Il farmaco è utilizzabile già a partire dalla seconda linea di trattamento
Milano - Ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel), terapia a base di CAR-T, è ora rimborsabile in Italia per il trattamento del mieloma multiplo recidivato e refrattario in pazienti adulti che hanno ricevuto almeno un precedente trattamento, inclusi un agente immunomodulante e un inibitore del proteasoma, che hanno manifestato una progressione della malattia durante l’ultima terapia e sono refrattari a lenalidomide.
Il mieloma multiplo è un tumore del sangue che ha origine nel midollo osseo ed è causato dalla proliferazione incontrollata delle plasmacellule neoplastiche. Seppur con un’incidenza nel complesso stabile, con circa 5.700 nuove diagnosi ogni anno, la mortalità è in calo, grazie ai progressi della ricerca scientifica. Si tratta di una malattia caratterizzata dal susseguirsi di recidive e terapie, con periodi di remissione sempre più brevi e con un aumento dei tassi di tossicità e comorbilità man mano che si susseguono le linee di trattamento.
Cilta-cel è un’immunoterapia basata sulla riprogrammazione genetica dei linfociti T di un paziente ed è prodotta da Johnson & Johnson. Attraverso l’integrazione di un transgene codificante per un recettore chimerico dell’antigene (CAR), questi linfociti vengono istruiti a identificare ed eliminare le cellule che, come quelle del mieloma, esprimono l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA). La decisione dell’Agenzia Italiana del farmaco (AIFA) di approvare l’uso di cilta-cel in regime di rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale si basa sui risultati positivi ottenuti dal farmaco nello studio di Fase III CARTITUDE-4.
“Avere la possibilità di trattare con cilta-cel un paziente con mieloma multiplo che ha ricevuto solo una linea di terapia, a differenza di pazienti in recidiva dopo almeno 3 linee di terapia - attuale approvazione delle CAR-T in Italia - significa intervenire in una fase di malattia in cui ci si aspetta una maggiore efficacia dei trattamenti, sia per una minor potenziale resistenza alle terapie, sia perché ci si avvale di un sistema immunitario meno compromesso rispetto a uno sottoposto a molteplici interventi terapeutici. I dati disponibili su cilta-cel mostrano l'efficacia del farmaco anche nei pazienti che hanno mostrato refrattarietà alla lenalidomide, parte ormai integrante della maggior parte dei trattamenti di prima linea per la malattia”, dichiara Francesca Gay, Professore associato di ematologia, Dipartimento di biotecnologie e scienza per la salute, Università degli studi di Torino, Divisione di Ematologia dell’Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino. “Grazie a queste innovazioni si sta parlando sempre più frequentemente del concetto di cura anche nel mieloma multiplo, dove l'obiettivo è garantire il controllo della malattia a lungo termine, consentendo al paziente di condurre una vita il più possibile normale e in assenza di terapia”.
Per la sua complessità, il farmaco cilta-cel, come altre terapie a base di CAR-T, può essere somministrato solo in centri trapianti specializzati e certificati sul territorio nazionale. “Il percorso CAR-T è un vero e proprio viaggio di medicina personalizzata che trasforma il sistema immunitario del paziente in un farmaco vivo”, spiega Stefania Bramanti, Caposezione terapie cellulari, IRCCS Istituto Clinico Humanitas, Milano. “Tutto inizia con l’aferesi, il prelievo dei linfociti T del paziente, che vengono poi inviati a laboratori specializzati per essere ‘riprogrammati’ geneticamente. Contemporaneamente, al paziente viene somministrata una terapia ponte per evitare la progressione della malattia. Dopo un ciclo di chemioterapia, le cellule potenziate vengono reinfuse nel paziente, ma non prima che vengano effettuati rigorosi controlli di qualità sulle cellule stesse: è qui che inizia la sorveglianza attiva per monitorare la risposta immunitaria del paziente. La procedura stessa di sviluppo del farmaco è articolata: il passaggio dall’aferesi alla reinfusione non è immediato, ci sono altri quattro passaggi fondamentali che garantiscono l’effettiva fruibilità della terapia. Proprio data la loro complessità, l’erogazione di CAR-T richiede un coordinamento a livello medico e a livello logistico per renderle effettivamente operative: serve una certificazione rigorosa dei centri e una formazione specifica di tutto il personale per garantire un’equa accessibilità alla terapia su tutto il territorio nazionale”.
Nel complesso percorso delle CAR-T, le associazioni di pazienti hanno un ruolo fondamentale nel supportare il paziente e i familiari, grazie alla mediazione tra la complessità tecnologica del trattamento e il bisogno di orientamento, di sostegno psicologico e di logistica, come ricorda Davide Petruzzelli, Presidente dell’Associazione La Lampada di Aladino ETS: “Ė fondamentale integrare l'eccellenza scientifica con un sistema di informazione trasparente e un supporto emotivo costante per il malato e la sua rete familiare. Se il progresso scientifico avanza rapidamente, a volte invece il sistema sanitario fatica a tenere il passo per quanto riguarda la gestione e l’organizzazione dei servizi e la loro accessibilità, anche a causa di limiti procedurali e di pianificazione. Per questo è necessario migliorare il supporto ai pazienti che devono spostarsi e avvicinare i servizi al territorio. Come associazione, ci impegniamo per fornire supporto completo alle persone colpite dal cancro, inclusi malati, ex malati, familiari, caregiver e lungoviventi, offrendo assistenza a 360 gradi grazie a un’equipe multidisciplinare che propone interventi personalizzati finalizzati al recupero di una buona qualità di vita”.
“Ci auguriamo che l’accesso a questa e alle altre terapie innovative possa essere sempre più rapido ed equo su tutto il territorio nazionale”, sottolinea Matilde Cani, Responsabile Progetti Istituzionali AIL (Associazione Italiana contro le Leucemie, i linfomi e il mieloma), Milano Monza Brianza. “La nostra associazione, da oltre 50 anni, è al fianco dei pazienti ematologici con l’obiettivo di sostenere la ricerca, l’assistenza e sensibilizzare l’opinione pubblica contro i tumori del sangue. Attraverso l’opera delle 83 sezioni provinciali, il nostro impegno ultimo è di contribuire a curare al meglio i pazienti”.
“Da molti anni lavoriamo con passione e dedizione per combattere il mieloma multiplo, rinnovando la nostra volontà di guidare l’innovazione terapeutica e ridefinire i paradigmi di trattamento”, spiega Jacopo Murzi, Amministratore Delegato, Innovative Medicine, Johnson & Johnson Italia. “Nella nostra azienda consideriamo la salute come un investimento, necessario per rispondere con efficacia e tempestività ai bisogni di cura insoddisfatti dei pazienti. Come partner del sistema salute, collaborando con istituzioni, comunità scientifica e associazioni pazienti, continuiamo a investire in Italia in innovazione e studi clinici – soprattutto in ambito onco‑ematologico – per trasformare la scienza in benefici tangibili per i pazienti”.
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