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OssMalattieRare Pochi giorni al #Thalathon , l'hackaton dedicato alla #Talassemia . Tra le sfide dei partecipanti, quella sulle gestione della patologia. Abbiamo parlato di questo tema con la dott.ssa Valeria Maria Pinto. 24 - 25 gennaio Roncade (TV) bit.ly/2TFcIb3 pic.twitter.com/3Gn1jelomM
16 minutes ago.
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OssMalattieRare La mancanza di una cura rende inutile lo screening prenatale per il #Citomegalovirus ? Uno studio sostiene di no. Ne abbiamo parlato con la prof.ssa Lazzarotto parte del gruppo di esperti internazionali che ha pubblicato la ricerca. bit.ly/3au1T1i
About 22 hours ago.
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OssMalattieRare La Germania prima in Ue ad approvare la #terapiagenica per la #betatalassemia . Il trattamento offre ai pazienti la possibilità di diventare indipendenti dalle trasfusioni, una condizione che ci si aspetta sia mantenuta per tutta la vita. bit.ly/2RagyXR
1 day ago.
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OssMalattieRare Grazie ad un lavoro di squadra tra specialisti del @bambinogesu e dell’Ospedale di Circolo di Varese, sono state scoperte due rarissime malattie genetiche in tre bambini italiani. bit.ly/2uUhTJG
3 days ago.
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OssMalattieRare La diagnosi di #SMA è un momento delicato. Simona Spinoglio, coordinatrice del numero verde di @FamiglieSMA , racconta l’importanza di una presa in carico globale. Guarda l’intervista! bit.ly/2TDZ7kn #GiochiamodiAnticipo #ScreeningNeonatale pic.twitter.com/UgarBVewWJ
4 days ago.

Il Comitato dell'Agenzia europea per i medicinali per uso umano (CHMP) ha consigliato la concessione delle autorizzazioni all'immissione in commercio per i primi due biosimilari di anticorpi monoclonali. Si tratta di Remsima e Inflectra entrambi contengono lo stesso principio attivo, infliximab, per il trattamento di malattie autoimmuni.
Questi principi attivi coprono una gamma di malattie autoimmuni come l'artrite reumatoide, la malattia di Crohn, la colite ulcerosa, la spondilite anchilosante, l'artrite psoriasica e la psoriasi.

 

Gli anticorpi monoclonali sono sostanze strutturalmente complesse che possono individuare e legarsi a molecole specifiche, nel caso di infliximab il legame avviene con il fattore di necrosi tumorale alfa (TNF), una proteina promuovente risposta infiammatoria, che causa molti dei problemi clinici associati a malattie autoimmuni.

E 'la prima volta che il concetto biosimilare è stato applicato con successo a tale molecola complessa, con la conseguente approvazione raccomandata di una versione biosimilare di infliximab.

Il concetto di biosimilare prevede che un farmaco biologico possa essere autorizzato nel caso in cui si possa dimostrare che si tratta di una copia di un farmaco biologico che è già stato approvato per l'uso nell'Unione europea.

La linea guida specifica del prodotto per gli anticorpi monoclonali è in vigore dal dicembre 2012. Come per tutti i biosimilari, lo scopo è dimostrare la comparabilità con il medicinale di riferimento. Il richiedente deve presentare all'Agenzia degli studi che dimostrano che il farmaco è un biosimilare del medicinale di riferimento, vale a dire che non ha differenze significative dal medicinale di riferimento in termini di qualità, sicurezza ed efficacia.
I candidati sono inoltre tenuti ad attuare un piano di gestione del rischio per confermare l'efficacia a lungo termine e la sicurezza di un biosimilare, compresa l'individuazione di eventuali imprevisti effetti avversi rari, quando il farmaco viene utilizzato nella pratica clinica.

I pareri del CHMP in merito Remsima e Inflectra saranno ora inviate alla Commissione europea per l'adozione di una decisione di autorizzazione all'immissione.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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