Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Possono ricordare ogni istante della propria esistenza, sono le persone dotate di #ipermemoria autobiografica, al centro di uno studio @SantaLuciaIRCCS e che ha coinvolto @istsupsan , @UniperugiaNews @UCIrvine @SapienzaRoma . bit.ly/2O57IXY pic.twitter.com/Co1pSpZpOn
About 15 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #MalattieRare , PTC acquisisce Agilis e i suoi quattro programmi di #terapiagenica per malattie monogeniche rare che colpiscono il sistema nervoso centrale. bit.ly/2JHQzzZ pic.twitter.com/jBP2Rqstzb
About 18 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Presentato in @Aifa_ufficiale il Rapporto Nazionale sull’uso dei farmaci. La descrizione dettagliata dell’assistenza farmaceutica in Italia fotografa un aumento rispetto al 2016 del 4,3% per i consumi e dell’1,2% per la spesa. bit.ly/2LmZko0 pic.twitter.com/EwUzd5dppy
About 20 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare In Italia, la spesa per i #farmaciorfani è cresciuta del 74% in 3 anni. L'accessibilità delle terapie è tra i punti di forza del sistema nazionale #malattierare , ma persistono diverse criticità. I dati del IV Rapporto #Monitorare . bit.ly/2NZJeiG @osFarmaciOrfani pic.twitter.com/Q7sF15PVf1
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare In Italia, si stima siano circa 250.000 le persone con #artritereumatoide , una malattia autoimmune, cronica e progressiva. Da oggi è disponibile anche in Italia la terapia anti-IL6 di nuova generazione bit.ly/2LqAqE5 pic.twitter.com/2FnfOZEAQK
1 day ago.

Sperimentazioni

Montreal (CANADA) – Clementia Pharmaceuticals ha annunciato positivi dati preliminari riguardanti la parte B del trial clinico di Fase II che l’azienda sta conducendo per la valutazione del palovarotene, un farmaco destinato al trattamento di persone affette da fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP). L’utilizzo del palovarotene, un agonista del recettore gamma dell’acido retinoico, ha dimostrato una diminuzione del volume di ossificazione eterotopica (HO), termine che si riferisce all'anomala formazione di tessuto osseo in sede extra scheletrica.

Lo studio sul farmaco sarà condotto a New York nei ragazzi di almeno 12 anni con una storia di epilessia

Londra (REGNO UNITO) e Filadelfia (U.S.A.) – AMO Pharma, una società biofarmaceutica privata che si concentra sui disordini neurogenetici rari e debilitanti a esordio infantile con opzioni di trattamento limitate o assenti, ha annunciato l'avvio del reclutamento dei pazienti in uno studio interventistico su AMO-01, un inibitore del percorso Ras-ERK in fase di sperimentazione nel trattamento della sindrome di Phelan-McDermid. La sperimentazione clinica è condotta dalla Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) di New York.

Sindrome di Crigler-Najjar, dottor Lorenzo D'AntigaIl trial clinico sarà condotto anche in due centri italiani, Bergamo e Napoli

Bergamo – Dodici ore al giorno sotto una lampada a raggi ultravioletti, per tutta la vita: è la schiavitù che devono sopportare i bambini affetti da sindrome di Crigler-Najjar, una rarissima malattia genetica del fegato. Ma la ricerca va avanti e anche in Italia, a Bergamo e Napoli, sta per essere avviato un trial clinico che prevede l'uso della terapia genica. Per questi pazienti, inoltre, è attiva l'Associazione C.I.A.M.I. Onlus (Crigler-Najjar Italia Associazione Malati Iperbilirubinemici).

In Giappone sono iniziati studi clinici di Fase III su una nuova tecnica a base di cellule staminali mesenchimali, che potrebbe prevenire l'insorgenza dell'osteoartrite in 30 milioni di persone nel mondo

Osaka (GIAPPONE) –  La cartilagine danneggiata è sempre stata ritenuta incurabile, data l'assenza di terapie efficaci. Ora, però, il panorama potrebbe cambiare, grazie alla scoperta di un gruppo di ricercatori dell'Università di Osaka: il team ha infatti sviluppato un tessuto sintetico utilizzando cellule staminali mesenchimali (MSC) derivate dalla membrana sinoviale, utile per il trattamento della cartilagine danneggiata.

Milano – MolMed S.p.A., azienda biotecnologica focalizzata su ricerca, sviluppo, produzione e validazione clinica di terapie geniche e cellulari per la cura del cancro e malattie rare, annuncia che ulteriori dati relativi al profilo di sicurezza del CAR-T CD44v6 sono emersi da uno studio, condotto dai ricercatori dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, sulla sicurezza dell’immunoterapia basata sui linfociti CAR-T nel trattamento dei tumori.

Pavia – Parte dalla Francia uno studio scientifico internazionale che ha l’obiettivo di misurare l’efficacia dell’adroterapia con ioni carbonio rispetto alla radioterapia con fotoni e protoni: ad oggi in Francia è in corso l’arruolamento di pazienti colpiti da tumori, anche rari, particolarmente aggressivi e resistenti alla radioterapia ai raggi X come per esempio i carcinomi adenoido-cistici che colpiscono i tessuti della bocca e le ghiandole salivari, i sarcomi dei tessuti molli, i sarcomi ossei e i condrosarcomi.

Origgio – Novartis ha annunciato i risultati finali dello studio di Fase IIIb LIBERTY, condotto su erenumab (AMG 334) nei pazienti con emicrania episodica che in precedenza hanno fallito da due a quattro trattamenti preventivi, a causa della mancanza di efficacia o della presenza di effetti indesiderati intollerabili. I dati – presentati a Los Angeles al meeting annuale dell’American Academy of Neurology (AAN) – dimostrano il potenziale di erenumab come efficace opzione di trattamento preventivo per i pazienti che hanno tentato molteplici opzioni di trattamento senza beneficio.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Amedeo Cencelli, 59 - 00177 Roma | Piva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni