Farmaci

I nuovi dati dimostrano i benefici del trattamento precoce e a lungo termine con i modulatori di CFTR 

Roma - In occasione della 45esima Conferenza della European Cystic Fibrosis Society (ECFS), che si è appena conclusa a Rotterdam (Paesi Bassi), Vertex Pharmaceuticals ha presentato di cinque abstract con nuove evidenze di real-world relative al proprio portfolio di farmaci per la fibrosi cistica (FC).

Innanzitutto, Vertex ha presentato la prima analisi dei dati raccolti nel Registro dei pazienti della Fondazione statunitense per la FC (CFFPR) relativi a oltre 16.000 persone con FC trattate con il farmaco Kaftrio® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in combinazione con ivacaftor per una media di nove mesi. Questa prima analisi ad interim di uno studio post-autorizzativo in corso, della durata di cinque anni (abstract WS22.05), ha dimostrato che il trattamento real-world con Kaftrio® in combinazione con ivacaftor è associato a un miglioramento della funzionalità polmonare, a una riduzione del 77% del rischio di esacerbazioni polmonari rispetto al basale pre-Kaftrio® in combinazione con ivacaftor, nonché a una riduzione dell'87% del rischio di trapianto polmonare e ad una riduzione del 74% del rischio di morte, rispetto alla popolazione storica di pazienti del Registro della Fondazione statunitense per la FC del 2019. Non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza.

Vertex ha presentato anche dati che confrontano il tasso annuale di variazione della funzionalità polmonare in persone affette da FC di età pari o superiore a 12 anni con due mutazioni F508del (F/F) o una mutazione F508del e una mutazione di funzionalità minima (F/MF) trattate con Kaftrio® in combinazione con ivacaftor in studi pivotali e in uno studio di estensione in aperto, rispetto ai controlli storici provenienti dal CFFPR statunitense non trattati con farmaci modulatori di CFTR ed appaiati usando un propensity score (abstract WS22.04). I risultati mostrano che, in questa popolazione, Kaftrio® in combinazione con ivacaftor non ha portato, in media, ad alcuna diminuzione nella percentuale predetta della capacità vitale forzata in un secondo (ppFEV1, un parametro utilizzato per la valutazione della funzionalità respiratoria) nell'arco di due anni, a differenza delle riduzioni osservate nei controlli abbinati. L'analisi evidenzia che il trattamento con Kaftrio® in combinazione con ivacaftor potrebbe avere un impatto sulla traiettoria di declino della malattia polmonare dovuta a FC.

Vertex ha inoltre presentato i dati di uno studio real-world a lungo termine che dimostra come l'inizio del trattamento con Kalydeco® (ivacaftor) in età precoce (6-10 anni) preservi la funzionalità polmonare in misura maggiore rispetto a quando ivacaftor viene iniziato in età più avanzata (abstract WS17.03). Questi risultati dimostrano l'importanza del trattamento precoce con questo farmaco per i pazienti eleggibili.

"Questi studi di real-world e a lungo termine dimostrano i benefici potenziali della terapia con i modulatori CFTR e si aggiungono alle sostanziali evidenze sull’importanza di iniziare il trattamento sin dalla giovanissima età”, ha dichiarato Carmen Bozic, Executive Vicepresident, Global Medicines Development and Medical Affairs e Chief Medical Officer di Vertex. “Stiamo perseguendo la nostra missione nell’area della FC con l’obiettivo di sviluppare opzioni terapeutiche innovative in grado di agire sulla causa alla base della malattia. Oggi possiamo dirci più vicini che mai al nostro traguardo finale, ovvero quello di garantire a tutti coloro che convivono con questa patologia trattamenti altamente efficaci”. 

Oltre agli studi sopra citati, ulteriori abstract presentati dall’azienda alla Conferenza ECFS di quest'anno supportano l'uso a lungo termine e precoce dei modulatori di CFTR: 
- Abstract WS08.04: risultati di uno studio real-world in persone affette da FC con specifiche mutazioni di funzionalità residua, trattate con ivacaftor. 
- Abstract WS17.02: risultati di uno studio esplorativo di Fase II, di estensione in aperto, relativo a Orkambi® (lumacaftor/ivacaftor) in bambini con FC di età compresa tra 2 e 5 anni.

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