Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare #Amiloidosi hATTR: come diagnosticarla precocemente? Guarda l’intervista alla prof.ssa Chiara Briani, neurologa dell'Azienda Ospedaliera di Padova. #hATTR #amyloidosis . youtu.be/pYUNEFzzj6E
About 16 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Dal 3° Rapporto @osFarmaciOrfani presentato oggi. Circa il 90% delle #malattierare non ha ancora terapia spiega @effemacchia coordinatore di OSSFOR. Occorre adottare per i #FarmaciOrfani la stessa procedura in vigore per i farmaci innovativi. bit.ly/2Qb96vF
About 17 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Cosa vuol dire vivere con la #fenilchetonuria ? E quali sono le problematiche ancora aperte? Alcune risposte arrivano dalla @official_espku International Conference. bit.ly/2NCEaCT
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Ricerca, sviluppo dei #FarmaciOrfani e qualità dei livelli di assistenza. La voce delle associazioni dei pazienti affetti da malattie rare in merito alle nuove proposte di legge che sono al vaglio della politica. bit.ly/36SUbMm
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare La raccolta e condivisione dei dati sull’ #acidosi tubulare renale distale è fondamentale per la gestione e il monitoraggio del paziente. Guarda l'intervista alla dott.ssa Francesa Becherucci, dell'Ospedale Meyer di Firenze. @2019Ipna youtu.be/ODzUUXHM28I
4 days ago.

Pazienti e medici chiedono il trattamento con Telaprevir e Boceprevir

Alleanza Contro l’Epatite (ACE), che riunisce medici e pazienti in Italia, denuncia il grave ritardo accumulato da parte di AIFA sull’approvazione all’immissione in commercio della nuova classe di farmaci inibitori della proteasi per la cura dei pazienti che soffrono di epatite C, considerata un cambio epocale nella cura di questa patologia infettiva.

 

Questi nuovi farmaci (Telaprevir e Boceprevir) sono stati autorizzati al commercio nel 2011, in diversi Paesi: USA, Canada, Germania, Francia, Spagna, Inghilterra, Austria, Olanda, Finlandia, Danimarca, Svezia, ma non in Italia. Molti pazienti con epatite C, diversamente da altre patologie in cui i farmaci determinano solo un rallentamento della patologia o una risoluzione di sintomi, hanno oggi, con l’utilizzo di tali molecole, la possibilità di guarire con tassi di risposta vicini dell’80 per cento.
Ivan Gardini, Presidente dell’Associazione Pazienti Epac onlus afferma: "Desideriamo sottolineare che sono già trascorsi diversi mesi dall’approvazione delle nuove molecole da parte della FDA e di EMA, rispettivamente a Maggio e Settembre 2011, ma l’Italia è uno dei pochi Paesi occidentali in cui si è costretti ad usare le terapie senza i nuovi inibitori della proteasi con tassi di risposta di circa il 40-50 per cento’’.

Antonio Gasbarrini, Presidente FIRE conferma: ‘’Ci sono chiare evidenze scientifiche di efficacia e di costo-efficacia di questi farmaci, riconosciute anche dal NICE, National Institute for Health and Clinical Excellence, l’organo regolatorio di valutazione dei farmaci più autorevole e restrittivo a livello europeo. Il NICE ha emesso lo scorso aprile 2012, i due technology appraisal (252 e 253) in cui ha valutato le terapie, considerandole le strategie terapeutiche più efficaci e costo efficaci di cura per pazienti affetti da HCV di genotipo 1, il più difficile da eradicare”.

“Alleanza Contro l’Epatite – spiegano - ritiene non accettabile il fatto che AIFA non abbia ancora terminato il processo valutativo degli stessi (peraltro già determinato a livello europeo), e non abbia quindi ancora concesso la rimborsabilità. I pazienti, se non curati, vanno incontro a diverse complicanze (cirrosi, scompenso epatico, epatocarcinoma, trapianto), se non alla morte. Vogliamo puntualizzare che l’Italia è il Paese con il più alto numero di malati di epatite C in Europa occidentale e dovrebbe essere il primo Paese a correre ai ripari per contenere e limitare i danni causati: si contano 20.000 decessi all’anno dovuti a cirrosi e tumore epatico, 1.000 trapianti di fegato all’anno, di cui almeno il 50 per cento sono causati dal virus HCV: il tutto con elevatissimi costi per il Sistema Sanitario Nazionale. Ci sono migliaia di pazienti, in cirrosi, al limite della eleggibilità a queste nuove cure e che non possono aspettare: col trascorrere del tempo si allontana la loro unica possibilità di bloccare l’evoluzione della patologia. Se questi pazienti non vengono curati, sono destinati alle inenarrabili sofferenze dello scompenso epatico, al decesso o al trapianto di fegato per i più fortunati”.

La nostra preoccupazione – aggiungono -  nasce dal fatto che non riusciamo a comprendere come il nostro Ente Regolatorio, che rappresenta un’eccellenza a livello europeo, non prenda in considerazione una situazione di così estrema emergenza (già considerata priorità dalla risoluzione OMS 63.18 del maggio 2010), in cui un’approvazione rapida può salvare vite umane e un risparmio di denaro pubblico. AIFA già da tempo ha a disposizione gli strumenti idonei per una corretta valutazione dell’efficacia, sicurezza e costo-efficacia dei nuovi farmaci per la cura dell’epatite C. Non esistono più buoni motivi per ritardare ulteriormente l’approvazione delle nuove molecole: medici e pazienti le stanno aspettando con impazienza, e un ritardo nella nomina delle commissioni deputate non è una valida giustificazione in quanto i dossier dei farmaci risultano disponibili per la valutazione già dal luglio 2011.  Siamo consapevoli del difficile momento che il nostro Paese sta vivendo, tuttavia la dimostrata costo-efficacia di questi farmaci evidenzia come il loro utilizzo non comporti un aggravio sulla spesa sanitaria nel medio periodo, bensì un risparmio, dato da un significativo guadagno in salute nella popolazione italiana, e dalla riduzione delle complicanze dell’epatite virale. A nome delle migliaia di pazienti Italiani affetti da epatite C che sono in attesa di guarire e delle centinaia di medici epatologi che ogni giorno combattono questa patologia, chiediamo al Parlamento di intervenire presso AIFA al fine di sollecitare la conclusione rapida del processo di rimborsabilità dei farmaci in oggetto.’’

Per ulteriori informazioni clicca qui.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni