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Il composto è in studio anche per altre malattie neurologiche ed interessa anche l'esercito americano come antidoto per alcune sostanze utilizzate nella guerra chimica

Tra le terapie utilizzate attualmente per i malati di Alzheimer negli Usa ne esiste una basata sull’utilizzo di un integratore alimentare chiamato Huperzine A. Questa sostanza agisce come inibitore enzimatico e, in base a vari trial clinici condotti in America sembra avere effetti benefici. L’Huperzine A fino ad ora ha però patito un limite piuttosto grave, quello di essere estratto da un muschio cinese– l’Huperzia – raro e attualmente a rischio scomparsa. Questo ha frenato molto la ricerca e le sperimentazioni, basti pensare che l’Huperzine A può costare fino a 1.000 dollari al milligrammo. In più, se la pianta si fosse estinta, non ci sarebbe fino ad oggi stato alcun modo di proseguire le ricerche. Sembra però che il problema sia stato superato grazie all’impegno dei ricercatori dell’Università di Yale che sono riusciti a sintetizzare la molecola in laboratorio, il che permetterà di produrne nella quantità voluta e anche quando eventualmente il muschio non dovesse più esistere in natura. In passato c’erano stati tentativi di riprodurre la sostanza in laboratorio ma il processo di sintesi si era rivelato particolarmente complesso: il nuovo metodo messo a punto a Yale, invece, richiede solo otto passaggi e produce una resa del 40 per cento, contro una di appena il 2 per cento del complicato procedimento tentato in precedenza.

La notizia della pubblicazione dello studio sull’ultimo numero della rivista Chemical Science è stata diffusa proprio questa mattina dal Wellcome Trust Sanger Institute che ha finanziato questa ricerca guidata dal chimico Seth Herzon. Il suo team ha prodotto diversi grammi del composto in laboratorio ed afferma di essere in grado di crearne molto di più, fino al punto di ridurne il costo a soli 50 centesimi al milligrammo (mediamente un paziente ne utilizza un milligrammo al giorno).
Per questo sono già state poste le basi di una collaborazione con una società industriale per la produzione su ampia scala. Questo anche perché l’interesse su questo composto va ben al di là della terapia per l’Alzheimer: l’Huperzine A, infatti, ha dimostrato di essere in grado di bloccare nei primati, e senza produrre effetti collaterali, la tossicità di molti agenti usati nella guerra chimica: per questo c’è in corso anche una collaborazione tra l’azienda industriale interessata alla produzione del composto e l’esercito americano. Infine, lo stesso composto è attualmente oggetto negli USA di altri trial clinici per malattie neurologiche, sperimentazioni che, se dovessero avere buon esito, allargherebbero di molto la coorte di potenziali utilizzatori.

“Per la terapia della malattia di Alzheimer – spiega Herzon - si stanno sperimentando anche altri inibitori enzimatici tuttavia questo sembra essere quello che più facilmente viene assorbito dal corpo e i cui effetti durano più a lungo. Crediamo che Huperzine A abbia, rispetto alle altre opzioni disponibili, un potenziale maggiore per trattare una serie di disturbi neurologici".




GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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