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Sperimentazioni

La nuova formulazione è progettata per limitare gli effetti collaterali della molecola, attualmente impiegata solo per via endovenosa

Bridgewater (USA) - Insmed ha annunciato il raggiungimento dell'endpoint primario nello studio di Fase III CONVERT, in cui il farmaco ALIS (amikacina in sospensione inalatoria) è stato valutato per il trattamento di pazienti adulti con malattia polmonare micobatterica non tubercolare (malattia polmonare NTM) causata da Mycobacterium Avium Complex (MAC) e refrattaria alle terapie. Sulla base dei positivi risultati ottenuti, la società ha reso nota l'intenzione di presentare al più presto la richiesta di approvazione della molecola alle principali agenzie mondiali di regolamentazione.

Il dato emerge da un'analisi dello studio CANTOS, condotto per valutare gli effetti del farmaco in pazienti con problemi cardiovascolari

Milano – Novartis ha reso noti i principali risultati relativi a CANTOS, studio di Fase III che valuta gli effetti di iniezioni trimestrali di ACZ885 (canakinumab) in soggetti con precedente infarto e aterosclerosi con componente infiammatoria. Lo studio ha mostrato che ACZ885 ha portato a una significativa riduzione del 15% del rischio di eventi cardiovascolari maggiori (MACE), che comprendono infarto non fatale, ictus non fatale e morte cardiovascolare, rispetto al placebo.

Somministrazione di farmaciNegli Stati Uniti, meno del 2% degli adulti con cancro partecipa alle sperimentazioni. Tra le cause i requisiti di ammissibilità eccessivamente restrittivi

Uno dei settori più studiati nel generale contesto della ricerca medica è sicuramente quello dei tumori, condizioni che, pur essendo accomunate da un elemento di fondo, ossia la crescita anomala, incontrollata e dannosa di tessuto organico, si contraddistinguono per un'elevata eterogeneità, in relazione, soprattutto, alle cause scatenanti, ai fattori di predisposizione e ai diversi organi coinvolti. Oltre ai trattamenti convenzionali, come la chemioterapia, la radioterapia e gli interventi chirurgici, negli ultimi anni si sta assistendo all'elaborazione di nuovi approcci farmacologici, sempre più innovativi e mirati a specifiche tipologie di tumore. Un elemento imprescindibile, nell'ambito del lungo e complicato processo di sviluppo di qualsiasi medicinale, è rappresentato dagli studi clinici, noti anche come 'trials' in inglese, sperimentazioni che coinvolgono direttamente i pazienti e che risultano essenziali per la validazione generale delle nuove terapie, in modo particolare dal punto di vista della sicurezza.

Secondo i risultati di una recente sperimentazione, pubblicati sulla rivista Alimentary Pharmacology and Therapeutics, oltipraz, un dithiolethione di sintesi, avrebbe dimostrato di avere un effetto antisteatosico, inibendo l'attività del recettore del fegato LXR-alfa.

Basilea (SVIZZERA) – Novartis ha annunciato i risultati aggiornati dello studio di Fase III MONALEESA-2, i quali avvalorano l’efficacia e la sicurezza di Kisqali® (ribociclib) + letrozolo nelle donne in post-menopausa con carcinoma mammario metastatico o in fase avanzata con recettori ormonali positivi, negativo per il recettore 2 del fattore di crescita dell’epidermide umano (HR+/HER2-). Dopo altri 11 mesi di follow-up, è stata osservata una sopravvivenza mediana libera da progressione (PFS) di 25,3 mesi (IC 95%: 23,0-30,3) per ribociclib + letrozolo e di 16 mesi (IC 95%: 13,4-18,2) per letrozolo in monoterapia (HR = 0,568 [IC 95%: 0,457-0,704; p <0,0001]). I dati della sperimentazione sono stati presentati a Chicago (USA), durante il 53° Meeting annuale della American Society of Clinical Oncology (ASCO).

New York e Cleveland (USA) – In occasione del meeting annuale dell'American Society Gene and Cell Therapy (ASGCT), tenutosi a Washington DC (USA) dal 10 al 13 maggio di quest'anno, sono stati presentati nuovi risultati dallo studio clinico di Fase I/II sull'impiego sperimentale della terapia genica ABO-102 per il trattamento di pazienti con mucopolisaccaridosi IIIA (MPS IIIA), malattia rara conosciuta anche come sindrome di SanFilippo di tipo A. La notizia è stata resa nota da Abeona Therapeutics, azienda sviluppatrice del trattamento.

Monza – Al prossimo congresso annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO), che si terrà a Chicago (Illinois, USA) dal 2 al 6 giugno di quest'anno, Roche parteciperà con oltre 190 abstract relativi a 20 nuovi farmaci oncologici. Due gli studi clinici di particolare rilevanza, che verranno presentati anche durante la conferenza stampa ufficiale dell’ASCO, lunedì 5 giugno: lo studio APHINITY, sul carcinoma mammario in stadio iniziale, e lo studio ALEX, sul carcinoma polmonare.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

GUIDA alle esenzioni per malattie rare

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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