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OssMalattieRare Aiutaci a promuovere la conoscenza della #ceroidolipofuscinosi di tipo 7, meglio nota come #MalattiadiBatten . Questa #malattiarara ha colpito due fratellini, Marco e Francesco. Per loro la speranza arriva da una terapia sperimentale negli USA. @AssNCL www.youtube.com/watch?v=H31mpL5RsMg
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OssMalattieRare Scoperta recentemente, la sindrome di #Helsmoortel -Van der A associa dismorfismi craniofacciali e disturbi dello spettro autistico. «Sono in corso studi promettenti su una molecola da inalare, sostitutiva del difetto genico» spiega dr.ssa Pascolini bit.ly/2AaiRBH pic.twitter.com/FEA7qHUt8V
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OssMalattieRare #MalattiadiFabry , l’importanza di un corretto management del paziente. L’intervista al Prof. Alberto Ortiz @fjimenezdiaz e @UAM_Madrid in occasione del Congresso Nazionale SIN. youtu.be/s-v0M4f7M3M
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OssMalattieRare ES PKU Conference 2018 L'evento internazionale sulla #fenilchetonuria con clinici e ricercatori italiani e internazionali specializzati in diagnosi e trattamento di questa rara patologia metabolica. 1-4 novembre, Venezia @official_espku #PKU bit.ly/2Egt8k2 pic.twitter.com/88g4ODv75F
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OssMalattieRare Sguardi - A short Film Il cortometraggio di @acrossevents_ per aumentare la sensibilizzazione sul #glaucoma . youtu.be/MsMsnSM8rbU
1 day ago.

La Fda attende di stabilire l’esatta causa della morte del paziente che partecipava alla sperimentazione, che in totale ha coinvolto 1.800 persone

E’ stata la stessa Novartis, produttrice del farmaco alisporivir, a rendere noto che la Food and Drug Administration, agenzia americana del farmaco, ne ha immediatamente bloccato lo sviluppo. La decisione è dipesa dal decesso di un paziente arruolato in uno studio clinico e dal fatto che si ritiene possibile che la morte sia da mettere in relazione proprio con l’assunzione del farmaco. Si tratta del primo caso per uno studio che ha coinvolto in totale 1.800 pazienti.

Alisporvir (DEB025) è un derivato della ciclosporina A, privo di attività immunosoppressiva. Si tratta di un inibitore della ciclofillina, una proteina umana co-optata dal virus dell'epatite c per aiutarlo a replicarsi. A differenza degli altri anti-epatite C in sviluppo, che colpiscono il virus direttamente, alisporivir agisce dunque in modo indiretto, avendo come bersaglio una proteina dell’ospite sfruttata dal virus per moltiplicarsi.

Il farmaco rappresenterebbe inoltre il primo trattamento orale a non necessitare l’aggiunta di interferone per il trattamento dei pazienti con una specifica tipologia di Hcv.

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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