AIFA

Il farmaco è attualmente l’unica chance per i pazienti, ora preoccupati per la sua disponibilità futura

Basta un verbale sul sito dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), in realtà una tabella di sintesi, per mandare in allarme chi vede il proprio futuro, e la propria vista, legati alla possibilità di utilizzare un farmaco, e per ora solo quello. “Approfondimento CTS”, dove CTS è la Commissione Tecnico-Scientifica di AIFA, sono le due parole che nel verbale compaiono a fianco al nome di questo farmaco, l’idebenone, approvato e già utilizzato per il trattamento della neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON), una malattia che provoca la perdita della visione centrale, compromettendo la qualità di vita dei malati.

Cosa debba rivedere AIFA e cosa possa succedere non è noto, e quando la possibilità di conservare la vista dipende da quell’unica terapia disponibile è comprensibile che i pazienti corrano a chiedere spiegazioni, come hanno subito fatto. L’associazione Mitocon, che rappresenta anche le persone con LHON, si è subito data da fare e ha inviato una lettera ai membri della Commissione Tecnico-Scientifica dell’AIFA.

Prima di parlare della missiva è però importante capire il contesto e il periodo particolare che la comunità dei pazienti con LHON sta vivendo. L’idebenone è un farmaco sviluppato da Santhera Pharmaceuticals e di cui Chiesi Farmaceutici ha acquisito i diritti di sviluppo e commercializzazione. Il farmaco è stato approvato in Italia nel 2016 e, allo stato attuale delle cose, risulta l’unico disponibile per i pazienti affetti da LHON. C’è stata, per un periodo, la speranza dell’arrivo di una terapia genica, che ha però subito una battuta d’arresto. Infatti, lo scorso mese di aprile, GenSight Biologics, che stava sperimentando questo approccio, ne ha ritirato la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio in Europa. Secondo quanto appreso, l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) non ha ravvisato una differenza significativa nel recupero della visione tra i pazienti trattati con la terapia genica e coloro che hanno ricevuto il placebo. Seppur in disaccordo con la valutazione, l’azienda - che di recente aveva presentato nuovi dati clinici sul farmaco - ha ritirato la domanda prima che il responso negativo fosse ufficialmente confermato dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMA. La vicenda ha lasciato l’amaro in bocca a quanti attendevano l’approdo sul mercato di questo farmaco innovativo e che ora dipendono esclusivamente dall’idebenone.

Ciò aiuta ancora meglio a comprendere lo stato d’animo della comunità dei pazienti con LHON di fronte agli esiti della riunione di AIFA di maggio, durante la quale la CTS è stata chiamata a fornire un approfondimento proprio rispetto all’idebenone. “La comunità di pazienti – si legge nella lettera che Mitocon ha inviato ad AIFA – si è rivolta all’Associazione con la richiesta di capire il significato di tale ‘approfondimento’ da parte della CTS, con particolare riferimento alle ‘condizioni’, e di avere rassicurazioni in merito al fatto che si tratta di una normale procedura di revisione e di controllo a tutela della salute dei pazienti che, in nessun modo, può pregiudicare la continuità terapeutica di coloro che ricevono già tale trattamento e di coloro che potrebbero beneficiarne”. Mitocon, dunque, nel richiedere spiegazioni aggiuntive ad AIFA si fa interprete delle preoccupazioni dei pazienti con LHON, i quali sperano che le condizioni di erogazione dell’idebenone non siano peggiorative bensì migliorative, e che la loro continuità terapeutica non debba mai essere interrotta.

Sarà necessario attendere l’inizio del mese di luglio per avere nuove informazioni a riguardo; nel frattempo, Osservatorio Malattie Rare auspica che l’Agenzia possa presto fornire una spiegazione ai pazienti, magari dando loro un appuntamento per un confronto diretto, e che la vicenda possa concludersi senza alcuna modifica, oppure con modifiche migliorative, per quanto riguarda l’accesso a questa terapia che, pur non potendo curare la malattia, offre a chi rischia di perdere la vista un significativo beneficio.

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