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Farmaci orfani

Il farmaco orfano è un farmaco destinato al trattamento di una malattia rara.
Il termine ‘farmaco orfano’ compare con il Regolamento CE n. 141/2000, più o meno l’equivalente europeo dell’Orphan Drug Act approvato ne­gli Usa nel 1983. Tradurre ‘Orphan Drug’ con ‘Farmaco orfano’ è molto immediato, eppure per rendere me­glio l’idea si dovrebbe dire ‘farmaco per malattia orfana’. Il termine ‘farmaco orfano’, estratto da questo contesto, può portare a domandarsi ‘di cosa sono orfani i farmaci?’. Da qui alcune risposte poco corrette: c’è chi ritiene che siano orfani di interesse da parte delle aziende e chi ritiene siano orfani di ricerca e di investimenti, ma è una lettura scorretta.

Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui.

I vincitori sono Ocaliva® di Intercept Pharma, Praxbind® di Boehringer Ingelheim, Strimvelis® di GSK, Gardasil 9® di MSD e Gilenya® di Novartis. Menzione speciale a Zepatier® di MSD

Milano – Si è tenuta ieri, presso il Palazzo dei Giureconsulti, la cerimonia finale del prestigioso Premio Galeno Italia 2017.
Il Premio Galeno, assegnato in numerosi Paesi del mondo, è considerato alla stregua di un “Premio Nobel” in campo farmaceutico.
I 5 vincitori del Premio per l’Innovazione, riservato ai farmaci e diviso in  categorie, sono: Ocaliva® di Intercept Pharma (categoria “Farmaco di sintesi chimica”), Praxbind® di Boehringer Ingelheim (categoria “Farmaco biologico”), Strimvelis® di GSK (categoria “Farmaco orfano”), Gardasil 9® di MSD (categoria “Farmaco immunologico”) e Gilenya® di Novartis (categoria “Real World Evidence”). La giuria ha assegnato una menzione speciale a Zepatier® di MSD (categoria “Farmaco di sintesi chimica”).

Nivolumab è stato approvato dalla Commissione europea per il trattamento del carcinoma uroteliale localmente avanzato o metastatico negli adulti dopo il fallimento di una precedente chemioterapia a base di platino. Negli Stati Uniti, nivolumab ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il linfoma di Hodgkin.

John CrowleyCrowley (Amicus Therapeutics): “I nostri farmaci devono essere economici e accessibili, se hanno un impatto profondo sulla vita del paziente i profitti si genereranno come conseguenza. Vogliamo offrire valore e continuare ad investire per realizzare la prossima generazione di trattamenti”

A tu per tu con John Crowley, fondatore di Amicus Therapeutics e grande innovatore nel settore delle biotecnologie applicate allo sviluppo di farmaci orfani, non solo per gli straordinari risultati ottenuti dall’azienda che dirige, ma per l’approccio di business totalmente incentrato sui bisogni del paziente.

La maggior parte dei pazienti trattati con il farmaco non ha subìto il declino di funzione motoria e capacità di linguaggio solitamente provocato dalla patologia

San Rafael (U.S.A.) – La Commissione Europea ha rilasciato l'autorizzazione all'immissione in commercio per il farmaco cerliponasi alfa (nome commerciale Brineura), il primo trattamento approvato nell'Unione Europea per la ceroidolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (CLN2), nota anche come deficit di 'tripeptidil peptidasi 1' (TPP1). Brineura – come spiega l'azienda farmaceutica produttrice BioMarin nel comunicato stampa rilasciato giovedì scorso – è una forma ricombinante dell'enzima TPP1, la cui somministrazione include tutte le età a partire dalla nascita.

Roche ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato tocilizumab in formulazione sottocutanea per il trattamento dell’arterite a cellule giganti (ACG), una grave malattia autoimmune cronica. Tocilizumab è il primo farmaco approvata dall’FDA per il trattamento dei pazienti adulti con ACG. Si tratta della sesta indicazione di tocilizumab approvata dall'Agenzia statunitense dal lancio del medicinale nel 2010.

Sono quattro ghiandoline, grandi come un chicco di grano, che si trovano dietro la tiroide, pur non avendo niente a che fare con l’attività di quest’ultima. Si chiamano paratiroidi e, sebbene così piccole, svolgono un ruolo di grande rilievo nel nostro organismo. Il loro compito infatti è quello di secernere il paratormone, un ormone che ha il ruolo di controllare il livello di calcio nell’organismo.

Il farmaco di BioMarin rappresenta il primo trattamento per la CLN2, un disturbo cerebrale ultra-raro e fatale nei bambini che fino ad oggi non ha avuto alcun trattamento a disposizione

SAN RAFAEL (U.S.A.) – Doppia approvazione per il farmaco Brineura (cerliponasi alfa), per il trattamento dei bambini con ceroidolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (CLN2), una forma di malattia di Batten nota anche come deficit di tripeptidil peptidasi 1 (TPP1).



Practice to Policy® Health Awards

 Practice to Policy Health Awards

Practice to Policy® Health Awards è un premio bandito da Intercept Pharmaceuticals con l'obiettivo di sovvenzionare proposte e idee innovative mirate al sostegno delle persone affette da colangite biliare primitiva (CPB), una rara malattia autoimmune del fegato.

Le iscrizioni rimarranno aperte fino al 30 giugno 2017. Clicca QUI per ulteriori informazioni sull'iniziativa e sulle modalità di partecipazione.

 


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