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OssMalattieRare Una nuova soluzione terapeutica per il trattamento della #sclerosimultipla , è ora disponibile in Italia a carico del SSN. Il trattamento può essere impiegato, con importanti benefici, fin dalle fasi precoci della patologia. bit.ly/2OTGdUj pic.twitter.com/pFcb37nFgo
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Potrà essere usato nei pazienti non idonei al trattamento con interferone

L’Fda, agenzia del farmaco statunitense, ha ampliato le indicazioni di eltrombopag per comprendere anche il trattamento della trombocitemia associate all’epatite C cronica. Si tratta della prima terapia di supporto per pazienti non eligibili a una terapia a base di interferone a causa della bassa conta piastrinica.


Come riportato da Pharmastar la decisione si basa sui dati degli studi di fase III denominati ENABLE 1 ed ENABLE 2 che, complessivamente, hanno arruolato 1521 pazienti con trombocitopenia correlata all’epatite C cronica.
Il medicinale è già stato approvato sia negli Usa che in Europa, per la terapia della porpora trombocitopenica idiopatica (ITP), una condizione cronica grave, che provoca bassi livelli di piastrine nel sangue e di conseguenza aumenta esponenzialmente il rischio per i pazienti di ecchimosi, sanguinamenti e, in alcuni casi, di emorragie gravi, anche fatali.

ENABLE-1 e ENABLE-2, sono due studi di fase III condotti per valutare l’efficacia di eltrombopag nell’aumentare la conta piastrinica in pazienti con trombocitopenia associata all’epatite C.
ENABLE-1 ha arruolato 716 pazienti adulti con infezione da Hcv e livelli piastrinici inferiori a 75.000/µl. I partecipanti hanno ricevuto eltrombopag per un periodo iniziale. Successivamente, i soggetti che avevano raggiunto livelli piastrinici pari o superiori a 90.000/µl sono stati randomizzati a ricevere eltrombopag o placebo, entrambi in combinazione con interferone pegilato alfa-2a e ribavirina.
Nello studio, il 23 per cento dei pazienti che avevano ricevuto eltrombopag ha ottenuto una risposta virologica sostenuta (Svr), rispetto al 14per cento dei controlli (P=0,0064).

Eventi avversi gravi sono stati riportati dal 20 per cento dei pazienti assegnati al farmaco e dal 15 per cento dei controlli. Durante il periodo di arruolamento è deceduto il 2 per cento dei pazienti assegnati a eltrombopag e il 3 per cento dei controlli. Il 2per cento dei pazienti assegnati al farmaco e il 2 per cento dei controlli ha presentato eventi tromboembolici. Entrambi i gruppi hanno presentato un’incidenza simile di aumento dei livelli degli enzimi epatici. Il 13per cento dei pazienti assegnati al farmaco ha presentato un peggioramento della funzione epatica rispetto all’8 per cento dei controlli.

ENABLE-2 ha arruolato 805 pazienti adulti con infezione da Hcv e livelli piastrinici inferiori a 75.000/µl. I partecipanti hanno ricevuto eltrombopag per un periodo iniziale e successivamente quelli che avevano raggiunto livelli piastrinici pari o superiori a 100.000/µl sono stati randomizzati a ricevere eltrombopag o placebo, entrambi in combinazione con interferone pegilato alfa-2a e ribavirina.

I dati preliminari dello studio hanno mostrato che il 19 per cento dei pazienti trattati con eltrombopag e il 13 per cento dei controlli ha raggiunto l’Svr (p=0,0202).
Il 20per cento dei pazienti trattati con il farmaco e il 15 per cento dei controlli ha presentato eventi avversi gravi. Il 4 per cento dei pazienti assegnati al farmaco e il 2per cento dei controlli è deceduto durante lo studio.  Il 4 per cento dei pazienti assegnati al farmaco e l’1 per cento dei controlli ha presentato eventi tromboembolici. Entrambi i gruppi hanno presentato un’incidenza simile di aumento dei livelli degli enzimi epatici. Il 15 per cento dei pazienti assegnati al farmaco ha presentato un peggioramento della funzione epatica rispetto all’8 per cento dei controlli.

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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