Il CHMP dell'EMA ha raccomandato il farmaco orale per la prevenzione degli attacchi ricorrenti nei bambini da 2 a 12 anni
Il parere favorevole del CHMP si basa sui risultati positivi dello studio clinico ApeX-P, che ha dimostrato come la molecola sia generalmente ben tollerata e in grado di ridurre in modo significativo e duraturo il numero di attacchi mensili nei pazienti pediatrici, con dati di efficacia e sicurezza osservati fino a 48 settimane.
L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara caratterizzata da episodi ricorrenti e dolorosi di gonfiore (edema) che possono interessare la cute, l’apparato gastrointestinale e le vie aeree superiori. La patologia esordisce frequentemente durante l’infanzia o la pubertà: circa la metà dei pazienti manifesta il primo attacco prima dei 10 anni e la maggior parte sviluppa i sintomi entro i 18. Gli episodi, imprevedibili e talvolta potenzialmente letali quando coinvolgono le vie aeree, incidono in modo profondo sulla qualità di vita dei bambini e delle loro famiglie.
Berotralstat è un inibitore orale della callicreina plasmatica, enzima che svolge un ruolo chiave nella produzione di bradichinina, la molecola responsabile degli episodi di edema. Agendo su questo meccanismo, il farmaco previene gli attacchi anziché trattarne le manifestazioni acute.
Già autorizzato come trattamento da somministrare una volta al giorno negli adulti e negli adolescenti dai 12 anni in su, in Italia è rimborsato dal Servizio Sanitario Nazionale dal 2024, quando diventò la prima terapia orale (in capsule) disponibile per la profilassi a lungo termine della malattia. Per l'impiego pediatrico è stata sviluppata una nuova formulazione in granuli, studiata per facilitare la somministrazione nei bambini e offrire un’alternativa alle terapie sottocutanee o endovenose.
Il via libera degli esperti europei promette di rivoluzionare il trattamento precoce di questa patologia genetica, introducendo un traguardo fondamentale in un ambito che necessita da tempo di risposte efficaci. “Accogliamo con favore il parere positivo del CHMP per l’estensione pediatrica di berotralstat dai 2 fino ai 12 non compiuti, che segna un passo importante nell’ampliamento delle opzioni terapeutiche per l’angioedema ereditario”, ha dichiarato Alessandro Del Bono, CEO di Neopharmed Gentili.
“Questa decisione risponde a un bisogno clinico ancora insoddisfatto e apre la strada a un’evoluzione dell’approccio alla malattia, poiché rende disponibile una terapia orale per la profilassi dell’angioedema ereditario fin dalle prime fasi della vita. Ampliando l’accesso a un trattamento che ha già dimostrato benefici negli adulti e negli adolescenti, puntiamo ad aiutare le famiglie ad affrontare la patologia con maggiore fiducia e continuità, e confermiamo il nostro impegno nel migliorare la vita delle persone con malattie rare”.
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