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OssMalattieRare Cos'è uno studio clinico e quali sono le condizioni perché un farmaco sperimentale entri in commercio? Il Webinar sulla Malattia di #Huntington organizzato da @LirhOnlus Online lunedì 21 ottobre Ore 17:00 Scopri come partecipare! bit.ly/2oUp5CV pic.twitter.com/43YvOaOPr9
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OssMalattieRare #Amiloidosi hTTR: come distinguerla dalle altre malattie neurologiche? Un simposio organizzato da @akceatx ha fatto il punto sulla patologia e sul nuovo trattamento. bit.ly/2qpxC1d
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OssMalattieRare Un prelievo del sangue permetterà di valutare la presenza di alterazioni genomiche in individui che non hanno ancora sviluppato un #tumore . Lo studio sull'approccio sviluppato dai ricercatori italiani di Bioscience Genomics. #Helixafe bit.ly/2qhiJxM
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OssMalattieRare #EpatiteC : secondo i dati di @Aifa_ufficiale sono 193.815 i trattamenti effettuati e tra i 60 e i 120mila i pazienti ancora da trattare. Le persone stimate con virus, ignare della propria condizione invece, sono oltre 250mila. bit.ly/2oRCDiD
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OssMalattieRare Sono allarmanti i dati sull' #accessibilit%C3%A0 degli edifici italiani pubblici e privati. Il nostro approfondimento sulle normative bit.ly/2Mmoh2x #Disabilit%C3%A0 #BarriereArchitettoniche pic.twitter.com/CdtoPK4OEl
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Altre malattie croniche

Farmaci

La domanda di registrazione del farmaco è stata presentata all’Agenzia Europea per i Medicinali

Origgio – Novartis ha annunciato nei giorni scorsi i nuovi dati positivi di PREVENT, uno studio clinico che valuta l’efficacia e la sicurezza di secukinumab nei pazienti con spondiloartrite assiale non radiografica (nr-axSpA, non-radiographic axial spondyloarthritis). Tuttora in corso di svolgimento, lo studio di Fase III ha soddisfatto il suo endpoint primario (ASAS40) alla settimana 16, mostrando, rispetto al placebo, una riduzione clinicamente significativa della progressione della patologia nei pazienti trattati con secukinumab 150 mg. Lo studio clinico ha dimostrato un profilo di sicurezza favorevole, coerente con i precedenti studi clinici.

Fegato

Nel trial di Fase III REGENERATE, in corso anche in Italia, il farmaco ha raggiunto l'endpoint primario nei 931 pazienti valutati

Parigi (FRANCIA) – La steatoepatite non alcolica (NASH) è una forma grave, cronica e progressiva di steatosi epatica non alcolica (NAFLD, il cosiddetto fegato grasso). Questa malattia è causata da un eccessivo accumulo di grasso nel fegato che induce un'infiammazione cronica, con conseguente fibrosi progressiva (formazione di tessuto cicatriziale) che può portare a cirrosi, insufficienza epatica, cancro e decesso. In questi pazienti, la fibrosi avanzata è associata a un rischio considerevolmente più elevato di morbilità e mortalità legate al fegato, e si prevede che la patologia diventi la principale causa di trapianti di fegato negli Stati Uniti già nel 2020. Al momento, non è disponibile alcun farmaco approvato per il trattamento della NASH.

Diabete

Il sistema di monitoraggio del glucosio di Abbott si aggiudica il premio nella categoria Medical Devices/Technologies

Roma – Abbott ha ricevuto il prestigioso Premio Galeno Italia 2019 (Prix Galien Italia 2019) per il sistema di monitoraggio del glucosio FreeStyle Libre, che sta contribuendo a cambiare il modo in cui le persone con diabete misurano i loro livelli di glucosio, per una gestione corretta del diabete. Il Premio Galeno, considerato il Nobel per l’innovazione dei farmaci e dei dispositivi medici, è uno dei più alti riconoscimenti nel settore farmaceutico e biomedico, che riconosce l'eccellenza nella ricerca e l’innovazione medica e scientifica.

Gruppo di studio di Matteo Iannacone

La scoperta, possibile grazie a sofisticate tecnologie di imaging cellulare e di genomica, apre la strada allo sviluppo di nuove potenziali terapie

Milano – Nel mondo ci sono più di 250 milioni di persone affette dalla forma cronica di epatite B, fra i primi fattori di rischio per il cancro del fegato. Nei pazienti colpiti da questa infezione cronica il sistema immunitario non riesce a debellare il virus responsabile della malattia, che continua a sopravvivere e riprodursi all’interno delle cellule del fegato. Uno studio pubblicato su Nature svela alcuni meccanismi all’origine di questa inefficace risposta immunitaria e dimostra, in animali di laboratorio in cui la malattia è stata riprodotta, come una molecola possa riattivare le difese.

Virus dell'epatite B

Si tratta di tenofovir alafenamide: a parità di efficacia, ha dimostrato di migliorare i parametri di sicurezza renali e ossei rispetto a tenofovir disoproxil fumarato

Milano – Gilead Sciences è lieta di annunciare l’ammissione da parte di AIFA alla rimborsabilità di tenofovir alafenamide (TAF) 25 mg, terapia orale monogiornaliera per il trattamento dell’infezione cronica da virus dell’epatite B (HBV) nei pazienti indicati nel piano terapeutico. TAF, profarmaco mirato del tenofovir, è il primo farmaco disponibile per il trattamento dell’infezione cronica da virus dell’epatite B dopo oltre un decennio dall’introduzione delle ultime novità terapeutiche per questa tipologia di infezione virale.

Epidermide

Nuovi dati dimostrano che il farmaco modula l’espressione genica, invertendo l’istopatologia delle placche nella maggior parte dei pazienti

Basilea – “I dati ottenuti dallo studio pubblicato sul Journal of Allergy and Clinical Immunology (JACI) mostrano la capacità di secukinumab di sopprimere quei circuiti infiammatori che sono alla base della formazione della placca psoriasica” ha spiegato Andrea Chiricozzi, ricercatore presso l’Istituto di Dermatologia dell'Università Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS di Roma.

Naso

Parere positivo per l'impiego del farmaco come terapia aggiuntiva ai corticosteroidi intranasali

Milano – Il Comitato per Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole per dupilumab nel trattamento di una terza patologia. Il CHMP ha infatti raccomandato l’approvazione di dupilumab come terapia aggiuntiva ai corticosteroidi intranasali nel trattamento di pazienti adulti con rinosinusite cronica grave con poliposi nasale (CRSwNP) quando la terapia sistemica con corticosteroidi e/o l’intervento chirurgico non consentano un adeguato controllo della malattia. Una volta approvato, dupilumab sarà il primo farmaco biologico disponibile nell’Unione Europea per il trattamento di questi pazienti.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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