ingresso di lumasiran (ALN-GO1), una terapia RNAi sperimentale che ha come bersaglio la glicolato ossidasi per il trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1), nel suo programma di farmaci prioritari PRIME.

Milano – Nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana n. 37, del 14 febbraio 2018, è stata pubblicata la Determina AIFA n. 139/2018, avente per oggetto il regime di rimborsabilità e il prezzo del medicinale Zalmoxis®, indicato come trattamento aggiuntivo nel trapianto aploidentico di cellule staminali emopoietiche (HSCT) in pazienti adulti con neoplasie maligne ematologiche ad alto rischio. La Determinazione avrà effetto dal quindicesimo giorno successivo alla pubblicazione nella G.U. e la fornitura di Zalmoxis®, data la natura del prodotto, avverrà in regime ospedaliero.

La biotech americana Bluebird Bio ha annunciato che entro il 2019 prevede di presentare, negli Stati Uniti e in Europa, la domanda di registrazione per tre nuovi farmaci basati sugli approcci di terapia genica e immunoterapia anti-cancro. Già nel corso di quest’anno, la società è intenzionata a proporre la richiesta di approvazione di LentiGlobin, farmaco sperimentale per il trattamento della beta-talassemia in pazienti dipendenti da trasfusione.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Amedeo Cencelli, 59 - 00177 Roma | Piva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni