Il documento, presentato da AFI, arriva mentre al Senato prosegue l'esame del disegno di legge delega sul riordino della normativa farmaceutica
Secondo un'indagine dell'Associazione Italiana di Oncologia Medica (AIOM), quasi un oncologo su tre (29%) ha incontrato difficoltà nel gestire le richieste di accesso ai programmi di uso compassionevole o nominale dei farmaci. Il dato è stato citato durante la presentazione del progetto CURa (Compassionate Use Reshape), l'iniziativa dell'Associazione Farmaceutici Industria (AFI) Società Scientifica ETS che ha portato alla pubblicazione di un Position Paper, realizzato con il supporto non condizionante di Roche e il contributo operativo di IQVIA.
L'uso compassionevole è l'accesso gratuito a un farmaco non ancora commercializzato, o autorizzato per un'altra indicazione, destinato a pazienti con una patologia grave, spesso rara, privi di valide alternative terapeutiche, quando il medico ritiene possibile un beneficio clinico. In Italia è disciplinato dal Decreto Ministeriale (DM) 7 settembre 2017, che subordina l'accesso al parere favorevole del Comitato Etico e alla fornitura gratuita da parte dell'azienda produttrice.
Proprio a partire da questo impianto normativo, il progetto CURa ha raccolto interviste strutturate a Comitati Etici, società scientifiche, istituzioni, associazioni pazienti, study coordinator e aziende farmaceutiche, per individuare le criticità applicative del decreto e proporre una governance più moderna, orientata al valore per la salute pubblica.
CINQUE DIRETTRICI DI INTERVENTO
Il Position Paper nato da questo lavoro di interviste individua cinque punti su cui si articola la proposta di aggiornamento normativo.
La prima riguarda semplificazione ed efficienza operativa, attraverso la razionalizzazione dei processi autorizzativi e l'introduzione di un'approvazione centralizzata dei programmi, che ridurrebbe gli oneri burocratici oggi a carico di centri e aziende.
La seconda punta alla certezza del quadro normativo, limitando la discrezionalità interpretativa tra Comitati Etici, Regioni e centri, a partire da una revisione della definizione di "patologie gravi" e di "assenza di valida alternativa terapeutica".
La terza guarda alla governance coordinata e strutturata tra centri clinici, aziende farmaceutiche e Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), con flussi documentali più snelli grazie a template standard nazionali per consenso informato, motivazione clinica e gratuity letter, oltre a procedure di importazione semplificate.
La quarta è dedicata all'uniformità nella continuità terapeutica, con parametri nazionali chiari per il passaggio dei pazienti dalla chiusura del programma alla effettiva rimborsabilità del farmaco, evitando interruzioni del trattamento.
La quinta riguarda la gestione delle casistiche complesse, in particolare l'uso di medicinali in combinazione, cioè somministrati insieme ad altre terapie già in corso (le cosiddette terapie add-on, aggiuntive, o backbone, di base): per questi casi il Position Paper propone una chiara attribuzione delle responsabilità economiche e operative tra aziende titolari e strutture sanitarie coinvolte.
FARMACOVIGILANZA E RACCOLTA DATI
A queste proposte si affianca l'indicazione di rafforzare la farmacovigilanza, l'insieme delle attività di monitoraggio della sicurezza dei farmaci dopo la loro immissione in commercio, allineandola alle buone pratiche europee di settore (Good Pharmacovigilance Practices, GVP). Il documento chiede inoltre una raccolta dati più sistematica dei programmi, anche attraverso modelli di consenso ampio (broad consent) e l'attivazione di registri AIFA pre-approval, cioè avviati già prima dell'autorizzazione del farmaco, così da trasformare l'esperienza clinica maturata in questi percorsi in evidenze utili alle future decisioni regolatorie.
LA POSIZIONE DI AFI
"L'accesso precoce dei medicinali è fondamentale in una società che voglia dirsi avanzata. Il disegno di legge delega per il riordino della legislazione farmaceutica va in questo senso e parallelamente appare necessario modificare decreti ministeriali emessi quando la ricerca non aveva ancora immaginato nuove prospettive terapeutiche" ha spiegato Paola Minghetti, vice presidente di AFI. "Il Position Paper evidenzia aree di miglioramento che potrebbero essere facilmente risolte modificando il DM 7.9.2017 in materia. Sarebbe auspicabile integrare alcuni aspetti allora non considerati, come la gestione dei medicinali da somministrare in aggiunta e non in sostituzione delle vecchie terapie, oltre a prevedere flussi diversi e più snelli per i programmi rispetto agli usi nominali. Semplificare e armonizzare la documentazione da presentare ai Comitati Etici potrebbe facilitare e velocizzare il lavoro di tutti senza ridurre le tutele dei pazienti ma garantendo loro un accesso più veloce".
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