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OssMalattieRare Uno studio italiano collega per la prima volta il mancato sviluppo di una specifica area del cervello ai disturbi dell’ #autismo . Il lavoro è stato condotto da @IITalk e guidato da Laura Cancedda, in collaborazione con il @CIBIO_UniTrento . bit.ly/2w8QYqB pic.twitter.com/Sq5oXIErDw
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OssMalattieRare Negli Stati Uniti, le persone affette da #MalattiaDiFabry potranno disporre del primo farmaco orale per questa rara patologia da accumulo lisosomiale. #MalattieRare bit.ly/2MSSMeC pic.twitter.com/XXDtFllnRN
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OssMalattieRare #Malattierare : Sarepta espande la propria presenza nel campo della #terapiagenica e amplia la sua pipeline nelle terapie mirate al sistema nervoso centrale. bit.ly/2MlefjV pic.twitter.com/kIxtWnCYeg
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Sclerosi Multipla

Il codice di esenzione della sclerosi multipla è 046 (Malattie croniche).

Marco e Arturo, sono stati loro i principali protagonisti della serata di premiazione della seconda edizione di #afiancodelcoraggio, il premio letterario ideato da Roche che si caratterizza per la prospettiva inedita: raccogliere storie di uomini – padri, mariti, compagni, figli, fratelli, amici, colleghi – che ogni giorno sostengono e accompagnano le donne in lotta contro la sclerosi multipla (SM). Malattia cronica che colpisce il sistema nervoso centrale, può causare l’interruzione dei segnali tra il cervello, il midollo spinale e i nervi ottici, portando a una vasta gamma di sintomi. In Italia oggi sono circa 114.000 le persone che convivono con sclerosi multipla, diagnosticata nella maggior parte dei casi tra i 20 e i 40 anni, con una diffusione doppia nelle donne.

Il farmaco ha dimostrato riduzioni significative dell’attività di malattia e della progressione della disabilità

Roche ha annunciato che - in occasione del 70° convegno annuale dell’Accademia Americana di Neurologia (AAN), tenutosi dal 21 al 27 aprile a Los Angeles, California - sono stati presentati nuovi dati su ocrelizumab. I dati mostrano l’efficacia di ocrelizumab nella sclerosi multipla recidivante (SMR) in base a diversi parametri relativi all’attività di malattia sottostante e alla progressione della disabilità, tra cui risonanza magnetica (RM), funzione cognitiva e biomarcatori di infiammazione e neurodegenerazione presenti nel liquido cefalorachidiano. I nuovi dati di sicurezza restano coerenti con il profilo beneficio-rischio favorevole di ocrelizumab, sia nella SMR sia nella sclerosi multipla primariamente progressiva (SMPP).

Origgio – Novartis ha annunciato nei giorni scorsi la pubblicazione sulla rivista peer-reviewed The Lancet i risultati completi dello studio di fase III EXPAND, condotto con siponimod (BAF312) somministrato per via orale una volta al giorno nella sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP). Questi risultati chiave mostrano riduzioni significative del rischio di progressione della disabilità confermata a tre (endpoint primario) e sei mesi con siponimod rispetto al placebo. Siponimod ha anche dimostrato esiti favorevoli in altri rilevanti parametri di misurazione dell’attività di malattia della SM. Se approvato, siponimod sarebbe la prima terapia modificante la malattia a ritardare la progressione della disabilità nei tipici pazienti con SMSP, tra cui molti che avevano raggiunto uno stadio non recidivante e un elevato livello di disabilità.

I ricercatori possono presentare le loro proposte fino al 18 maggio 2018

Vale 5 milioni di euro il Bando per la ricerca FISM 2018. Due in più rispetto agli scorsi anni. In occasione della celebrazione dei suoi 50 anni, AISM, Associazione Italiana Sclerosi Multipla, con la sua Fondazione (FISM), uno dei principali finanziatori in Italia e nel mondo della ricerca sulla sclerosi multipla (SM), mette a disposizione più fondi per i ricercatori e rinnova il suo impegno per ottenere risultati di qualità che possano migliorare in maniera concreta la vita delle persone con SM.

La scoperta potrebbe portare allo sviluppo di terapie personalizzate con cellule staminali per contrastare le forme progressive di sclerosi multipla

Nei modelli animali di sclerosi multipla, il trapianto di 'cellule staminali neurali' (NSC) riesce a modificare diverse risposte immunitarie e a ridurre l'infiammazione a carico del sistema nervoso centrale. Oggi, uno studio coordinato dal Dott. Stefano Pluchino, del Wellcome Trust-MRC Stem Cell Institute dell’Università di Cambridge (UK), ha identificato un nuovo meccanismo molecolare che conferma l'azione di terapie con cellule staminali neurali sui meccanismi di neuroinfiammazione cronica in parte responsabili della progressione della malattia. La ricerca, che ha coinvolto un team di ricercatori in parte italiani, è disponibile online sulla prestigiosa rivista Cell Stem Cell.

Teva Pharmaceutical Industries ha diffuso i risultati di un’indagine condotta in diversi Paesi UE, negli ultimi cinque anni, su 1.000 donne di età compresa fra i 25 e i 35 anni con diagnosi di sclerosi multipla (SM) recidivante. I risultati indicano il persistere di convinzioni errate rispetto ai temi legati alla gravidanza per chi è affetto da SM. L’indagine è stata condotta in Germania, Italia, Spagna, Paesi Bassi e Regno Unito, e i risultati rivelano che l’85% delle donne intervistate in Italia e l’88% delle donne intervistate in generale, al momento della diagnosi, ha avuto paura di non poter avere figli, nonostante le evidenze scientifiche indichino che hanno la stessa probabilità di restare incinte e di avere figli sani di qualsiasi altra donna. Inoltre, il 49% delle italiane con SM che teme di non poter rimanere incinta ha anche paura di trasmettere la malattia ai figli, anche se la SM non è ritenuta una malattia ereditaria.

Si tratta del primo e unico farmaco modificante la malattia approvato per i cittadini europei affetti da sclerosi multipla primariamente progressiva in fase iniziale

Monza - Roche ha annunciato in data odierna che la Commissione Europea (CE) ha accordato l’autorizzazione all’immissione in commercio di ocrelizumab per il trattamento di pazienti con forme recidivanti attive di sclerosi multipla, definite da caratteristiche cliniche o radiologiche, nonché di pazienti affetti da sclerosi multipla primariamente progressiva in fase iniziale e con caratteristiche radiologiche tipiche di attività infiammatoria. In Europa, la sclerosi multipla colpisce indicativamente 700.000 persone, delle quali circa 96.000 presentano la forma primariamente progressiva, altamente disabilitante.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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