USA – Alexion Pharmaceuticals ha recentemente annunciato i positivi risultati provenienti da uno studio clinico di Fase II/III in cui il farmaco Kanuma® (sebelipase alfa) è stato impiegato per il trattamento a lungo termine di bambini affetti da deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL-D), una malattia metabolica ultra rara di origine genetica. I dati sono stati illustrati durante il 12° Annual WORLDSymposium, tenutosi a San Diego (California) dal 29 febbraio al 4 marzo di quest'anno. Nel corso dell'evento sono stati resi noti anche altri dati relativi al favorevole profilo di sicurezza di Kanuma®, dati provenienti da tre sperimentazioni cliniche del farmaco che sono in svolgimento su pazienti pediatrici e adulti con LAL-D.
I risultati ottenuti dallo studio di Fase II/III hanno evidenziato che la terapia con Kanuma è stata in grado di determinare un sostanziale beneficio, in termini di sopravvivenza, nel 56% dei bambini affetti da LAL-D in rapida progressione. Inoltre, i pazienti hanno manifestato miglioramenti in una serie di parametri chiave relativi ad aumento di peso, ad importanti marcatori di malattia epatica e a sintomi gastrointestinali, di anemia e di epatosplenomegalia (aumento delle dimensioni del fegato e della milza).
In occasione del WORLDSymposium è stato annunciato che il farmaco Kanuma riceverà presto il 'New Treatment Award', un importante riconoscimento volto a celebrare i più importanti traguardi raggiunti nel campo delle nuove terapie per le malattie lisosomiali. Kanuma è riuscito a conquistare l'edizione 2016 del premio per essere stato recentemente approvato negli Stati Uniti e in Europa per il trattamento del deficit di lipasi acida lisosomiale.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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