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OssMalattieRare “MeV” il cane supereroe che aiuterà i piccoli pazienti ad affrontare con forza e coraggio la malattia. Una fiaba illustrata da tecnici sanitari della @Fond_CNAO bit.ly/2TpXSkX
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OssMalattieRare Attendono da anni che la loro patologia venga inserita nell'elenco delle #malattierare . Sono le persone affette da #SindromediSj%C3%B6gren . A breve potrebbe arrivare una proposta di legge. @ANIMaSS05 bit.ly/2Cs0lpl pic.twitter.com/L8UD29qWbX
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Chiesi, Gruppo farmaceutico internazionale focalizzato sulla ricerca (Gruppo Chiesi) è stato insignito del Company Award for Innovation, durante la cerimonia EURORDIS Black Pearl, tenutosi il 12 febbraio scorso. Si tratta di un evento che si svolge con cadenza annuale a Bruxelles per premiare l’eccellente lavoro e i più importanti traguardi raggiunti dalla comunità delle malattie rare. L’evento ricorre a febbraio, il mese nel quale si celebra la Giornata Internazionale delle Malattie Rare. Il Gruppo Chiesi è stato premiato sia per l’importante impegno in quest’area, sia per la pipeline che comprende prodotti e trattamenti a disposizione dei pazienti affetti da malattie rare e ultra-rare.

“Il Gruppo Chiesi è onorato di ricevere questo premio, un importante riconoscimento per l’azienda che dimostra che stiamo andando nella giusta direzione”, ha commentato Ugo Di Francesco, CEO del Gruppo Chiesi. “Questo è il risultato di un percorso fatto di impegno e dedizione, che ci offre una grande spinta a continuare su questo cammino per migliorare la salute e il benessere dei pazienti e la loro qualità di vita”.

È oltre 10 anni che Chiesi ha accettato questa sfida, contribuendo così alla nascita e allo sviluppo di “Holostem Terapie Avanzate”. La collaborazione con Holostem ha contribuito alla creazione della prima terapia avanzata a base di cellule staminali, approvata e formalmente registrata nel mondo occidentale, in grado di restituire la vista a pazienti con gravi ustioni chimiche o fisiche della cornea. Negli ultimi anni, l’azienda sta costruendo un portfolio di prodotti che potrebbero apportare un valore aggiunto al sistema sanitario e cambiare la vita dei pazienti che soffrono di malattie lisosomiali rare e/o ultra-rare.

Velmanase alfa è la prima terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento delle manifestazioni non neurologiche in pazienti affetti da alfa-mannosidosi da lieve a moderata, malattia ultra-rara e altamente invalidante di origine genetica per la quale non esiste alcuna cura alternativa approvata. Chiesi, inoltre, ha recentemente ottenuto i diritti per la commercializzazione di una nuova formulazione a rilascio immediato di cisteamina cloridrato per la cura di pazienti affetti da cistinosi nefropatica e per il pegunigalsidase alfa (CHF 6657), una versione chimicamente modificata di una proteina ricombinante alfa galattosidasi A, attualmente in Fase III degli studi clinici per il trattamento della malattia di Fabry.

“Chiesi dedica particolare attenzione alla collaborazione con gli stakeholder interessati per trovare nuove metodologie di lavoro con i gruppi di pazienti e Associazioni. Lo scopo è promuovere un approccio della politica nazionale patient friendly e sostenibile per le malattie rare e ultra-rare in Europa”, ha aggiunto Alessandro Chiesi, Head of Region Europe, Gruppo Chiesi. “Crediamo che solamente tramite un mutuo dialogo fra i diretti interessati sia possibile arrivare a soluzioni per far fronte a grandi sfide; questo, oltre ad aumentare il livello di preparazione del nostro Sistema Sanitario, per il presente e futuro accesso dei pazienti a terapie innovative che facciano la differenza nella vita quotidiana dei pazienti”.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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