La sperimentazione non ha riguardato soggetti affetti dalla forma omozigote

GIAPPONE - Sanofi e Regeneron Pharmaceuticals hanno annunciato che la terapia sperimentale Praluent® (alirocumab) ha raggiunto l'endpoint primario in uno studio clinico di Fase III condotto per valutare l'efficacia del farmaco nel trattamento di pazienti giapponesi affetti da ipercolesterolemia associata ad alto rischio cardiovascolare o da ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH), una forma ereditaria di colesterolo alto. Alla settimana 24, i pazienti trattati con iniezioni di Praluent® in aggiunta alla terapia standard per l'ipercolesterolemia, hanno sperimentato una riduzione media di LDL-C, il cosiddetto colesterolo cattivo, maggiore del 64% rispetto ai soggetti sottoposti alla sola terapia standard. I promettenti risultati preliminari dello studio, denominato ODYSSEY JAPAN, sono stati presentati in occasione del meeting annuale della Japanese Atherosclerosis Society (JAS).

Nello studio in questione sono stati complessivamente coinvolti 216 pazienti, di cui 144 sono stati trattati con Praluent e 72 con placebo, entrambi impiegati in aggiunta alla terapia standard per l'ipercolesterolemia. Ai pazienti sottoposti a trattamento mediante Praluent è stata somministrata una dose di 75 mg ogni 2 settimane, con la possibilità di passare ad un dosaggio di 150 mg nel caso in cui, alla settimana 8, non avessero raggiunto il livello di LDL-C posto come obiettivo.
Alla settimana 24, il 97% dei pazienti del gruppo Praluent è riuscito a raggiungere tale livello, rispetto al 10% di quelli sottoposti a placebo. Inoltre, il 99% dei pazienti trattati con Praluent non ha avuto bisogno di aumentare il dosaggio del farmaco a 150 mg.
Per quanto riguarda la sicurezza, gli eventi avversi verificatisi più frequentemente sono stati mal di schiena, reazioni nel sito di iniezione e nasofaringite.

Praluent (alirocumab) è un anticorpo monoclonale sperimentale che agisce inibendo in modo specifico la proteina PCSK9 (proproteina convertasi subtilisina/kexina tipo 9). Dato che la sicurezza e l'efficacia del farmaco non sono state ancora pienamente determinate da una qualsiasi autorità di regolamentazione, l'approvazione di Praluent è attualmente in fase di valutazione sia da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti che da parte dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).

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