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OssMalattieRare #SLA , la ricerca riparte dal paziente per arrivare a terapie efficaci. Il tema è stato al centro dell’evento di divulgazione scientifica ‘ #FocusSLA ’, recentemente tenutosi a Genova. @Fond_AriSLA @aislaonlus bit.ly/2C34650 pic.twitter.com/8t7CFjKE1c
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Boehringer Ingelheim ha annunciato qualche giorno fa l’arruolamento dei primi pazienti nel programma di studi clinici di Fase III HCVerso™ per la terapia dell’epatite C senza interferone (IFN). Si tratta di un regime terapeutico sperimentale polimodale con l’inibitore di proteasi di nuova generazione Faldaprevir (BI 201335) in monosomministrazione,  l’inibitore non nucleosidico della polimerasi BI 207127 e la ribavirina.


Il programma HCVerso™ comprende due studi clinici di Fase III che arruoleranno circa 1000 pazienti con epatite C (HCV) di genotipo 1b (GT-1b) naïve al trattamento e  che assumeranno una terapia priva di interferone. La decisione di concentrarsi negli studi di Fase III su pazienti affetti dal virus HCV di genotipo 1b è scaturita a seguito dei positivi risultati ottenuti su questo gruppo di pazienti negli studi di Fase IIb SOUND-C con il regime terapeutico sperimentale polimodale senza interferone di Boehringer Ingelheim, con il quale sono stati raggiunti elevati tassi di guarigione dal virus nei pazienti affetti da epatite C di genotipo 1b, a maggiore prevalenza a livello mondiale.
I nuovi risultati preliminari dello studio SOUND-C3 hanno mostrato nel 100% dei pazienti (n=20) affetti da HCV di genotipo 1b l’eradicazione del virus, dimostrata da una risposta virologica sostenuta (SVR4) quattro settimane dopo il completamento del ciclo di trattamento di 16 settimane. Questi risultati avvalorano ulteriormente la scelta di condurre gli studi di Fase III in questa popolazione di pazienti.  I risultati finali di SOUND-C3 sono attesi agli inizi del 2013.
“Siamo orgogliosi di poter annunciare l’inserimento dei primi pazienti nel nostro programma HCVerso™ di studi clinici di Fase III per la terapia senza interferone” ha dichiarato il Professor Klaus Dugi, Senior Vice President Medicine di Boehringer Ingelheim. “I pazienti con HCV trarranno il massimo beneficio da un approccio terapeutico personalizzato, in quanto i caratteri genetici dell’ospite, il genotipo del virus e lo stadio della malattia epatica differiscono da paziente a paziente. Il nostro regime terapeutico sperimentale polimodale* senza interferone ha dimostrato di essere particolarmente promettente nel trattamento dei pazienti con HCV di genotipo 1b. Per questo motivo abbiamo deciso di concentrarci su questa popolazione di pazienti nel programma di studi di Fase III. Il nostro obiettivo è quello di avere in futuro terapie dell’epatite C senza interferone efficaci e personalizzate per ciascun paziente.”
I risultati dello studio SOUND-C2, presentati a novembre 2012 in occasione del 63° Congresso Annuale dell’Associazione Americana per lo Studio delle Malattie Epatiche (AASLD), hanno mostrato che l’85% dei pazienti con epatite C di genotipo 1b, trattati con Faldaprevir, BI207127 e ribavirina senza interferone, hanno ottenuto guarigione dal virus, con risposta virologia sostenuta, alle settimane 12 e 24 dopo il completamento della terapia (SVR12 e SVR24).

Eliminare l’interferone dalla terapia dell’HCV è un obiettivo cruciale, in quanto questa terapia può presentare difficoltà per il paziente a causa della sua lunga durata e degli effetti collaterali spesso gravi. La metà delle persone affette da epatite C non può assumere interferone e, dell’altra metà, meno dei due terzi dei pazienti con il genotipo 1 (il più diffuso) ottiene guarigione dal virus. Gli effetti collaterali provocati dall’interferone, fra cui insufficienza cardiaca, sepsi, leucopenia, depressione e alterazioni della vista, contribuiscono alla bassa aderenza alla terapia, e di conseguenza molti pazienti non vengono curati.Dal 1999 la mortalità dovuta a epatite C cronica è aumentata in modo significativo, con 15.000 morti negli Stati Uniti nel solo 2007.

“Alternative terapeutiche più efficaci e meglio tollerate rispetto alla terapia basata sull’interferone incoraggerebbero i pazienti a cominciare e portare a termine la terapia e raggiungere così l’obiettivo finale, ovvero l’eradicazione del virus dall’organismo e quindi la guarigione” ha affermato Christoph Sarrazin, M.D., Lead Investigator dello studio e Professore di Medicina presso la Clinica Universitaria Johann Wolfgang Goethe di Francoforte. “Sono inoltre lieto che questi studi comprendano una popolazione composita di pazienti con genotipo 1b, come quelli con cirrosi epatica, che rispecchiano la realtà che incontriamo quotidianamente nella nostra attività clinica”.

Gli studi
Il programma HCVerso™ comprende due studi clinici di Fase III per la terapia senza interferone che arruoleranno circa 1.000 pazienti con epatite C di genotipo 1b, naïve al trattamento. E’ prevista l’attivazione di diversi centri in tutto il mondo, sia in Europa che Stati Uniti, Canada, e Australia.

HCVerso 1
Questo studio di Fase III includerà più di 460 pazienti con epatite C di genotipo 1b, naïve al trattamento, che saranno randomizzati (1:1) in due bracci di trattamento. In un terzo braccio, in aperto, verranno arruolati pazienti fino a 70 pazienti con cirrosi epatica.

HCVerso 2
Questo studio di Fase III arruolerà più di 490 pazienti con epatite C di genotipo 1b, naïve al trattamento e includerà  pazienti che possono e non possono assumere interferone. I pazienti verranno randomizzati (1:1) in due bracci di trattamento. In un terzo braccio, in aperto, verranno arruolati fino  a 70 pazienti con cirrosi epatica.
I risultati degli studi HCVerso sono attesi per la fine del 2013.

Per maggiori informazioni sugli studi visitare il sito www.clinicaltrials.gov
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