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OssMalattieRare "Sosteniamo l’emendamento sull’estensione dello #screeningneonatale ." Questo l’appello delle Associazioni dei malati rari. L’emendamento prevede l’aggiornamento del panel e un finanziamento di 4 milioni di euro. #DecretoMilleProroghe bit.ly/2t00A9t pic.twitter.com/Scxa2ru0BX
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OssMalattieRare CONVEGNO Una rete di alleanze per essere meno rari - Dalla famiglia al cinema, dall’informazione alle Istituzioni: tanti i nodi che formano una rete. Martedì 4 febbraio 2020 9:30-13:00 Sala Zuccari, Palazzo Giustiniani - Roma bit.ly/2NQUqzC pic.twitter.com/ztYahHHccY
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OssMalattieRare “A scuola di inclusione: giocando si impara” L’iniziativa di @UILDMnazionale per sensibilizzare sul tema della disabilità 17 amministrazioni comunali e altrettanti istituti scolastici, per oltre 1200 studenti. bit.ly/2RlrceH
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OssMalattieRare Grazie ad un lavoro di squadra tra specialisti del @bambinogesu e dell’Ospedale di Circolo di Varese, sono state scoperte due rarissime malattie genetiche in tre bambini italiani. bit.ly/2uUhTJG
9 days ago.

In dubbio il rapporto beneficio – rischio del farmaco di Pfizer, che chiede una rivalutazione

UE - Pfizer ha annunciato con un comunicato stampa che il CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use, il comitato scientifico della European Medicines Agency che si occupa dei medicinali per uso umano) ha espresso parere negativo riguardo all'uso del farmaco Xeljanz nel trattamento di pazienti adulti affetti da forme moderate o gravi di artrite reumatoide (RA).
Il CHMP non ha autorizzato la commercializzazione del farmaco nei Paesi dell'Unione Europea ritenendo che l'impiego di Xeljanz non possa ancora considerarsi sufficientemente vantaggioso dal punto di vista del rapporto rischio/beneficio. Pfizer, appellandosi contro questa decisione, ha immediatamente comunicato l'intenzione di chiedere un riesame della valutazione da parte del CHMP.


L'artrite reumatoide è un disturbo infiammatorio cronico ed autoimmune che colpisce principalmente le mani e i piedi ma che può danneggiare qualsiasi articolazione rivestita da una membrana sinoviale. I pazienti affetti da questa malattia sono circa 23,7 milioni nel mondo e 3 milioni in Europa. Sebbene siano attualmente disponibili molteplici trattamenti per questa patologia, più di un terzo dei pazienti non reagisce adeguatamente alle cure e circa la metà smette di reagire, nell'arco di tempo di 5 anni, a tutti i farmaci DMARD (Disease-Modifying Anti-Rheumatic Drug), ossia ai farmaci antireumatici in grado di modificare il decorso della malattia.

Xeljanz è un nuovo farmaco orale per il trattamento dell’artrite reumatoide che funge da inibitore delle Janus (o Giano) chinasi (JAK). Diversamente dai recenti medicinali per la cura della RA che sono diretti ad obiettivi extracellulari come le citochine pro-infiammatorie, Xeljanz segue un approccio innovativo indirizzato a vie intracellulari, che fungono da nodi nella rete delle stesse citochine pro-infiammatorie.

Il CHMP, pur considerando l’aspetto innovativo di questo farmaco e pur ritenendo che il trattamento effettuato tramite la somministrazione di Xeljanz abbia portato ad un miglioramento dei sintomi dell'artrite reumatoide e delle condizioni fisiche dei pazienti, crede tuttavia che non vi siano prove sufficienti a dimostrare una significativa diminuzione dell'attività della malattia o dei danni strutturali alle articolazioni. Il comitato scientifico ha inoltre sollevato interrogativi riguardo alle gravi infezioni, alle perforazioni gastrointestinali e alle neoplasie riscontrate durante la sperimentazione del farmaco.

D’altra parte la domanda di autorizzazione alla vendita presentata da Pfizer al CHMP si basa sui dati completi ricavati dal programma di sperimentazione di Xeljanz, un programma globale che ha coinvolto circa 5.000 pazienti nell'ambito di studi clinici di Fase II e Fase III effettuati in più di 40 diversi Stati.  Inoltre questi risultati sono gli stessi che Pfizer ha precedentemente fornito alle altre agenzie di regolamentazione farmaceutica nel mondo e c’è da tenere presente che Xeljanz è già stato approvato per il trattamento dell'artrite reumatoide negli Stati Uniti, in Giappone e in Russia.

Pfizer continua, dunque, a sostenere che la richiesta sottoposta all’EMA dimostri che Xeljanz sia un farmaco sicuro. Queste sono state le parole della  dott.sa Yvonne Greenstreet, vicepresidente senior e direttore del Medicines Development Group per la Pfizer Specialty Care Unit Business: “Le perplessità sollevate dalla EMA riguardano problemi, come le infezioni, le perforazioni gastrointestinali o le neoplasie, che sono in realtà ben note ai reumatologi che hanno esperienza nella cura di una malattia complicata come la RA. Le diverse autorità di regolamentazione farmaceutica revisionano autonomamente un determinato trattamento, per cui non è raro che ne forniscano valutazioni differenti. Un riesame del giudizio ci permetterà di affrontare le perplessità del CHMP, mentre noi continueremo a lavorare in stretta collaborazione con la EMA allo scopo di rendere disponibile Xeljanz a tutti quei pazienti che ne hanno bisogno in Europa”. Attendiamo, dunque, nuovi sviluppi.

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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