E’ stata recentemente avviato il reclutamento di pazienti per una sperimentazione di fase due, condotta attraverso uno studio multicentrico randomizzato in doppio cieco, per valutare la sicurezza e l’efficacia della somministrazione sottocutanea di Cinryze ( C1 esterasi inibitore) per il trattamento dell'angioedema ereditario. Il farmaco viene somministrato grazie alla tecnologia Enhanze Halozyme. A quanto si apprende per ora i pazienti verranno reclutati solo d un centro in Germania.


I partecipanti allo studio sono circa 40 e saranno randomizzati al trattamento per 8 settimane. L'endpoint primario di efficacia è il numero normalizzato di attacchi di angioedema registrati durante ogni periodo di trattamento. Inoltre saranno valutati diversi endpoint secondari, compresa la gravità dell'attacco, parametri di qualità del vita con un nuovo strumento angioedema, e il numero di attacchi di angioedema che richiedono un trattamento acuto. Ulteriori informazioni su questo studio di fase 2 per via sottocutanea Cinryze clinica può essere consultati sul sito www.clinicaltrials.gov o su http://www.viropharma.com/products/cinryze.aspx.

Lo stesso farmaco dovrebbe essere sperimentato prossimamente, con uno studio di fase 1 che si svolgerà negli Usa anche nei pazienti affetti da neuromielite ottica.

 

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