Italian English French Spanish

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Il 25 Novembre 2017 a #Roma : #Emofilia , “dialoghi a LimitiZero”. Non mancate! bit.ly/2hDR8TQ
2 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #Tumori neuroendocrini, un PTDA impedisce che i pazienti si disperdano in cerca di diagnosi: bit.ly/2yDxb2C #OMARinforma
4 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Amartomatosi multiple (sindromi PTEN correlate), ora c’è il codice di esenzione! bit.ly/2idjBg8 #malattierare #OMARinforma
5 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Quale ruolo dei pazienti nelle #ERN ? Claudio Ales spiega cosa significa essere un #ePAg : bit.ly/2mnITgc #malattierare
5 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #Emofilia Santoro: la sostenibilità dei nuovi farmaci era un timore. Ora i dati dimostrano #innovazionesostenibile pic.twitter.com/qQ16rsPgF2
8 days ago.

Farmaci orfani

Il farmaco orfano è un farmaco destinato al trattamento di una malattia rara.
Il termine ‘farmaco orfano’ compare con il Regolamento CE n. 141/2000, più o meno l’equivalente europeo dell’Orphan Drug Act approvato ne­gli Usa nel 1983. Tradurre ‘Orphan Drug’ con ‘Farmaco orfano’ è molto immediato, eppure per rendere me­glio l’idea si dovrebbe dire ‘farmaco per malattia orfana’. Il termine ‘farmaco orfano’, estratto da questo contesto, può portare a domandarsi ‘di cosa sono orfani i farmaci?’. Da qui alcune risposte poco corrette: c’è chi ritiene che siano orfani di interesse da parte delle aziende e chi ritiene siano orfani di ricerca e di investimenti, ma è una lettura scorretta.

Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui.

Nicola SpecchioNicola Specchio, dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, parla dei dati finora raccolti durante la sperimentazione, iniziata a settembre 2014

La ceroidolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (CLN2) è una malattia neurodegenerativa del sistema nervoso centrale che inizia a manifestarsi nei bambini di 2 o 3 anni di età. Si tratta di una patologia dovuta a mutazioni nel gene TPP1. La malattia viene ereditata con modalità autosomica recessiva: ciò significa che se entrambi i genitori presentano una sola copia del gene mutato (portatori sani della malattia), il figlio avrà una probabilità del 25% di essere malato, ossia di ereditare entrambe le copie del gene TPP1 anomalo. “L’alterazione del gene responsabile porta a una riduzione della sintesi di un enzima, il tripeptidil-peptidasi 1 (TPP1). Il deficit dell'enzima TPP1 causa l’accumulo di una proteina, la lipofuscina, all’interno delle cellule, determinando morte neuronale e degenerazione celebrale”, spiega Nicola Specchio, specialista in Neurologia all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.

Roche ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha approvato tocilizumab per il trattamento dell’arterite a cellule giganti (ACG), una malattia autoimmune rara, cronica e potenzialmente letale. Tocilizumab rappresenta la prima terapia approvata per il trattamento dell’ACG in Europa.

A luglio il Comitato per i medicinali per uso umano dell'agenzia europea per i medicinali (CHMP), ha raccomandato l'approvazione di 11 nuovi farmaci, 5 dei quali orfani. Quest’ultimi sono: Verkazia (ciclosporina), un farmaco orfano per la cura della cheratocongiuntivite Vernal nei bambini e negli adolescenti, riesaminato con il meccanismo di valutazione accelerato di EMA; Bavencio (avelumab) per il trattamento del carcinoma delle cellule Merkel; Lutathera (lutetium [Lu] oxodotreotide), per il trattamento dei tumori neuroendocrini gastro-entero-pancreatici; Rydapt (midostaurin), per il trattamento di leucemia mieloide acuta, mastocitosi sistemica aggressiva, mastocitosi sistemica con neoplasie ematologiche associate e leucemia delle cellule di mastociti; e Xermelo (telotristat etil), per il trattamento della sindrome carcinoide.

https://www.osservatoriomalattierare.it/documenti/category/3-normativa-di-riferimento-per-le-malattie-rare?download=380:regolamentazione-malattie-rare-e-farmaci-orfani-quaderni-di-ossfor&start=60Scarica qui gratuitamente il primo Quaderno dell’Osservatorio Farmaci Orfani OSSFOR


Roma – I farmaci orfani sono i farmaci destinati ai pazienti affetti da malattie rare. Ma perché i farmaci orfani dispongono di una normativa specifica? Perché dal momento in cui una molecola viene scoperta e poi testata passa così tanto tempo perché il farmaco sia reso disponibile in Italia? Chi autorizza l’immissione in commercio di questi farmaci e chi e cosa ne determinano il prezzo?
A queste, e molte altre domande, ha risposto l’Osservatorio Farmaci Orfani OSSFOR, fondato dal Centro di ricerca C.R.E.A. Sanità (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) e da Osservatorio Malattie Rare OMAR, con il primo Quaderno di OSSFOR, intitolato La regolamentazione dei farmaci orfani e delle malattie rare, SCARICABILE GRATUITAMENTE QUI.

Le due aziende hanno stipulato un contratto esclusivo, della durata di 15 anni, per la licenza e distribuzione del farmaco, destinato al trattamento di pazienti adulti affetti da leucemie e altri tumori del sangue ad alto rischio

MILANO – MolMed e Dompé Farmaceutici hanno annunciato, congiuntamente, di aver stipulato un contratto esclusivo di licenza e distribuzione della durata di 15 anni. Il contratto attribuisce in via esclusiva a Dompé il diritto e l'obbligo di svolgere tutte le attività indirizzate a promuovere, commercializzare, valorizzare, distribuire e vendere Zalmoxis in tutti i Paesi membri dello Spazio Economico Europeo (SEE), con un diritto di opzione per Svizzera, Turchia e Australia.

Si tratta del primo trattamento ad essere approvato per la patologia in quasi 20 anni

Negli USA, la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Endari (L-glutammina polvere per uso orale) per i pazienti di età maggiore di cinque anni affetti da anemia falciforme, un farmaco in grado di ridurre le complicanze gravi associate a questa patologia del sangue. Finora, solo un altro farmaco era stato approvato per i pazienti statunitensi che vivono con questa grave condizione debilitante. Negli USA, l'anemia falciforme colpisce circa 100.000 persone, che hanno un’aspettativa di vita compresa tra i 40 e i 60 anni.

Il farmaco nasce direttamente dalla scoperta scientifica che è valsa a Rita Levi Montalcini il Premio Nobel per la Medicina nel 1986

Milano. L’azienda biofarmaceutica italiana Dompé ha annunciato che il Comitato per i Medicinali ad Uso Umano (CHMP, Committee for Human Medicinal Products) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio di Oxervate®, (cenegermin gocce oculari) per il trattamento di pazienti adulti con cheratite neurotrofica moderata o grave. Qualora fosse approvato dalla Commissione Europea, Oxervate® sarebbe il primo farmaco orfano biotecnologico autorizzato al mondo per questa indicazione.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

GUIDA alle esenzioni per malattie rare

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Amedeo Cencelli, 59 - 00177 Roma | Piva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan





PC | Unknown | Unknown | ?

Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni