Nelle farmacie ospedaliere di Cagliari inizia a scarseggiare l’emoderivato necessario per la terapia sostitutiva
Cagliari – In un momento delicatissimo come quello attuale, in cui la pandemia di COVID-19 costringe tutti a usare prudenza, a rispettare le norme di distanziamento e ad indossare dispositivi di protezione individuale, in Sardegna ci sono persone affette da una malattia polmonare rara, il deficit di alfa-1-antitripsina (DAAT), che vedranno presto interrotta la loro terapia perché le farmacie ospedaliere non dispongono di budget sufficiente per acquistare l’emoderivato alfa-1-antitripsina.
L’allarme parte da alcuni ospedali di Cagliari che, già dalla scorsa settimana, hanno dovuto chiamare i pazienti per comunicare loro l’interruzione della terapia sostitutiva per l’indisponibilità del farmaco salvavita. Presto anche altri pazienti, non solo quelli residenti nel capoluogo sardo, vedranno interrotto il trattamento.
In Sardegna sono circa 300 le persone affette da DAAT in forma lieve o severa, e di queste solo 23 ricevono attualmente la terapia sostitutiva. In Italia, i casi totali di persone con DAAT in trattamento ammontano a 250: i pazienti sardi, dunque, rappresentano circa il 10% della popolazione sotto terapia con l’emoderivato alfa-1-antitripsina di tutta la Penisola.
Per la sua elevata incidenza, in Sardegna il DAAT è considerato una malattia endemica; le percentuali della patologia potrebbero essere ancora più elevate se non fosse per la difficile diagnosi, che può essere confermata solo tramite test genetico. Studi clinici stimano che circa il 2-5% dei pazienti affetti da BPCO (broncopneumopatia cronica ostruttiva) potrebbe essere, in realtà, affetto da DAAT.
Una volta accertata la presenza della malattia tramite test genetico, le persone affette da DAAT sono sottoposte, a cadenza settimanale, a una terapia infusiva con l’emoderivato alfa-1-antitripsina. L’interruzione del trattamento, anche solo periodica, rappresenta un grave rischio per la salute dei pazienti, che vedono peggiorare in maniera rapida il loro quadro clinico complessivo, con sensibile riduzione dell’aspettativa e della qualità della loro vita. L’interruzione della terapia sostitutiva, inoltre, aumenta i costi diretti e indiretti del Servizio Sanitario Nazionale, che dovrà poi far fronte a malati in condizioni ancora più critiche.
“In Sardegna, la situazione dei pazienti colpiti da fibrosi polmonare idiopatica (IPF) e da altre malattie rare del polmone è gravissima”, spiega Tindaro Gianno, presidente dell’Associazione IPF e Malattie Rare del Polmone – Sardegna. “Chi è colpito da queste patologie ha una vita molto difficile: azioni semplici e automatiche come il respirare sono delle vere proprie imprese e la continuità della terapia è fondamentale per la qualità e l’aspettativa di vita dei pazienti. Fin da quando è stato avviato il piano vaccinale, in Sardegna abbiamo fatto presente che le persone affette da IPF e da altre malattie rare del polmone non erano state incluse nell’elenco dei soggetti fragili a cui dare priorità nella vaccinazione, ma non ci è stato dato ascolto e molti di noi non hanno ancora ricevuto il vaccino. Adesso, la notizia che chi è affetto da DAAT vedrà interrotta la terapia ci ha spinto a portare la situazione sarda all’attenzione di tutti i media, sperando di poter ottenere le cure che ci spettano di diritto”.
“Il DAAT è una malattia rara e congenita di difficile diagnosi ma, per fortuna, una volta diagnosticata esiste una terapia efficace e validata”, spiega la dottoressa Anna Annunziata, dell’UOC di Fisiopatologia e Riabilitazione Respiratoria presso l’Ospedale Monaldi di Napoli. “È una terapia sostitutiva, durante la quale viene fornita al paziente la proteina mancante. Viene effettuata in regime ospedaliero ogni 7 giorni e in alcuni casi si può dare indicazione alla somministrazione ogni 14 giorni. Tutti i pazienti a cui sia stato diagnosticato il DAAT, in Italia, fortunatamente, possono avere accesso alla terapia. Garantire la continuità terapeutica è fondamentale per evitare severe ripercussioni sullo stato di salute dei pazienti. Anche in periodi di emergenza, a partire dal primo lockdown per esempio, per evitare l’interruzione della terapia sono stati attivati dei progetti domiciliari in alcune città e questi progetti hanno evitato l’interruzione della terapia e hanno reso più praticabile, da parte di pazienti che lavorano o studiano, il seguimento della terapia”.
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