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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale @AScopinaro presidente @uniamofimronlus parla del Position Paper presentato ieri e che contiene le richieste delle Associazioni di pazienti. “Si tratta di diritto alla salute. Dove c’è una terapia occorre lo screening”. pic.twitter.com/T5vBZLoCKN
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale Paola Grammatico, CDU @SIGU_97 Società Italiana di Genetica Umana ci racconta il ruolo della genetica medica: dalla conferma diagnostica al test screening. pic.twitter.com/84wUfBKXIo – presso Ministero della Salute - Auditorium "Cosimo Piccinno"
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale Manuela Battaglia @Telethonitalia ci parla dell’impegno della Fondazione nella ricerca sulle malattie genetiche rare e di come le terapie e i test debbano seguire lo stesso percorso. “Prima si interviene e più alte sono le possibilità di successo” pic.twitter.com/GFmI7hZkdq – presso Ministero della Salute - Auditorium "Cosimo Piccinno"
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale Maria Alice Donati, Ospedale Meyer di Firenze racconta l’esperienza della Toscana con le malattie #lisosomiali e le #immunodeficienze . pic.twitter.com/HnfVIZljPN – presso Ministero della Salute - Auditorium "Cosimo Piccinno"
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale Cecilia Berni, Responsabile Rete Malattie Rare @regionetoscana illustra la nascita del progetto pilota di screening per la SMA tra buone prassi e criticità. La volontà è quella di partire nel più breve tempo possibile anche in Toscana. pic.twitter.com/HBofLCMrKp
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Un team olandese ha testato il farmaco in uno studio sperimentale

Il farmaco Apilimod, un inibitore sperimentale della produzione delle citochine, è stato recentemente testato da un team di ricerca olandese, che ne ha indagato la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia. Apilimod mesilato è un farmaco somministrato per via orale, che funge da inibitore per l'interleuchina 12 e 13 (IL-12/ IL-13). Le interleuchine sono molecole proteiche che vengono prodotte dal sistema immunitario dei pazienti affetti da artrite reumatoide e favoriscono l'aggravarsi delle infiammazioni.

Lo studio, pubblicato su Arthritis & Rheumatism, ha illustrato il trial clinico (di fase II) randomizzato e controllato con placebo eseguito dai ricercatori olandesi. Sono stati esaminati 29 pazienti affetti da artrite reumatoide in fase attiva a metà dei quali è stato somministrato Apilimod, in combinazione con metotressato, un antitumorale antimetabolita già utilizzato per il trattamento di questi pazienti. La somministrazione è avvenuta quotidianamente e in tre fase, la prima di 4 settimane, la seconda di 8 e la terza di 12 settimane.

La risposta clinica è stata valutata attentamente, e i campioni di tessuto sinoviale sono stati raccolti ed analizzati istochimicamente all'inizio, durante e alla fine del trattamento. Gli effetti avvesi manifestati dai pazienti, quasi tutti di natura gastrointestinale, sono stati lievi e il farmaco è dunque apparso sicuro.
I risultati delle indagini sono stati però deludenti. Secondo il team di ricerca, infatti, il trattamento con Apilimod non è in grado di garantire un significativo miglioramento ai pazienti.

L'artrite reumatoide è una poliartrite infiammatoria cronica, anchilosante e progressiva. Si tratta di una patologia cronica autommune, a carico delle articolazioni sinoviali. Interessa l'1-2 per cento della popolazione, e il numero di casi aumenta con l'età. La diagnosi precoce è fondamentale per evitare che questa patologia diventi disabilitante e conduca alla morte prematura. Il trattamento farmacologico (FANS, corticosteroidi, farmaci antireumatici), insieme alla fisioterapia, è indispensabile per la qualità della vita di quanti ne sono affetti.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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