Fibrosi cistica - studio ENHANCE

Alla domanda cercherà di rispondere lo studio ENHANCE, che in Irlanda e Regno Unito coinvolgerà le nuove generazioni di pazienti 

In Irlanda e Regno Unito, nei prossimi 5 anni, si svolgerà un importante studio che avrà l’obiettivo di migliorare la comprensione dell’impatto della fibrosi cistica sulla salute dei pazienti più piccoli alla luce delle nuove terapie attualmente disponibili per questa patologia. Il progetto di ricerca, denominato ENHANCE (Estabing Natural History in an Advanced New CF Care Era), verrà coordinato dagli istituti irlandesi RCSI-University of Medicine and Health Sciences e Children's Health Ireland (CHI).

La fibrosi cistica (FC) è una patologia ereditaria che colpisce soprattutto l'apparato respiratorio ma che ha importanti ripercussioni anche a livello di altri organi, come il pancreas, il fegato e l'intestino. L'Irlanda ha la più alta incidenza della malattia nel mondo: nel Paese vengono diagnosticati ogni anno più di 30 nuovi casi di FC e circa 1.400 persone convivono attualmente con questa condizione. 

Oggi, grazie ai progressi compiuti dalla ricerca in ambito terapeutico, i piccoli pazienti con fibrosi cistica possono beneficiare di numerose opzioni di trattamento di comprovata efficacia, ma in questa nuova era di cure restano ancora molti aspetti da approfondire in merito all’andamento della patologia nei neonati e nei bambini. Lo studio ENHANCE sarà condotto dal gruppo di ricerca sulla fibrosi cistica del Children’s Health Ireland e si svolgerà in 13 centri pediatrici specializzati sulla patologia situati in Irlanda e Regno Unito.

“I modi in cui possiamo aiutare i bambini affetti da fibrosi cistica si sono evoluti considerevolmente negli ultimi 15 anni, soprattutto grazie alla disponibilità di nuovi trattamenti che i pazienti possono ricevere fin dai primi anni di vita”, afferma Paul McNally, professore associato di pediatria presso l'RCSI e consulente di Medicina Respiratoria al CHI. “Ciò significa che oggi, per i pazienti pediatrici con FC, le prospettive sono considerevolmente migliori rispetto a 15 anni fa, ma la reale entità di questo cambiamento deve essere ancora pienamente compresa”.

Lo studio ENHANCE avrà l’obiettivo di monitorare l’andamento della fibrosi cistica, e lo sviluppo delle complicanze associate, in diversi gruppi di pazienti pediatrici, anche attraverso il confronto con coetanei non affetti dalla patologia. “Siamo davvero entusiasti di poter svolgere questo nuovo studio”, prosegue McNally. “Per capire come progettare al meglio la ricerca abbiamo lavorato a lungo con i genitori di bambini affetti da FC in Irlanda e nel Regno Unito, perché volevamo essere sicuri di concentrarci sugli aspetti che sono più rilevanti sia per i pazienti che per i loro familiari. Questi ultimi, insieme ad altri rappresentanti della comunità FC, faranno parte del gruppo di ricerca e ci aiuteranno a perseguire al meglio i nostri obiettivi”.

Paul McNally guiderà ENHANCE insieme a Jane Davies, consulente in medicina respiratoria pediatrica presso il Royal Brompton Hospital di Londra e professoressa presso il National Heart and Lung Institute dell’Imperial College London. “Questo studio sarà davvero importante per l’intera comunità della fibrosi cistica”, dichiara Davies. “Includendo bambini che provengono da gruppi sottorappresentati o che non possono accedere ad alcun trattamento, otterremo una comprensione più ampia e completa di questa nuova era della fibrosi cistica nell’infanzia”.

Lo studio ENHANCE ha ricevuto 5,9 milioni di dollari di finanziamento dalla Cystic Fibrosis Foundation statunitense, più un’ulteriore sovvenzione di 100.000 sterline da parte del Cystic Fibrosis Trust del Regno Unito. “La fibrosi cistica è una condizione complessa che colpisce diversi organi. Sebbene negli ultimi decenni siano stati compiuti progressi significativi nel trattamento della patologia, comprendere gli effetti a lungo termine dei farmaci modulatori di CFTR è una delle massime priorità di ricerca per la comunità della FC”, ha dichiarato la dottoressa Lucy Allen, direttrice del settore Research and Healthcare Data presso il Cystic Fibrosis Trust. “Finanziando il progetto ENHANCE contribuiremo a condurre un’importante ricerca, che affronterà proprio questa priorità e aiuterà le persone affette da fibrosi cistica a vivere una vita più lunga e sana”.

“Sosteniamo fortemente lo studio ENHANCE, incluso il suo obiettivo di focalizzarsi sui bambini affetti da fibrosi cistica”, ha commentato Philip Watt, CEO dell’associazione Cystic Fibrosis Ireland. “Questo progetto di ricerca è particolarmente importante in questa nuova era di terapie farmacologiche innovative e di migliori cure per la patologia”.

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