Un recente studio condotto presso l'Ospedale Pediatrico di Boston ha testato la sicurezza e l'efficacia del trattamento con ecallantide in pazienti adolescenti affetti da angioedema ereditario.
L'angioedema ereditario è una rara malattia genetica, a trasmissione autosomica dominante, dovuta alla carenza o il mancato funzionamento di C1 esterasi-inibitore (C1-INH), una proteina che ha funzione regolatrice di due sistemi di importanza vitale per l’organismo: il sistema di contatto della coagulazione e il sistema del complemento della difesa immunitaria.
La patologia si manifesta con attacchi improvvisi e imprevedibili di edema sottocutaneo o sottomucoso che interessano la pelle, l'intestino e le vie aeree superiori.

Il farmaco ecallantide è un inibitore della callicreina plasmatica approvato per il trattamento di attacchi di angioedema ereditario nei pazienti con più di 16 anni. L'analisi effettuata a Boston prende in esame l'efficacia e la sicurezza del farmaco in pazienti di età compresa tra 9 e 17 anni.

Sono stati analizzati i dati provenienti da 4 diversi studi clinici, che hanno coinvolto in totale 29 pazienti, trattati per via sottocutanea con 30 mg di ecallantide o placebo.
Il farmaco è stato somministrato a 25 pazienti, per un totale di 62 attacchi di angioedema ereditario, mentre 10 pazienti hanno ricevuto placebo per 10 attacchi totali.
Il trattamento con ecallantide ha dimostrato una rilevante riduzione della gravità dei sintomi, tempo medio di risoluzione completa o quasi completa dei sintomi (181 minuti ) e non sono stati osservati eventi avversi gravi correlati al trattamento.

La valutazione di efficacia e sicurezza nei pazienti adolescenti sembra dunque essersi rivelata positiva. Secondo quanto pubblicato sulla rivista Pediatrics il farmaco prevede miglioramenti rapidi e non ha rivelato alcun problema di sicurezza inaspettato.

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