PTC Therapeutics ha annunciato l'avvio di una collaborazione con l'Orphan Disease Center (Scuola di Medicina Perelman dell'Università della Pennsylvania) orientata ad eseguire ricerca traslazionale (ricerca che verifica la possibilità di trasformare le scoperte scientifiche che arrivano dal laboratorio in applicazioni clini-che) su nuovi trattamenti per le malattie rare.

La partnership riflette l'impegno di entrambe le parti nello sviluppare terapie che siano in grado di migliorare la vita di coloro che soffrono di malattie rare. La prima iniziativa di collaborazione si concentrerà su Translarna (ataluren), farmaco rivolto al trattamento della Mucopolisaccaridosi I (MPS I).
Nello specifico, PTC sta avviando uno studio multi-centrico di fase 2 che valuterà la sicurezza e la farmaco-cinetica di Translarna in pazienti con MPS I. I dati iniziali di questo studio sono attesi per la fine del 2015.

"Siamo entusiasti di stabilire questa partnership con PTC Therapeutics," ha detto James M. Wilson, direttore sia dell'Orphan Disease Center che del Gene Therapy Program, nonché Professore di Patologia e Medicina di Laboratorio alla Perelman School. "La leadership di PTC nello sviluppo di trattamenti per le malattie rare e le competenze nella biologia dell'RNA insieme alla nostra esperienza nella terapia genica, rende questo un potente partenariato per lo sviluppo di nuove terapie per le malattie rare."

Per consultare il comunicato stampa originale clicca qui.

Sportello legale

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

BufalaVirus: le false notizie su COVID-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Premio OMaR - Sito ufficiale

Libro bianco sulla malattia polmonare da micobatteri non tubercolari



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni