Terapia genica

Dati aggiornati dello studio clinico REFLECT evidenziano i duraturi benefici visivi indotti dalla terapia genica

Una delle più note avversità nel percorso di sviluppo di una terapia avanzata è il fattore tempo. Non c’è solo la difficoltà di raccogliere un numero di pazienti sufficientemente ampio da formare un campione statistico su cui mettere alla prova la validità di un dato farmaco, ma servono anni per monitorare la durata dei risultati. Questo vale soprattutto per un prodotto di terapia genica come lenadogene nolparvovec, sviluppato per le persone affette da neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON). Proprio nel corso del recente congresso della North American Neuro-Ophthalmology Society (NANOS), sono stati esposti gli ultimi dati riguardanti la sicurezza e l’efficacia di questo farmaco a tre anni dalla somministrazione nei pazienti arruolati nello studio clinico di Fase III REFLECT.

Pensata e messa a punto da GenSight Biologics, lenadogene nolparvovec è una terapia genica destinata al trattamento di pazienti con diagnosi di LHON causata da mutazioni nel gene ND4. Il farmaco viene somministrato un’unica volta tramite iniezione intravitreale.

Nello studio REFLECT, le analisi svolte al terzo anno dal trattamento hanno confermato il miglioramento registrato in precedenza in termini di acuità visiva, soprattutto in coloro che avevano ricevuto un’iniezione bilaterale; il 62% dei pazienti che prima della somministrazione della terapia genica non erano in grado di leggere alcuna lettera sugli ottotipi ETDRS (il classico tabellone con cui l’oculista misura l’acuità visiva), ha acquisito la capacità di vedere le lettere.

Nella sperimentazione non sono stati solo confermati i miglioramenti visivi precedentemente registrati, ma lenadogene nolparvovec ha anche mantenuto un ottimo profilo di sicurezza: il principale evento avverso riscontrato è stato l’infiammazione intraoculare, per lo più lieve e gestita favorevolmente con i trattamenti convenzionali.

Tutto questo ha suscitato un’ondata di soddisfazione all’interno dell’azienda GenSight, che aveva già inoltrato domanda di approvazione per lenadogene nolparvovec all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA): il parere del CHMP, il Comitato Europeo per i Medicinali per Uso Umano dell’EMA, è atteso per i primi mesi del prossimo anno.

Per ulteriori approfondimenti leggi la notizia su Osservatorio Terapie Avanzate.

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