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Farmaci orfani

Il farmaco orfano è un farmaco destinato al trattamento di una malattia rara.
Il termine ‘farmaco orfano’ compare con il Regolamento CE n. 141/2000, più o meno l’equivalente europeo dell’Orphan Drug Act approvato ne­gli Usa nel 1983. Tradurre ‘Orphan Drug’ con ‘Farmaco orfano’ è molto immediato, eppure per rendere me­glio l’idea si dovrebbe dire ‘farmaco per malattia orfana’. Il termine ‘farmaco orfano’, estratto da questo contesto, può portare a domandarsi ‘di cosa sono orfani i farmaci?’. Da qui alcune risposte poco corrette: c’è chi ritiene che siano orfani di interesse da parte delle aziende e chi ritiene siano orfani di ricerca e di investimenti, ma è una lettura scorretta.

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Era inevitabile la risposta di Farmindustria alla provocazione lanciata sulle pagine de La Stampa al mondo delle malattie rare e del mercato dei farmaci orfani. A una settimana dalle celebrazioni della “Rare Desease Day” del 28 febbraio, giornata che in Italia coinvolge Istituzioni politiche, sanitarie e Associazioni di Pazienti, il quotidiano torinese titola: “Quel giro d’affari miliardario sulla ricerca dei farmaci orfani. Le multinazionali incassano fiumi di soldi pubblici per sperimentare le cure”. L’articolo, che porta la firma di Paolo Russo, attacca: “Sono un business da quasi duecento miliardi di euro ma c’è ancora chi li chiama orphan drug”.

Recordati ha annunciato che la Commissione dell'Unione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio per Cystadrops® 3.8 mg/mL. Cystadrops® è il primo collirio a base di cisteamina cloridrato approvato nell'Unione Europea per il trattamento dei depositi di cristalli di cistina nella cornea in adulti e bambini dai 2 anni affetti da cistinosi. Cystadrops® era stato designato farmaco orfano dalla Commissione Europea a novembre del 2008.

L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accettato di esaminare la richiesta riguardante la commercializzazione (MAA) di KRN23, terapia farmacologica per il trattamento della Ipofosfatemia X-linked (XLH). La richiesta è stata depositata e accolta a fine 2016. Lo hanno annunciato Ultragenyx Pharmaceutical e Kyowa Kirin International, le quali avevano stretto un accordo di collaborazione e di licenza nell’agosto 2013 per sviluppare e commercializzare la molecola.

Approvato anche un test diagnostico per individuare i pazienti con la mutazione che risponde al farmaco

USA - La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha recentemente approvato l'impiego del farmaco orfano rucaparib per il trattamento del tumore ovarico avanzato associato a mutazioni deleterie nei geni BRCA in donne che sono già state precedentemente sottoposte a due o più regimi chemioterapici. Rucaparib è un inibitore orale degli enzimi 'poli-(ADP-ribosio)-polimerasi' (PARP), ed è sviluppato e commercializzato da Clovis Oncology con il marchio Rubraca®.

Novartis ha annunciato che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) ha raccomandato l’approvazione europea del canakinumab per il trattamento di tre rare e distinte sindromi da febbre periodica. Se approvato, il canakinumab sarà il primo e unico trattamento biologico approvato in Europa per la TRAPS (Tumor Necrosis Factor-Receptor Associated Periodic Syndrome, sindrome periodica associata al recettore del fattore di necrosi tumorale), la HIDS/MKD (Hyperimmunoglobulin D Syndrome/Mevalonate Kinase Deficiency, sindrome da iperimmunoglobulinemia D/deficit di mevalonato chinasi) e la FMF (febbre mediterranea familiare).

USA – La casa farmaceutica Vtesse ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di 'rara malattia pediatrica' (Rare Pediatric Disease) alla molecola VTS-270, attualmente in via di sperimentazione per il trattamento dei bambini affetti da malattia di Niemann-Pick di tipo C1 (NPC). VTS-270 ha già ottenuto lo status di farmaco orfano sia dalla FDA che dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).

Alla cerimonia di premiazione del Premio giornalistico O.Ma.R, tenutosi a Roma il 30 novembre 2016, è intervenuta Simona Bellagambi, rappresentante UNIAMO FIMR Onlus nel Consiglio delle Alleanze di Eurordis, che spiega di come si è arrivati ad aprire una consultazione pubblica europea sui farmaci orfani pediatrici.
L’iniziativa è nata a Barcellona, dove si è discusso di come sviluppare tale settore.



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