Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 24 Aprile 2024

Malattie rare e sostenibilità delle cure: il punto con il prof. Auricchio

Alberto Auricchio (Istituto Telethon di genetica e medicina): "Non c'è una soluzione unica al problema, ma tutti dobbiamo contribuire"

La sostenibilità dei farmaci per le malattie rare è un tema sempre più caldo e di attualità: dell’argomento ha parlato, con Adnkronos Salute, Alberto Auricchio, direttore dell'Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) di Pozzuoli, Napoli.

: Autore: Redazione; 01 Marzo 2024

IgAN, OK del CHMP per il farmaco sparsentan

Per l’approvazione ufficiale del farmaco bisognerà attendere la decisione della Commissione Europea, che dovrebbe arrivare entro la metà del 2024

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l'approvazione del farmaco sparsentan per il trattamento di pazienti adulti affetti da nefropatia da IgA (IgAN) con elevata escrezione urinaria di proteine (proteinuria). Il parere positivo del CHMP verrà ora inviato alla Commissione Europea, a cui spetta la decisione finale sull’approvazione della molecola.

: Autore: Francesco Fuggetta; 06 Febbraio 2024

Enzimi pancreatici, rientra l'allarme lanciato da Fedez

Il Sottosegretario alla Salute Marcello Gemmato: “Confidiamo nella responsabilità di pazienti e professionisti sanitari per evitare accaparramenti”

Roma – Sembra essere rientrato – almeno per ora – l'allarme che riguarda la carenza, nelle farmacie, di enzimi pancreatici. Le rassicurazioni giungono dal Ministero della Salute, che in una nota diramata ieri ha comunicato che l'azienda produttrice ha sbloccato un lotto da 38mila confezioni del medicinale. La segnalazione era arrivata nei giorni scorsi dal rapper Fedez, che su Instagram aveva messo in evidenza il problema. Queste proteine, infatti, sono fondamentali perché consentono a chi è stato operato al pancreas (come il cantante), ma anche a chi soffre di patologie a coinvolgimento pancreatico come la fibrosi cistica, di poter mangiare e assimilare il cibo.

: Autore: Redazione; 05 Febbraio 2024

Online il questionario di Rarelab e Pharma Value

Al fine di valutare l’effettivo impatto dell’utilizzo di comparatori nell’ambito della negoziazione dei farmaci orfani, Rarelab e Pharma Value hanno avviato un sondaggio destinato alle aziende implicate nel settore, al fine di evidenziare e mettere a sistema le difficoltà incontrate nelle negoziazioni per questa specifica tipologia di farmaci. In particolare, le domande verteranno sulle valutazioni economiche condotte da parte dell’AIFA in relazione farmaci per il trattamento delle malattie rare nel periodo 2020–2023. La survey è disponibile qui e rimarrà online dalla data odierna fino al 17 marzo 2024.

: Autore: Redazione; 18 Ottobre 2023

Deficit ormone della crescita: disponibile nuovo trattamento Somatrogon,

Diagnosi precoce e lavoro multidisciplinare tra pediatri e specialisti fondamentali per garantire che i pazienti con deficit di GH possano raggiungere un'altezza normale in età adulta e crescere più sani

Somatrogon, l’innovativo ormone della crescita a lunga durata d’azione per il trattamento del deficit di GH in età pediatrica, sviluppato da Pfizer, ha ottenuto la rimborsabilità nel nostro Paese. La nuova opzione terapeutica, che consente ai piccoli pazienti di passare da un’iniezione giornaliera di trattamento a una alla settimana, è stata presentata oggi in un incontro con i media, moderato dalla direttrice di Omar Ilaria Ciancaleoni Bartoli, dedicato ad approfondire aspetti clinici e psicologici di una patologia rara la cui prevalenza va da 1/4000 a 1/10.000 bambini.

: Autore: Redazione; 13 Settembre 2023

Agenzia Italiana del Farmaco apre le porte: nasce “AIFA Incontra”

L’iniziativa, presentata ieri, prevede una serie di incontri con i portatori di interesse che saranno resi pubblici

AIFA Incontra è un'iniziativa dell'Agenzia Italiana del Farmaco per attuare forme dirette di dialogo e ascolto, in trasparenza, con i soggetti portatori di interessi costituiti in forma associata che ne presentino richiesta motivata. L’iniziativa è stata presentata ieri con una conferenza stampa (qui la registrazione) alla presenza del Presidente Giorgio Palù, del Direttore Generale sostituto Anna Rosa Marra.

: Autore: Redazione; 09 Settembre 2023

Il farmaco ha dimostrato di ridurre la patologica formazione di nuovo tessuto osseo al di fuori dello scheletro

Milano – La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato il farmaco palovarotene, un retinoide indicato per la riduzione del volume di nuovi focolai di ossificazione eterotopica in pazienti adulti e pediatrici, di età pari o superiore a 8 anni per le femmine e 10 anni per i maschi, affetti da fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP).