La società farmaceutica Alexion ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l'autorizzazione alla commercializzazione europea di Kanuma® (sebelipase alfa), un farmaco candidato al trattamento della malattia metabolica ultra-rara conosciuta col nome di deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL-d). Sulla base del parere positivo del CHMP, la decisione della Commissione Europea in merito all'approvazione definitiva del farmaco è attesa per il terzo trimestre di quest'anno.

Il deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL-d) è una grave malattia cronica associata a mortalità precoce, ed è causata da mutazioni genetiche che provocano una ridotta attività dell'enzima noto come lipasi acida lisosomiale (LAL). Tale carenza comporta un notevole accumulo di lipidi presso organi vitali, vasi sanguigni e altri tessuti, con la conseguente insorgenza di gravi complicazioni tra cui fibrosi, cirrosi, insufficienza epatica e malattie cardiovascolari.

Kanuma (sebelipase alfa) rappresenta una terapia enzimatica sostitutiva a base di una forma ricombinante dell'enzima umano LAL. Il farmaco è indicato per il trattamento a lungo termine dei pazienti con LAL-d di tutte le età.

Il parere favorevole del CHMP si basa sui risultati positivi ricavati da 4 diversi studi clinici in cui, complessivamente, sono stati trattati con Kanuma 84 pazienti affetti da LAL-d, compresi neonati, bambini e adulti. In questi studi, il farmaco si è rivelato in grado di migliorare significativamente la sopravvivenza globale nei neonati e di condurre alla normalizzazione dei livelli di alanina aminotransferasi (ALT) e di altri marcatori di danno epatico in pazienti pediatrici e adulti.

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