Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Grazie ad un lavoro di squadra tra specialisti del @bambinogesu e dell’Ospedale di Circolo di Varese, sono state scoperte due rarissime malattie genetiche in tre bambini italiani. bit.ly/2uUhTJG
About 13 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #Psoriasi : arrivano risultati positivi dallo studio di Fase III BE READY che valuta l’efficacia e la sicurezza del farmaco bit.ly/2Rl3RZe
About 16 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Arriva l’autorizzazione al commercio per il farmaco destinato al trattamento dell’ #osteoporosi . La terapia è in grado sia di aumentare la formazione ossea che di ridurre la perdita di massa ossea. bit.ly/35UW7m0
About 18 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare La diagnosi di #SMA è un momento delicato. Simona Spinoglio, coordinatrice del numero verde di @FamiglieSMA , racconta l’importanza di una presa in carico globale. Guarda l’intervista! bit.ly/2TDZ7kn #GiochiamodiAnticipo #ScreeningNeonatale pic.twitter.com/UgarBVewWJ
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Da @Telethonitalia 45 milioni per la ricerca. Un numeratore che sottolinea la grande partecipazione, generosità e fiducia degli italiani nei confronti della Fondazione che da 30 anni finanzia la ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare. bit.ly/2QxXrGZ
10 days ago.

Un team olandese ha testato il farmaco in uno studio sperimentale

Il farmaco Apilimod, un inibitore sperimentale della produzione delle citochine, è stato recentemente testato da un team di ricerca olandese, che ne ha indagato la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia. Apilimod mesilato è un farmaco somministrato per via orale, che funge da inibitore per l'interleuchina 12 e 13 (IL-12/ IL-13). Le interleuchine sono molecole proteiche che vengono prodotte dal sistema immunitario dei pazienti affetti da artrite reumatoide e favoriscono l'aggravarsi delle infiammazioni.

Lo studio, pubblicato su Arthritis & Rheumatism, ha illustrato il trial clinico (di fase II) randomizzato e controllato con placebo eseguito dai ricercatori olandesi. Sono stati esaminati 29 pazienti affetti da artrite reumatoide in fase attiva a metà dei quali è stato somministrato Apilimod, in combinazione con metotressato, un antitumorale antimetabolita già utilizzato per il trattamento di questi pazienti. La somministrazione è avvenuta quotidianamente e in tre fase, la prima di 4 settimane, la seconda di 8 e la terza di 12 settimane.

La risposta clinica è stata valutata attentamente, e i campioni di tessuto sinoviale sono stati raccolti ed analizzati istochimicamente all'inizio, durante e alla fine del trattamento. Gli effetti avvesi manifestati dai pazienti, quasi tutti di natura gastrointestinale, sono stati lievi e il farmaco è dunque apparso sicuro.
I risultati delle indagini sono stati però deludenti. Secondo il team di ricerca, infatti, il trattamento con Apilimod non è in grado di garantire un significativo miglioramento ai pazienti.

L'artrite reumatoide è una poliartrite infiammatoria cronica, anchilosante e progressiva. Si tratta di una patologia cronica autommune, a carico delle articolazioni sinoviali. Interessa l'1-2 per cento della popolazione, e il numero di casi aumenta con l'età. La diagnosi precoce è fondamentale per evitare che questa patologia diventi disabilitante e conduca alla morte prematura. Il trattamento farmacologico (FANS, corticosteroidi, farmaci antireumatici), insieme alla fisioterapia, è indispensabile per la qualità della vita di quanti ne sono affetti.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni