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OssMalattieRare «Mi chiamo Nicola e la terapia la voglio fare a casa mia!» Nicola è affetto dalla #MalattiadiPompe , ogni settimana è costretto a recarsi in ospedale per la terapia. La battaglia della sua famiglia e di @aig_italia per la #TerapiaDomiciliare . bit.ly/2ICWyZy pic.twitter.com/O38SJ9EQLk
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OssMalattieRare Nonostante l’ #emofilia e una protesi al ginocchio, Salvo Anzaldi ha completato i 42 km della maratona di New York. La sua storia bit.ly/2WXKshC
3 days ago.

Da uno studio di fase tre, i cui risultati sono stati recentemente pubblicati sul The New England Journal of Medicine arrivano nuove conferme di efficacia del polipeptide Ecallantide, conosciuto con il nome commerciale di Kalbitor, per il trattamento di attacchi acuti di angioedema ereditario (AE) nei pazienti di età superiore ai 16 anni.
Lo studio, chiamato EDEMA3, ha confermato che questo farmaco orfano è in gradi di inibire in modo potente e selettivo la callicreina, uno dei mediatore chiave dell'infiammazione il cui eccesso, dovuto a una carenza enzimatica, causa gli attacchi di Angioedema Ereditatio.

Sullo stesso farmaco è stato fatto anche un secondo studio di fase 3, chiamato Edema 4.
I due studi hanno coinvolto un totale di 143 pazienti che sono stati trattati con ecallantide per via sottocutanea oppure hanno ricevuto il trattamento placebo. 
In entrambi i trial gli effetti del farmaco sono stati valutati mediante il Mean Symptom Complex Severity score (MSCS) e il Treatment Outcome Score (TOS), due indici che misurano rispettivamente la gravità dei sintomi in tutte le sedi anatomiche e la risposta alla terapia.
Nello studio EDEMA3, 72 pazienti sono stati randomizzati a ricevere 30 mg di ecallantide per via sottocutanea o placebo. Dopo la somministrazione del farmaco, i pazienti sono stati osservati per almeno 4 ore e sono stati valutati i sintomi di AE ogni 15 minuti per le prime due ore, ogni 30 minuti per le due ore successive e di nuovo dopo 24 ore.
L'endpoint primario dello studio è stato il TOS a 4 ore dalla somministrazione del farmaco o del placebo e l'endpoint secondario è stato il cambiamento della MSCS rispetto al basale dopo 4 ore dalla somministrazione di ecallantide.
A 4 ore dal trattamento, è stato riscontrato un miglioramento statisticamente significativo dei sintomi della malattia rispetto al placebo in base ai valori di TOS e MSCS  e inoltre la diminuzione dei sintomi è stata dimostrata anche a 24 ore dal trattamento.

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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