La società farmaceutica Alexion ha annunciato l'avvio di uno studio singolo, multinazionale e controllato con placebo al fine di valutare efficacia e sicurezza di eculizumab (Soliris ®) in pazienti affetti da Neuromielite Ottica recidivante (NMO). Alexion ha inoltre avviato un altro studio singolo, multinazionale e controllato con placebo in pazienti con Miastenia Grave (MG) generalizzata refrattaria.

La Neuromielite Ottica e la Miastenia Grave sono malattie rare, causate entrambe da un'incontrollata attivazione del complemento.

Nei pazienti affetti da NMO l'attivazione cronica e incontrollata del complemento si traduce in gravi danni al sistema nervoso centrale (SNC), con particolare riferimento al nervo ottico e al midollo spinale. Questa patologia è caratterizzata da debolezza generalizzata, insufficienza respiratoria, perdita della funzione intestinale e vescicale, cecità, paralisi e morte prematura. Attualmente non esistono trattamenti approvati per questa malattia.

Nei pazienti con MG l'attivazione incontrollata del complemento, a causa di anticorpi diretti contro  la giunzione neuromuscolare, può portare in ultima analisi a debolezza profonda e debilitante dei muscoli di tutto il corpo. La debolezza muscolare comporta la compromissione di importanti abilità quali camminare, parlare, deglutire e in alcuni casi impedisce addirittura di respirare normalmente.

Soliris® (eculizumab) è un inibitore del complemento terminale sviluppato da Alexion e già approvato in diversi Paesi, come gli Stati Uniti, l'Unione Europea e il Giappone, per il trattamento di pazienti affetti da Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN ) e in pazienti con Sindrome Emolitica Uremica atipica (aHUS).

Questo il commento di Martin Mackay, vice presidente esecutivo di Alexion: "Dal momento che l'attivazione del complemento svolge un ruolo fondamentale nella fisiopatologia sia di NMO che di MG, il meccanismo di azione di eculizumab come inibitore del complemento terminale suggerisce che tale farmaco potrebbe avere un potenziale nell'aiutare i pazienti costretti a convivere con queste malattie rare e devastanti. Siamo ansiosi di arruolare i pazienti in questi studi controllati con placebo per confermare i benefici clinici di eculizumab nel trattamento di NMO e MG”.

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