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Sperimentazioni

Roche, insieme al Breast International Group (BIG), al Breast European Adjuvant Study Team (BrEAST) e alla fondazione Frontier Science (FS), ha annunciato i risultati positivi dello studio di Fase III, APHINITY. La sperimentazione ha soddisfatto il suo endpoint primario e ha mostrato che il trattamento adiuvante (dopo l'intervento chirurgico) con l'associazione di pertuzumab, trastuzumab e chemioterapia ha ottenuto una riduzione statisticamente significativa del rischio di ricomparsa della malattia invasiva o di decesso (sopravvivenza libera da malattia invasiva; iDFS) nelle donne con carcinoma mammario in stadio iniziale (eBC) HER2 positivo, rispetto a trastuzumab più chemioterapia.

La molecola sperimentale di Alnylam, che si basa sul meccanismo dell'RNA interference, andrà incontro ad una valutazione accelerata: l'obiettivo è arrivare alla fase III nel 2017

CAMBRIDGE (U.S.A.) – L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso al farmaco sperimentale givosiran (ALN-AS1), che ha mostrato promettenti risultati nello studio di Fase I, l'accesso al proprio programma per i medicinali prioritari (PRIME). Il farmaco in sperimentazione per il trattamento delle porfirie acute epatiche è un RNAi terapeutico che colpisce l'acido aminolevulinico sintasi 1 (ALAS1). L'ha annunciato ieri Alnylam Pharmaceuticals, azienda leader nell'RNA interference (RNAi) terapeutica. Lo scopo dell'iniziativa PRIME è quello di rendere disponibili più velocemente possibile i trattamenti ai pazienti, migliorando il sostegno dell'EMA per lo sviluppo di farmaci per le malattie in cui vi è un bisogno medico non soddisfatto e dove i primi dati clinici mostrano un potenziale beneficio per i pazienti.

Il punto della situazione con il prof. Giuseppe Vita del Policlinico di Messina

Tra farmaci approvati e sperimentazioni in corso, per alcune malattie neuromuscolari rare oggi siamo al giro di boa. SMA, Distrofia di Duchenne e polineuropatia amiloidosica per esempio stanno andando incontro a grandi innovazioni terapeutiche, un po’ indietro restano le terapie contro la SLA. Osservatorio Malattie Rare ha fatto il punto della situazione con il prof. Giuseppe Vita, a capo dell’Unità Operativa Complessa di Neurologia e Malattie Neuromuscolari del Policlinico G. Martino di Messina, struttura nella quale è integrato il Centro clinico Nemo Sud.

Milano - La sopravvivenza mediana dei pazienti trattati con pembrolizumab è risultata di 10,3 mesi rispetto ai 7,4 mesi con la chemioterapia, differenza che è risultata essere statisticamente, oltre che clinicamente, significativa. Lo dimostra la sperimentazione Keynote-045, uno studio di fase 3, multicentrico, internazionale, randomizzato, di confronto tra il trattamento con pembrolizumab (anticorpo monoclonale anti PD-1 – Programmed cell Death-1) e il trattamento con chemioterapia scelta dall’investigatore (vinflunina, docetaxel o paclitaxel), in pazienti affetti da carcinoma uroteliale metastatico, già trattati con una precedente chemioterapia standard a base di platino.

La molecola potrebbe rallentare la degenerazione neuronale che contraddistingue la malattia

ISRAELE – Secondo gli esiti di un recente studio preclinico dell'Università di Tel Aviv (TAU), la fosfatidilserina, un integratore alimentare di ampio utilizzo, potrebbe rappresentare un potenziale strumento per invertire gli effetti negativi della disautonomia familiare (FD), una malattia ereditaria che è quasi esclusivamente limitata alla popolazione ebrea degli Ashkenaziti, originaria dell'Europa Orientale. I risultati della sperimentazione sono stati recentemente pubblicati sulla rivista scientifica PLOS Genetics.

CANADA - Clementia Pharmaceuticals ha annunciato i positivi risultati preliminari ottenuti nello studio clinico di Fase II sulla valutazione della molecola palovarotene per il trattamento dei pazienti affetti da fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP), una malattia molto grave ed estremamente rara che è caratterizzata dalla formazione di tessuto osseo extra-scheletrico in corrispondenza di muscoli, tendini e legamenti. Questo processo patologico, definito come 'ossificazione eterotopica' (HO), finisce per limitare progressivamente il movimento delle articolazioni, con conseguenze assai invalidanti e, a volte, persino fatali.

USA – In occasione dell'Orphan Drugs & Rare Disease Conference, tenutasi a Londra (Regno Unito) il 19 e il 20 ottobre scorsi, Abeona Therapeutics ha presentato un aggiornamento sui positivi dati clinici ottenuti dallo studio di Fase I/II che è attualmente in corso per valutare la sicurezza e le indicazioni preliminari di efficacia di ABO-102 (AAV-SGSH), una terapia genica in via di sviluppo per il trattamento di pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo IIIA (MPS IIIA). La MPS IIIA è una malattia rara autosomica recessiva che è conosciuta anche come sindrome di Sanfilippo di tipo A, e che causa grave declino neurocognitivo e morte prematura nei bambini.



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