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OssMalattieRare #Epilessia : nel 55% dei pazienti c’è stata una remissione totale degli attacchi grazie alla dieta chetogenica. Lo studio di @FondazioneLICE bit.ly/2LuHnTr
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OssMalattieRare Grazie alle nuove terapie è possibile avere figli senza alcuna trasmissione del virus: #SpermPositive , la banca del seme neozelandese per persone positive all'Hiv. bit.ly/2OVoHhO
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OssMalattieRare La #Duchenne , nel nostro Paese, colpisce circa 2.000 persone, ma la sopravvivenza è quasi raddoppiata negli ultimi anni. Da @FimpP le nuove iniziative per la promozione di una diagnosi precoce delle malattie neuromuscolari. bit.ly/367goVO
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OssMalattieRare L' #osteoporosi è una complicanza comune della #colangite biliare primitiva, ma secondo uno studio, i medicinali finora utilizzati non hanno determinato benefici significativi. bit.ly/33Yvj3q pic.twitter.com/sxzSav1k3A
About 23 hours ago.

L'8 dicembre scorso Alexion Pharmaceuticals ha annunciato di aver presentato i nuovi dati provenienti da studi clinici in grado di dimostrare i benefici clinici del trattamento cronico con il farmaco Soliris (eculizumab), nei pazienti affetti da Sindrome Emolitico Uremica atipica (aHUS).
Sono stati presentati inoltre, al 55° Annual Meeting and Exposition della Società Americana di Ematologia (ASH) di New Orleans, i nuovi dati relativi al Registro dei pazienti affetti da Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH).


Di seguito quanto dichiarato da Leonard Campana, Chief Executive Officer di Alexion: "Approfonditi dati clinici presentati alla ASH dimostrano una significativa e sostenuta inibizione del complemento ottenuta grazie al trattamento con Soliris e supportano l'uso cronico del farmaco nei pazienti adulti e pediatrici affetti da aHUS.
Nuovi dati ottenuti dallo studio con i biomarkers rafforzano infatti la necessità d'inibizione cronica del complemento terminale nei pazienti con aHUS e suggeriscono che una perdita di tale inibizione potrebbe causare un marcato aumento del rischio di trombosi, con potenziale danno improvviso e catastrofico agli organi vitali. Inoltre, nuovi risultati dal più grande Registro PNH sottolineano l'importanza di comprendere i fattori di rischio e del monitoraggio continuo dei pazienti affetti da PNH, per ottenere i migliori risultati possibili. Siamo lieti che i nuovi dati continuino a migliorare la comprensione delle patologie PNH e aHUS,  in modo da poter ottimizzare la cura per i pazienti con questi disturbi ultra-rari e pericolosi per la vita ” .

Leggi il comunicato ufficiale.

 

1)

Sindrome Emoltico Uremica atipica e Emoglobinuria Parossistica Notturna: Alexion Pharmaceuticals ha presentato nuovi dati

 

L'8 dicembre scorso Alexion Pharmaceuticals ha annunciato di aver presentato i nuovi dati provenienti da studi clinici in grado di dimostrare i benefici clinici del trattamento cronico con il farmaco Soliris (eculizumab), nei pazienti affetti da Sindrome Emolitico Uremica atipica (aHUS).

Sono stati presentati inoltre, al 55° Annual Meeting and Exposition della Società Americana di Ematologia (ASH) di New Orleans, i nuovi dati relativi al Registro dei pazienti affetti da Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH).

 

Di seguito quanto dichiarato da Leonard Campana, Chief Executive Officer di Alexion: "Approfonditi dati clinici presentati alla ASH dimostrano una significativa e sostenuta inibizione del complemento ottenuta grazie al trattamento con Soliris e supportano l'uso cronico del farmaco nei pazienti adulti e pediatrici affetti da aHUS. Nuovi dati ottenuti dallo studio con i biomarkers rafforzano infatti la necessità d'inibizione cronica del complemento terminale nei pazienti con aHUS e suggeriscono che una perdita di tale inibizione potrebbe causare un marcato aumento del rischio di trombosi, con potenziale danno improvviso e catastrofico agli organi vitali. Inoltre, nuovi risultati dal più grande Registro PNH sottolineano l'importanza di comprendere i fattori di rischio e del monitoraggio continuo dei pazienti affetti da PNH, per ottenere i migliori risultati possibili. Siamo lieti che i nuovi dati continuino a migliorare la comprensione delle patologie PNH e aHUS, in modo da poter ottimizzare la cura per i pazienti con questi disturbi ultra-rari e pericolosi per la vita ” .

 

Leggi il comunicato ufficiale http://news.alexionpharma.com/press-release/product-news/new-data-presented-ash-annual-meeting-enhance-understanding-pnh-and-ahus- .



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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